Volixibat erhält den Status einer bahnbrechenden Therapie bei cholestatischem Pruritus bei primärer biliärer Cholangitis

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FOSTER CITY, Kalifornien--(BUSINESS WIRE) 10. Okt. 2024 – Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MIRM) gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Volixibat as den Status einer bahnbrechenden Therapie verliehen hat eine potenzielle Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten mit primär biliärer Cholangitis (PBC). Die behördliche Einstufung basiert auf der positiven Zwischenanalyse der Phase-2b-VANTAGE-Studie, die eine statistisch signifikante Verbesserung des Pruritus im Vergleich zu Placebo bei mit Volixibat behandelten Patienten zeigte. Der bestätigende Teil der Studie läuft noch, der Abschluss der Rekrutierung wird für 2026 erwartet.

„Die Auszeichnung als bahnbrechende Therapie für Volixibat bei PBC unterstreicht die Bedeutung und Dringlichkeit einer Behandlung, um eine der belastendsten Auswirkungen dieser seltenen Erkrankung anzugehen.“ Lebererkrankung“, sagte Joanne Quan, MD, Chief Medical Officer bei Mirum. „Wir freuen uns darauf, unsere VANTAGE-Studie mit dem Ziel voranzutreiben, Volixibat so schnell wie möglich Patienten mit PBC-bedingtem Juckreiz zur Verfügung zu stellen.“

Die Breakthrough Therapy Designation der FDA zielt darauf ab, die Entwicklung und Überprüfung von Arzneimitteln zur Behandlung schwerer oder lebensbedrohlicher Krankheiten zu beschleunigen. Um sich für diese Bezeichnung zu qualifizieren, müssen vorläufige klinische Beweise darauf hinweisen, dass das Medikament in mindestens einem klinisch bedeutsamen Endpunkt eine wesentliche Verbesserung gegenüber der bestehenden Therapie zeigen kann.

Über Volixibat

Volixibat ist ein orales, minimal resorbierbares Mittel zur selektiven Hemmung des ilealen Gallensäuretransporters (IBAT). Volixibat bietet möglicherweise einen neuen Ansatz bei der Behandlung von cholestatischen Erkrankungen bei Erwachsenen, indem es durch die Hemmung von IBAT das Recycling von Gallensäuren blockiert und so die Gallensäuren systemisch und in der Leber reduziert. Volixibat wird derzeit in Phase-2b-Studien für primär sklerosierende Cholangitis (VISTAS-Studie) und primär biliäre Cholangitis (VANTAGE-Studie) evaluiert. Im Juni gab Mirum positive Zwischenergebnisse der Phase-2b-VANTAGE-Studie bekannt, die eine statistisch signifikante Verbesserung des Juckreizes sowie eine deutliche Reduzierung der Serumgallensäuren und eine Verbesserung der Müdigkeit bei mit Volixibat behandelten Patienten zeigten. Es wurden keine neuen Sicherheitssignale beobachtet und das häufigste unerwünschte Ereignis war Durchfall, wobei alle Fälle leicht bis mittelschwer waren.

Über Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich der Umgestaltung der Behandlung seltener Krankheiten bei Kindern und Erwachsenen verschrieben hat. Mirum verfügt über drei zugelassene Medikamente: LIVMARLI® (Maralixibat) als Lösung zum Einnehmen, CHOLBAM® (Cholsäure)-Kapseln und CHENODAL® (Chenodiol)-Tabletten.

LIVMARLI, ein IBAT-Hemmer, ist für die Behandlung von zwei zugelassen seltene Lebererkrankungen bei Kindern und Erwachsenen. Es ist für die Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten mit Alagille-Syndrom in den USA (drei Monate und älter), in Europa (zwei Monate und älter) und in anderen Regionen weltweit zugelassen. Es ist auch in den USA zur Behandlung von cholestatischem Pruritus bei PFIC-Patienten ab 12 Monaten zugelassen; In Europa ist es für Patienten mit PFIC ab einem Alter von drei Monaten zugelassen. Mirum initiiert außerdem die Phase-3-EXPAND-Studie, eine Möglichkeit zur Zulassungserweiterung für LIVMARLI in weiteren Fällen von cholestatischem Pruritus. CHOLBAM ist von der FDA für die Behandlung von Störungen der Gallensäuresynthese aufgrund einzelner Enzymdefizite und als Zusatzbehandlung peroxisomaler Störungen bei Patienten mit Anzeichen oder Symptomen einer Lebererkrankung zugelassen. CHENODAL hat von der FDA die Anerkennung der medizinischen Notwendigkeit zur Behandlung von Patienten mit zerebrotendinöser Xanthomatose (CTX) erhalten.

Mirums Pipeline im Spätstadium umfasst zwei Prüfpräparate für schwächende Lebererkrankungen. Volixibat, ein IBAT-Inhibitor, wird in zwei potenziellen Zulassungsstudien evaluiert, darunter der Phase-2-VISTAS-Studie für primär sklerosierende Cholangitis (PSC) und der Phase-2b-VANTAGE-Studie für primär biliäre Cholangitis. Volixibat hat den Status einer bahnbrechenden Therapie für die Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten mit PBC erhalten. Schließlich wurde Chenodiol in einer klinischen Phase-3-Studie, RESTORE, zur Behandlung von Patienten mit CTX evaluiert. Im Jahr 2023 wurden positive Topline-Ergebnisse gemeldet. Mirum hat bei der FDA einen neuen Arzneimittelantrag für die Zulassung von Chenodiol zur Behandlung von CTX eingereicht USA

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Quelle: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Gesendet : 2024-10-14 06:00

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