Volixibat obtient la désignation de thérapie révolutionnaire pour le prurit cholestatique dans la cholangite biliaire primitive

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FOSTER CITY, Californie--(BUSINESS WIRE) 10 octobre 2024 -- Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq : MIRM) a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation de thérapie révolutionnaire au volixibat comme un traitement potentiel du prurit cholestatique chez les patients atteints de cholangite biliaire primitive (CBP). La désignation réglementaire est basée sur l'analyse intermédiaire positive de l'étude de phase 2b VANTAGE qui a montré une amélioration statistiquement significative par rapport au placebo du prurit chez les patients traités par volixibat. La partie de confirmation de l'étude est en cours et le recrutement devrait être terminé en 2026.

« La désignation de traitement révolutionnaire pour le volixibat dans la CBP souligne l'importance et l'urgence d'un traitement pour répondre à l'un des impacts les plus lourds de cette maladie rare. maladie du foie », a déclaré Joanne Quan, MD, médecin-chef à Mirum. « Nous sommes impatients de faire progresser notre étude VANTAGE dans le but de rendre le volixibat accessible le plus rapidement possible aux patients souffrant de démangeaisons liées à la CBP. »

La désignation Breakthrough Therapy de la FDA vise à accélérer le développement et l'examen de médicaments destinés à traiter des maladies graves ou potentiellement mortelles. Pour bénéficier de cette désignation, les preuves cliniques préliminaires doivent indiquer que le médicament peut démontrer une amélioration substantielle par rapport au traitement existant sur au moins un critère d'évaluation cliniquement significatif.

À propos de Volixibat

Volixibat est un agent oral à absorption minimale conçu pour inhiber sélectivement le transporteur iléal des acides biliaires (IBAT). Volixibat pourrait offrir une nouvelle approche dans le traitement des maladies cholestatiques de l'adulte en bloquant le recyclage des acides biliaires, grâce à l'inhibition de l'IBAT, réduisant ainsi les acides biliaires de manière systémique et dans le foie. Volixibat est actuellement évalué dans le cadre d'études de phase 2b dans la cholangite sclérosante primitive (étude VISTAS) et la cholangite biliaire primitive (étude VANTAGE). En juin, Mirum a annoncé les résultats intermédiaires positifs de l'étude de phase 2b VANTAGE montrant une amélioration statistiquement significative du prurit ainsi qu'une réduction significative des acides biliaires sériques et une amélioration de la fatigue chez les patients traités par volixibat. Aucun nouveau signal de sécurité n'a été observé et l'événement indésirable le plus courant était la diarrhée, avec tous les cas légers à modérés.

À propos de Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. est une société biopharmaceutique qui se consacre à transformer le traitement des maladies rares affectant les enfants et les adultes. Mirum propose trois médicaments approuvés : la solution buvable LIVMARLI® (maralixibat), les gélules CHOLBAM® (acide cholique) et les comprimés CHENODAL® (chénodiol).

LIVMARLI, un inhibiteur de l'IBAT, est approuvé pour le traitement de deux maladies hépatiques rares touchant les enfants et les adultes. Il est approuvé pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d'Alagille aux États-Unis (trois mois et plus), en Europe (deux mois et plus) et dans d'autres régions du monde. Il est également approuvé aux États-Unis dans le traitement du prurit cholestatique chez les patients PFIC âgés de 12 mois et plus ; en Europe, il est approuvé pour les patients atteints de PFIC âgés de trois mois et plus. Mirum lance également l'étude de phase 3 EXPAND, une opportunité d'expansion de l'étiquette de LIVMARLI dans d'autres contextes de prurit cholestatique. CHOLBAM est approuvé par la FDA pour le traitement des troubles de la synthèse des acides biliaires dus à des déficits enzymatiques uniques et pour le traitement d'appoint des troubles peroxysomaux chez les patients présentant des signes ou des symptômes ou une maladie du foie. CHENODAL a reçu la reconnaissance de nécessité médicale par la FDA pour traiter les patients atteints de xanthomatose cérébrotendineuse (CTX).

Le pipeline de produits à un stade avancé de Mirum comprend deux traitements expérimentaux pour les maladies hépatiques débilitantes. Volixibat, un inhibiteur de l'IBAT, est en cours d'évaluation dans deux études potentiellement d'enregistrement, dont l'étude de phase 2 VISTAS pour la cholangite sclérosante primitive (PSC) et l'étude de phase 2b VANTAGE pour la cholangite biliaire primitive. Volixibat a obtenu la désignation de thérapie révolutionnaire pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints de CBP. Enfin, le chénodiol a été évalué dans une étude clinique de phase 3, RESTORE, pour traiter des patients atteints de CTX, avec des résultats positifs rapportés en 2023. Mirum a soumis une demande de nouveau médicament auprès de la FDA pour l'approbation du chénodiol pour traiter le CTX dans le États-Unis

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Déclarations prospectives

Les déclarations contenues dans ce communiqué de presse concernant des questions qui ne sont pas des faits historiques sont des « déclarations prospectives » au sens de la Private Securities Litigation Reform. Loi de 1995. Ces déclarations prospectives comprennent des déclarations concernant, entre autres choses, les résultats, la conduite, l'avancement et le calendrier des essais cliniques de Mirum et le processus d'examen et d'approbation par les autorités réglementaires de ses produits candidats. Étant donné que ces déclarations sont soumises à des risques et à des incertitudes, les résultats réels peuvent différer sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus par ces déclarations prospectives. Des mots tels que « sera », « pourrait », « serait », « potentiel » et des expressions similaires sont destinés à identifier les déclarations prospectives. Ces déclarations prospectives sont basées sur les attentes actuelles de Mirum et impliquent des hypothèses qui pourraient ne jamais se matérialiser ou s'avérer incorrectes. Les résultats réels pourraient différer sensiblement de ceux anticipés dans ces déclarations prospectives en raison de divers risques et incertitudes, qui incluent, sans limitation, les risques et incertitudes associés aux activités de Mirum en général et les autres risques décrits dans les documents déposés par Mirum auprès des valeurs mobilières et Commission de change. Toutes les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse ne sont valables qu’à la date à laquelle elles ont été faites et sont basées sur les hypothèses et estimations de la direction à cette date. Mirum ne s'engage aucunement à mettre à jour ces déclarations pour refléter des événements qui se produisent ou des circonstances qui existent après la date à laquelle elles ont été faites, sauf si la loi l'exige. Une description plus détaillée des risques et des incertitudes peut être trouvée dans le rapport annuel de Mirum sur formulaire 10-K pour l'exercice clos le 31 décembre 2023 et dans ses rapports ultérieurs sur formulaire 10-Q, y compris dans les sections intitulées « Facteurs de risque ». ainsi que dans ses rapports ultérieurs sur formulaire 8-K, qui sont tous déposés auprès de la Securities and Exchange Commission des États-Unis et disponibles sur www.sec.gov.

Source : Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Publié : 2024-10-14 06:00

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