Volixibat udělil označení průlomové terapie pro cholestatický pruritus u primární biliární cholangitidy

Sledujte Drugslib

FOSTER CITY, Kalifornie--(BUSINESS WIRE) 10. října 2024 -- Společnost Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MIRM) dnes oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) udělil společnosti volixibat označení Breakthrough Therapy as potenciální léčba cholestatického svědění u pacientů s primární biliární cholangitidou (PBC). Regulační označení je založeno na pozitivní průběžné analýze studie fáze 2b VANTAGE, která prokázala statisticky významné zlepšení svědění oproti placebu u pacientů léčených volixibatem. Potvrzující část studie pokračuje a dokončení zápisu se očekává v roce 2026.

„Označení průlomové terapie pro volixibat u PBC podtrhuje důležitost a naléhavost léčby, která by řešila jeden z nejobtížnějších dopadů této vzácné onemocnění jater,“ řekla Joanne Quan, MD, hlavní lékařka ve společnosti Mirum. "Těšíme se na pokrok v naší studii VANTAGE s cílem co nejrychleji zpřístupnit volixibat pacientům se svěděním souvisejícím s PBC."

FDA's Breakthrough Therapy Designation má za cíl urychlit vývoj a přezkoumání léků, které jsou určeny k léčbě závažných nebo život ohrožujících onemocnění. Aby bylo možné toto označení kvalifikovat, musí předběžné klinické důkazy naznačovat, že lék může vykazovat podstatné zlepšení oproti stávající léčbě alespoň v jednom klinicky významném koncovém bodě.

O Volixibat

Volixibat je perorální, minimálně absorbovaná látka určená k selektivní inhibici ileálního transportéru žlučových kyselin (IBAT). Volixibat může nabídnout nový přístup v léčbě cholestatických onemocnění dospělých blokováním recyklace žlučových kyselin prostřednictvím inhibice IBAT, čímž se snižují žlučové kyseliny systémově a v játrech. Volixibat je v současné době hodnocen ve studiích fáze 2b pro primární sklerotizující cholangitidu (studie VISTAS) a primární biliární cholangitidu (studie VANTAGE). V červnu Mirum oznámil pozitivní průběžné výsledky ze studie VANTAGE fáze 2b, které ukazují statisticky významné zlepšení svědění, stejně jako významné snížení sérových žlučových kyselin a zlepšení únavy u pacientů léčených volixibatem. Nebyly pozorovány žádné nové bezpečnostní signály a nejčastějším nežádoucím účinkem byl průjem, přičemž všechny případy byly mírné až středně závažné.

O Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. je biofarmaceutická společnost, která se věnuje transformaci léčby vzácných onemocnění postihujících děti i dospělé. Mirum má tři schválené léky: LIVMARLI® (maralixibat) perorální roztok, CHOLBAM® (kyselina cholová) tobolky a CHENODAL® (chenodiol) tablety.

LIVMARLI, inhibitor IBAT, je schválen pro léčbu dvou vzácná onemocnění jater postihující děti i dospělé. Je schválen pro léčbu cholestatického svědění u pacientů s Alagille syndromem v USA (od tří měsíců a starších), v Evropě (od dvou měsíců a starších) a v dalších regionech po celém světě. Je také schválen v USA pro cholestatický pruritus u pacientů s PFIC ve věku 12 měsíců a starších; v Evropě je schválen pro pacienty s PFIC ve věku tří měsíců a více. Mirum také zahajuje studii Phase 3 EXPAND, což je příležitost pro rozšíření značky LIVMARLI v dalších podmínkách cholestatického svědění. CHOLBAM je schválen FDA pro léčbu poruch syntézy žlučových kyselin způsobených nedostatkem jediného enzymu a doplňkovou léčbu peroxizomálních poruch u pacientů, kteří vykazují známky nebo příznaky nebo onemocnění jater. CHENODAL obdržel od FDA uznání lékařské nutnosti pro léčbu pacientů s cerebrotendinózní xantomatózou (CTX).

Poslední fáze společnosti Mirrum zahrnuje dvě výzkumné léčby oslabujících onemocnění jater. Volixibat, inhibitor IBAT, je hodnocen ve dvou potenciálně registračních studiích, včetně studie fáze 2 VISTAS pro primární sklerotizující cholangitidu (PSC) a studie fáze 2b VANTAGE pro primární biliární cholangitidu. Volixibatu bylo uděleno označení Breakthrough Therapy pro léčbu cholestatického svědění u pacientů s PBC. A konečně, chenodiol byl hodnocen v klinické studii fáze 3, RESTORE, k léčbě pacientů s CTX, s pozitivními výsledky v horní linii hlášenými v roce 2023. Mirum předložil FDA žádost o nový lék na schválení chenodiolu k léčbě CTX v USA

Chcete-li se o Mirum dozvědět více, navštivte mirumpharma.com a sledujte Mirum na Facebooku, LinkedIn, Instagramu a Twitteru (X).

Výhledová prohlášení

Prohlášení obsažená v této tiskové zprávě týkající se záležitostí, které nejsou historickými fakty, jsou „výhledová prohlášení“ ve smyslu reformy vedení sporů o soukromé cenné papíry Zákon z roku 1995. Taková výhledová prohlášení zahrnují prohlášení týkající se, mimo jiné, výsledků, provádění, pokroku a načasování klinických studií Mirum a procesu kontroly a schvalování regulačními orgány kandidátů na produkty. Protože taková prohlášení podléhají rizikům a nejistotám, skutečné výsledky se mohou podstatně lišit od těch, které jsou vyjádřeny nebo naznačeny v takových výhledových prohlášeních. Slova jako „bude“, „mohl by“, „by“, „potenciální“ a podobné výrazy jsou určeny k identifikaci výhledových prohlášení. Tato výhledová prohlášení jsou založena na současných očekáváních společnosti Mirum a zahrnují předpoklady, které se nikdy nemusí naplnit nebo se mohou ukázat jako nesprávné. Skutečné výsledky se mohou podstatně lišit od výsledků předpokládaných v takových výhledových prohlášeních v důsledku různých rizik a nejistot, které zahrnují, bez omezení, rizika a nejistoty spojené s podnikáním Mirum obecně a další rizika popsaná v podání Mirum u Cenných papírů a Burzovní komise. Všechna výhledová prohlášení obsažená v této tiskové zprávě hovoří pouze k datu, kdy byla učiněna, a jsou založena na předpokladech a odhadech vedení k tomuto datu. Mirum se nezavazuje aktualizovat taková prohlášení, aby odrážela události, které nastaly nebo okolnosti, které nastaly po datu, kdy byla učiněna, s výjimkou případů, kdy to vyžaduje zákon. Další popis rizik a nejistot lze nalézt ve výroční zprávě společnosti Mirum na formuláři 10-K za fiskální rok končící 31. prosincem 2023 a v jejích následných zprávách na formuláři 10-Q, včetně jejich částí nadepsaných „Rizikové faktory“, a také v jeho následných zprávách na formuláři 8-K, které jsou všechny podány u americké komise pro cenné papíry a burzy a jsou k dispozici na adrese www.sec.gov.

Zdroj: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Vyslán : 2024-10-14 06:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova