Volixibat obtiene la designación de terapia innovadora para el prurito colestásico en la colangitis biliar primaria

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FOSTER CITY, California--(BUSINESS WIRE) 10 de octubre de 2024 -- Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MIRM) anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) otorgó la designación de terapia innovadora a volixibat como un tratamiento potencial para el prurito colestásico en pacientes con colangitis biliar primaria (CBP). La designación regulatoria se basa en el análisis provisional positivo del estudio VANTAGE de fase 2b que mostró una mejora estadísticamente significativa frente al placebo en el prurito en pacientes tratados con volixibat. La parte confirmatoria del estudio está en curso y se espera que la inscripción finalice en 2026.

“La designación de terapia innovadora para volixibat en la CBP subraya la importancia y la urgencia de un tratamiento que aborde uno de los impactos más gravosos de este raro enfermedad hepática”, dijo Joanne Quan, MD, directora médica de Mirum. "Esperamos avanzar en nuestro estudio VANTAGE con el objetivo de que volixibat esté disponible para los pacientes que viven con picazón relacionada con la CBP lo más rápido posible".

La designación de terapia innovadora de la FDA tiene como objetivo acelerar el desarrollo y la revisión de medicamentos destinados a tratar enfermedades graves o potencialmente mortales. Para calificar para esta designación, la evidencia clínica preliminar debe indicar que el medicamento puede demostrar una mejora sustancial con respecto a la terapia existente en al menos un criterio de valoración clínicamente significativo.

Acerca de Volixibat

Volixibat es un agente oral de mínima absorción diseñado para inhibir selectivamente el transportador ileal de ácidos biliares (IBAT). Volixibat puede ofrecer un enfoque novedoso en el tratamiento de enfermedades colestásicas en adultos al bloquear el reciclaje de ácidos biliares, mediante la inhibición de IBAT, reduciendo así los ácidos biliares a nivel sistémico y en el hígado. Volixibat se está evaluando actualmente en estudios de fase 2b para la colangitis esclerosante primaria (estudio VISTAS) y la colangitis biliar primaria (estudio VANTAGE). En junio, Mirum anunció resultados provisionales positivos del estudio VANTAGE de fase 2b que muestran una mejora estadísticamente significativa en el prurito, así como reducciones significativas en los ácidos biliares séricos y mejoras en la fatiga en pacientes tratados con volixibat. No se observaron nuevas señales de seguridad y el evento adverso más común fue diarrea, en todos los casos de leve a moderada.

Acerca de Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. es una empresa biofarmacéutica dedicada a transformar el tratamiento de enfermedades raras que afectan a niños y adultos. Mirum tiene tres medicamentos aprobados: LIVMARLI® (maralixibat) solución oral, CHOLBAM® (ácido cólico) cápsulas y CHENODAL® (chenodiol) tabletas.

LIVMARLI, un inhibidor de IBAT, está aprobado para el tratamiento de dos Enfermedades hepáticas raras que afectan a niños y adultos. Está aprobado para el tratamiento del prurito colestásico en pacientes con síndrome de Alagille en los EE. UU. (tres meses o más), en Europa (dos meses o más) y en otras regiones del mundo. También está aprobado en los EE. UU. para el prurito colestásico en pacientes con PFIC de 12 meses de edad o más; en Europa, está aprobado para pacientes con PFIC de tres meses de edad o más. Mirum también está iniciando el estudio EXPAND de fase 3, una oportunidad de expansión de la etiqueta para LIVMARLI en entornos adicionales de prurito colestásico. CHOLBAM está aprobado por la FDA para el tratamiento de trastornos de la síntesis de ácidos biliares debido a deficiencias de una sola enzima y el tratamiento complementario de trastornos peroxisomales en pacientes que muestran signos o síntomas o enfermedad hepática. CHENODAL ha recibido el reconocimiento de necesidad médica por parte de la FDA para tratar pacientes con xantomatosis cerebrotendinosa (CTX).

La última etapa de desarrollo de Mirum incluye dos tratamientos en investigación para enfermedades hepáticas debilitantes. Volixibat, un inhibidor de IBAT, se está evaluando en dos estudios potencialmente de registro, incluido el estudio VISTAS de fase 2 para la colangitis esclerosante primaria (CEP) y el estudio VANTAGE de fase 2b para la colangitis biliar primaria. A Volixibat se le ha concedido la designación de terapia innovadora para el tratamiento del prurito colestásico en pacientes con CBP. Por último, el quenodiol se ha evaluado en un estudio clínico de fase 3, RESTORE, para tratar a pacientes con CTX, y se informaron resultados positivos en 2023. Mirum ha presentado una nueva solicitud de medicamento ante la FDA para la aprobación del quenodiol para tratar CTX en el EE. UU.

Para obtener más información sobre Mirum, visite mirumpharma.com y siga a Mirum en Facebook, LinkedIn, Instagram y Twitter (X).

Declaraciones a futuro

Las declaraciones contenidas en este comunicado de prensa sobre asuntos que no son hechos históricos son "declaraciones a futuro" dentro del significado de la Reforma de Litigios sobre Valores Privados. Ley de 1995. Dichas declaraciones prospectivas incluyen declaraciones sobre, entre otras cosas, los resultados, la conducta, el progreso y el momento de los ensayos clínicos de Mirum y el proceso de revisión y aprobación por parte de las autoridades reguladoras de sus productos candidatos. Debido a que dichas declaraciones están sujetas a riesgos e incertidumbres, los resultados reales pueden diferir materialmente de aquellos expresados ​​o implícitos en dichas declaraciones prospectivas. Palabras como "voluntad", "podría", "podría", "potencial" y expresiones similares tienen como objetivo identificar declaraciones prospectivas. Estas declaraciones prospectivas se basan en las expectativas actuales de Mirum e implican suposiciones que pueden nunca materializarse o pueden resultar incorrectas. Los resultados reales podrían diferir materialmente de los previstos en dichas declaraciones prospectivas como resultado de diversos riesgos e incertidumbres, que incluyen, entre otros, riesgos e incertidumbres asociados con el negocio de Mirum en general y los otros riesgos descritos en las presentaciones de Mirum ante la Oficina de Valores y Comisión de Cambio. Todas las declaraciones prospectivas contenidas en este comunicado de prensa se refieren únicamente a la fecha en que se realizaron y se basan en las suposiciones y estimaciones de la administración a dicha fecha. Mirum no asume ninguna obligación de actualizar dichas declaraciones para reflejar eventos que ocurren o circunstancias que existen después de la fecha en que se hicieron, excepto según lo exija la ley. Se puede encontrar una descripción adicional de los riesgos e incertidumbres en el Informe Anual de Mirum en el Formulario 10-K para el año fiscal que finalizó el 31 de diciembre de 2023 y en sus informes posteriores en el Formulario 10-Q, incluidas las secciones del mismo tituladas "Factores de riesgo". así como en sus informes posteriores en el Formulario 8-K, todos los cuales se presentan ante la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU. y están disponibles en www.sec.gov.

Fuente: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Al corriente : 2024-10-14 06:00

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