Το Volixibat έλαβε τον χαρακτηρισμό πρωτοποριακής θεραπείας για τον χολοστατικό κνησμό στην πρωτοπαθή χολαγγειίτιδα των χοληφόρων

Ακολουθήστε το Drugslib

FOSTER CITY, Καλιφόρνια--(BUSINESS WIRE) 10 Οκτωβρίου 2024 -- Η Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MIRM) ανακοίνωσε σήμερα ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των Η.Π.Α. μια πιθανή θεραπεία για τον χολοστατικό κνησμό σε ασθενείς με πρωτοπαθή χολαγγειίτιδα των χοληφόρων (PBC). Ο ρυθμιστικός προσδιορισμός βασίζεται στη θετική ενδιάμεση ανάλυση της μελέτης VANTAGE Φάσης 2b, η οποία έδειξε στατιστικά σημαντική βελτίωση έναντι του εικονικού φαρμάκου στον κνησμό για ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με volixibat. Το επιβεβαιωτικό τμήμα της μελέτης βρίσκεται σε εξέλιξη με την ολοκλήρωση των εγγραφών αναμένεται το 2026.

"Η ονομασία πρωτοποριακής θεραπείας για το volixibat στο PBC υπογραμμίζει τη σημασία και τον επείγοντα χαρακτήρα μιας θεραπείας για την αντιμετώπιση μιας από τις πιο επαχθείς επιπτώσεις αυτής της σπάνιας ηπατική νόσο», δήλωσε η Joanne Quan, MD, επικεφαλής ιατρικός διευθυντής της Mirum. "Ανυπομονούμε να προωθήσουμε τη μελέτη VANTAGE με στόχο να κάνουμε το volixibat διαθέσιμο σε ασθενείς που ζουν με φαγούρα που σχετίζεται με PBC το συντομότερο δυνατό."

Η ονομασία Breakthrough Therapy του FDA στοχεύει στην επιτάχυνση της ανάπτυξης και αναθεώρησης φαρμάκων που προορίζονται για τη θεραπεία σοβαρών ή απειλητικών για τη ζωή ασθενειών. Για να πληροί τις προϋποθέσεις για αυτόν τον χαρακτηρισμό, τα προκαταρκτικά κλινικά στοιχεία πρέπει να υποδεικνύουν ότι το φάρμακο μπορεί να επιδείξει σημαντική βελτίωση σε σχέση με την υπάρχουσα θεραπεία σε τουλάχιστον ένα κλινικά σημαντικό τελικό σημείο.

Σχετικά με το Volixibat

Το Volixibat είναι ένας από του στόματος, ελάχιστα απορροφούμενος παράγοντας που έχει σχεδιαστεί για να αναστέλλει επιλεκτικά τον μεταφορέα χολικού οξέος του ειλεού (IBAT). Το Volixibat μπορεί να προσφέρει μια νέα προσέγγιση στη θεραπεία των χολοστατικών ασθενειών των ενηλίκων, εμποδίζοντας την ανακύκλωση των χολικών οξέων, μέσω της αναστολής του IBAT, μειώνοντας έτσι τα χολικά οξέα συστηματικά και στο ήπαρ. Το Volixibat αξιολογείται επί του παρόντος σε μελέτες Φάσης 2β για πρωτοπαθή σκληρυντική χολαγγειίτιδα (μελέτη VISTAS) και πρωτοπαθή χολαγγειίτιδα των χοληφόρων (μελέτη VANTAGE). Τον Ιούνιο, η Mirum ανακοίνωσε θετικά ενδιάμεσα αποτελέσματα από τη μελέτη Phase 2b VANTAGE που δείχνουν στατιστικά σημαντική βελτίωση στον κνησμό καθώς και σημαντικές μειώσεις στα χολικά οξέα του ορού και βελτιώσεις στην κόπωση για ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με volixibat. Δεν παρατηρήθηκαν νέα σήματα ασφαλείας και η πιο συχνή ανεπιθύμητη ενέργεια ήταν η διάρροια με όλες τις περιπτώσεις ήπιας έως μέτριας βαρύτητας.

Σχετικά με τη Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Η Mirum Pharmaceuticals, Inc. είναι μια βιοφαρμακευτική εταιρεία αφιερωμένη στον μετασχηματισμό της θεραπείας σπάνιων ασθενειών που επηρεάζουν παιδιά και ενήλικες. Το Mirum έχει τρία εγκεκριμένα φάρμακα: πόσιμο διάλυμα LIVMARLI® (maralixibat), κάψουλες CHOLBAM® (χολικό οξύ) και δισκία CHENODAL® (χενοδιόλη).

Το LIVMARLI, ένας αναστολέας IBAT, έχει εγκριθεί για τη θεραπεία δύο σπάνιες ηπατικές παθήσεις που επηρεάζουν παιδιά και ενήλικες. Είναι εγκεκριμένο για τη θεραπεία του χολοστατικού κνησμού σε ασθενείς με σύνδρομο Alagille στις Ηνωμένες Πολιτείες (τριών μηνών και άνω), στην Ευρώπη (δύο μηνών και άνω) και σε άλλες περιοχές παγκοσμίως. Είναι επίσης εγκεκριμένο στις ΗΠΑ για τον χολοστατικό κνησμό σε ασθενείς με PFIC ηλικίας 12 μηνών και άνω. στην Ευρώπη, έχει εγκριθεί για ασθενείς με PFIC ηλικίας τριών μηνών και άνω. Η Mirum ξεκινά επίσης τη μελέτη Φάσης 3 EXPAND, μια ευκαιρία επέκτασης της ετικέτας για το LIVMARLI σε πρόσθετες ρυθμίσεις χολοστατικού κνησμού. Το CHOLBAM είναι εγκεκριμένο από τον FDA για τη θεραπεία διαταραχών σύνθεσης χολικών οξέων λόγω ανεπάρκειας μεμονωμένων ενζύμων και συμπληρωματικής θεραπείας υπεροξισωμικών διαταραχών σε ασθενείς που παρουσιάζουν σημεία ή συμπτώματα ή ηπατική νόσο. Το CHENODAL έχει λάβει αναγνώριση ιατρικής ανάγκης από τον FDA για τη θεραπεία ασθενών με εγκεφαλοτενοντώδη ξανθωμάτωση (CTX).

Ο αγωγός τελευταίου σταδίου της Mirum περιλαμβάνει δύο ερευνητικές θεραπείες για εξουθενωτικές ηπατικές ασθένειες. Το Volixibat, ένας αναστολέας IBAT, αξιολογείται σε δύο δυνητικά καταγραφόμενες μελέτες, συμπεριλαμβανομένης της μελέτης Φάσης 2 VISTAS για πρωτοπαθή σκληρυντική χολαγγειίτιδα (PSC) και της μελέτης Φάσης 2b VANTAGE για πρωτοπαθή χολαγγειίτιδα των χοληφόρων. Το Volixibat έλαβε την ονομασία Breakthrough Therapy για τη θεραπεία του χολοστατικού κνησμού σε ασθενείς με PBC. Τέλος, η χηνοδιόλη, έχει αξιολογηθεί σε μια κλινική μελέτη Φάσης 3, RESTORE, για τη θεραπεία ασθενών με CTX, με θετικά αποτελέσματα κορυφής που αναφέρθηκαν το 2023. Η Mirum υπέβαλε νέα αίτηση φαρμάκου στον FDA για την έγκριση της χηνοδιόλης για τη θεραπεία της CTX στην ΗΠΑ

Για να μάθετε περισσότερα σχετικά με το Mirum, επισκεφτείτε το mirumpharma.com και ακολουθήστε το Mirum στο Facebook, το LinkedIn, το Instagram και το Twitter (X).

Μελλοντικές δηλώσεις

Οι δηλώσεις που περιέχονται σε αυτό το δελτίο τύπου σχετικά με ζητήματα που δεν είναι ιστορικά γεγονότα είναι "δηλώσεις με βλέμμα στο μέλλον" κατά την έννοια της Μεταρρύθμισης της Δικαιοσύνης περί Ιδιωτικών Τίτλων Νόμος του 1995. Τέτοιες μελλοντικές δηλώσεις περιλαμβάνουν δηλώσεις σχετικά με, μεταξύ άλλων, τα αποτελέσματα, τη διεξαγωγή, την πρόοδο και το χρονοδιάγραμμα των κλινικών δοκιμών της Mirum και τη διαδικασία αναθεώρησης και έγκρισης από τις ρυθμιστικές αρχές των υποψηφίων προϊόντων της . Επειδή τέτοιες δηλώσεις υπόκεινται σε κινδύνους και αβεβαιότητες, τα πραγματικά αποτελέσματα ενδέχεται να διαφέρουν ουσιωδώς από αυτά που εκφράζονται ή υπονοούνται από αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις. Λέξεις όπως «θα», «θα μπορούσε», «θα», «δυνητικό» και παρόμοιες εκφράσεις προορίζονται για τον προσδιορισμό δηλώσεων που κοιτάζουν προς το μέλλον. Αυτές οι μελλοντικές δηλώσεις βασίζονται στις τρέχουσες προσδοκίες της Mirum και περιλαμβάνουν υποθέσεις που μπορεί να μην υλοποιηθούν ποτέ ή μπορεί να αποδειχθούν λανθασμένες. Τα πραγματικά αποτελέσματα ενδέχεται να διαφέρουν ουσιωδώς από εκείνα που αναμένονται σε τέτοιες δηλώσεις για το μέλλον ως αποτέλεσμα διαφόρων κινδύνων και αβεβαιοτήτων, οι οποίοι περιλαμβάνουν, χωρίς περιορισμό, κινδύνους και αβεβαιότητες που σχετίζονται με τις δραστηριότητες της Mirum γενικά και τους άλλους κινδύνους που περιγράφονται στις καταθέσεις της Mirum στους Τίτλους και Επιτροπή Ανταλλαγών. Όλες οι μελλοντικές δηλώσεις που περιέχονται σε αυτό το δελτίο τύπου μιλούν μόνο για την ημερομηνία κατά την οποία έγιναν και βασίζονται στις υποθέσεις και τις εκτιμήσεις της διοίκησης από την ημερομηνία αυτή. Η Mirum δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να ενημερώσει αυτές τις δηλώσεις ώστε να αντικατοπτρίζουν γεγονότα που συμβαίνουν ή περιστάσεις που υπάρχουν μετά την ημερομηνία κατά την οποία έγιναν, εκτός εάν απαιτείται από τη νομοθεσία. Μια περαιτέρω περιγραφή των κινδύνων και των αβεβαιοτήτων μπορεί να βρεθεί στην Ετήσια Έκθεση της Mirum για το Έντυπο 10-K για το οικονομικό έτος που έληξε στις 31 Δεκεμβρίου 2023 και στις επόμενες εκθέσεις της για το Έντυπο 10-Q, συμπεριλαμβανομένων των ενοτήτων της με τίτλο "Παράγοντες Κινδύνου", καθώς και στις επόμενες αναφορές του για το Έντυπο 8-K, οι οποίες έχουν κατατεθεί στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς των ΗΠΑ και είναι διαθέσιμες στη διεύθυνση www.sec.gov.

Πηγή: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Δημοσιεύτηκε : 2024-10-14 06:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά