Volixibat Memberikan Penunjukan Terapi Terobosan untuk Pruritus Kolestatik pada Kolangitis Bilier Primer

Ikuti Drugslib di

FOSTER CITY, California--(Antara/BUSINESS WIRE) 10 Okt 2024 -- Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MIRM) hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah memberikan Penunjukan Terapi Terobosan kepada volixibat sebagai pengobatan potensial untuk pruritus kolestatik pada pasien dengan kolangitis bilier primer (PBC). Penunjukan peraturan didasarkan pada analisis sementara positif dari studi VANTAGE Fase 2b yang menunjukkan peningkatan yang signifikan secara statistik dibandingkan plasebo pada pruritus untuk pasien yang diobati dengan volixibat. Bagian konfirmasi dari studi ini sedang berlangsung dan diharapkan penyelesaian pendaftaran pada tahun 2026.

“Terapi Terobosan Penunjukan volixibat di PBC menggarisbawahi pentingnya dan urgensi pengobatan untuk mengatasi salah satu dampak paling memberatkan dari penyakit langka ini. penyakit hati,” kata Joanne Quan, MD, kepala petugas medis di Mirum. “Kami berharap dapat memajukan studi VANTAGE kami dengan tujuan menyediakan volxibat bagi pasien yang menderita gatal-gatal terkait PBC secepat mungkin.”

Penunjukan Terapi Terobosan FDA bertujuan untuk mempercepat pengembangan dan peninjauan obat-obatan yang ditujukan untuk mengobati penyakit serius atau mengancam jiwa. Agar memenuhi syarat untuk penunjukan ini, bukti klinis awal harus menunjukkan bahwa obat tersebut dapat menunjukkan perbaikan substansial dibandingkan terapi yang ada pada setidaknya satu titik akhir yang signifikan secara klinis.

Tentang Volixibat

Volixibat adalah obat oral dengan penyerapan minimal yang dirancang untuk secara selektif menghambat transporter asam empedu ileum (IBAT). Volixibat mungkin menawarkan pendekatan baru dalam pengobatan penyakit kolestatik dewasa dengan menghalangi daur ulang asam empedu, melalui penghambatan IBAT, sehingga mengurangi asam empedu secara sistemik dan di hati. Volixibat saat ini sedang dievaluasi dalam studi Fase 2b untuk primary sclerosing cholangitis (studi VISTAS), dan primary biliary cholangitis (studi VANTAGE). Pada bulan Juni, Mirum mengumumkan hasil sementara yang positif dari studi VANTAGE Fase 2b yang menunjukkan peningkatan yang signifikan secara statistik pada pruritus serta penurunan yang berarti dalam asam empedu serum dan peningkatan kelelahan pada pasien yang diobati dengan volixibat. Tidak ada sinyal keamanan baru yang teramati, dan efek samping yang paling umum adalah diare dengan semua kasus ringan hingga sedang.

Tentang Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. adalah perusahaan biofarmasi yang didedikasikan untuk mentransformasi pengobatan penyakit langka yang menyerang anak-anak dan orang dewasa. Mirum memiliki tiga obat yang disetujui: larutan oral LIVMARLI® (maralixibat), kapsul CHOLBAM® (asam kolat), dan tablet CHENODAL® (chenodiol).

LIVMARLI, penghambat IBAT, disetujui untuk pengobatan dua penyakit penyakit hati langka yang menyerang anak-anak dan orang dewasa. Obat ini disetujui untuk pengobatan pruritus kolestatik pada pasien dengan sindrom Alagille di AS (tiga bulan ke atas), di Eropa (dua bulan ke atas), dan di wilayah lain secara global. Obat ini juga disetujui di A.S. untuk pruritus kolestatik pada pasien PFIC berusia 12 bulan ke atas; di Eropa, obat ini disetujui untuk pasien dengan PFIC berusia tiga bulan ke atas. Mirum juga memulai studi Fase 3 EXPAND, sebuah peluang perluasan label untuk LIVMARLI dalam rangkaian tambahan pruritus kolestatik. CHOLBAM disetujui FDA untuk pengobatan gangguan sintesis asam empedu akibat defisiensi enzim tunggal dan pengobatan tambahan gangguan peroksisomal pada pasien yang menunjukkan tanda atau gejala atau penyakit hati. CHENODAL telah menerima pengakuan kebutuhan medis oleh FDA untuk merawat pasien dengan cerebrotendinous xanthomatosis (CTX).

Proses tahap akhir Mirum mencakup dua pengobatan yang sedang diselidiki untuk penyakit hati yang melemahkan. Volixibat, suatu penghambat IBAT, sedang dievaluasi dalam dua studi yang berpotensi didaftarkan termasuk studi VISTAS Fase 2 untuk kolangitis sklerosis primer (PSC) dan studi VANTAGE Fase 2b untuk kolangitis bilier primer. Volixibat telah mendapatkan Penunjukan Terapi Terobosan untuk pengobatan pruritus kolestatik pada pasien dengan PBC. Terakhir, chenodiol, telah dievaluasi dalam studi klinis Fase 3, RESTORE, untuk mengobati pasien dengan CTX, dengan hasil positif dilaporkan pada tahun 2023. Mirum telah mengajukan permohonan obat baru ke FDA untuk mendapatkan persetujuan chenodiol untuk mengobati CTX di AS

Untuk mempelajari lebih lanjut tentang Mirum, kunjungi mirumpharma.com dan ikuti Mirum di Facebook, LinkedIn, Instagram, dan Twitter (X).

Pernyataan Berwawasan ke Depan

Pernyataan yang terkandung dalam siaran pers ini mengenai hal-hal yang bukan merupakan fakta sejarah adalah “pernyataan berwawasan ke depan” dalam pengertian Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta Undang-undang tahun 1995. Pernyataan berwawasan ke depan tersebut mencakup pernyataan mengenai, antara lain, hasil, pelaksanaan, kemajuan dan waktu uji klinis Mirum serta proses peninjauan dan persetujuan oleh otoritas pengatur terhadap kandidat produknya. Karena pernyataan tersebut mengandung risiko dan ketidakpastian, hasil sebenarnya mungkin berbeda secara material dari apa yang tersurat atau tersirat dalam pernyataan berwawasan ke depan tersebut. Kata-kata seperti “akan”, “bisa”, “akan”, “potensial” dan ekspresi serupa dimaksudkan untuk mengidentifikasi pernyataan berwawasan ke depan. Pernyataan berwawasan ke depan ini didasarkan pada ekspektasi Mirum saat ini dan melibatkan asumsi yang mungkin tidak pernah terwujud atau terbukti salah. Hasil sebenarnya dapat berbeda secara material dari apa yang diantisipasi dalam pernyataan berwawasan ke depan karena adanya berbagai risiko dan ketidakpastian, yang mencakup, namun tidak terbatas pada, risiko dan ketidakpastian yang terkait dengan bisnis Mirum secara umum dan risiko lain yang dijelaskan dalam pengajuan Mirum ke Sekuritas dan Komisi Pertukaran. Semua pernyataan berwawasan ke depan yang terkandung dalam siaran pers ini hanya berlaku pada tanggal pernyataan tersebut dibuat dan didasarkan pada asumsi dan estimasi manajemen pada tanggal tersebut. Mirum tidak berkewajiban memperbarui pernyataan tersebut untuk mencerminkan peristiwa yang terjadi atau keadaan yang terjadi setelah tanggal pembuatannya, kecuali sebagaimana diwajibkan oleh hukum. Uraian lebih lanjut mengenai risiko dan ketidakpastian dapat ditemukan dalam Laporan Tahunan Mirum pada Formulir 10-K untuk tahun fiskal yang berakhir pada tanggal 31 Desember 2023 dan dalam laporan selanjutnya pada Formulir 10-Q, termasuk pada bagiannya yang diberi judul “Faktor Risiko,” serta dalam laporan berikutnya pada Formulir 8-K, yang semuanya diajukan ke Komisi Sekuritas dan Bursa AS dan tersedia di www.sec.gov.

Sumber: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Diposting : 2024-10-14 06:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata Kunci Populer