Volixibat ha ottenuto la designazione di terapia innovativa per il prurito colestatico nella colangite biliare primitiva

Segui Drugslib su

FOSTER CITY, California--(BUSINESS WIRE) 10 ottobre 2024 -- Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MIRM) ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione di terapia innovativa a volixibat come un potenziale trattamento per il prurito colestatico nei pazienti con colangite biliare primitiva (PBC). La designazione normativa si basa sull’analisi provvisoria positiva dello studio di Fase 2b VANTAGE che ha mostrato un miglioramento statisticamente significativo rispetto al placebo del prurito nei pazienti trattati con volixibat. La parte di conferma dello studio è in corso e il completamento dell'arruolamento è previsto nel 2026.

"La designazione di terapia innovativa per volixibat nella PBC sottolinea l'importanza e l'urgenza di un trattamento per affrontare uno degli impatti più gravosi di questa rara malattie del fegato", ha affermato Joanne Quan, MD, direttore medico di Mirum. "Siamo ansiosi di portare avanti il ​​nostro studio VANTAGE con l'obiettivo di rendere volixibat disponibile ai pazienti che vivono con prurito correlato alla PBC il più rapidamente possibile."

La designazione di terapia rivoluzionaria della FDA mira ad accelerare lo sviluppo e la revisione di farmaci destinati al trattamento di malattie gravi o potenzialmente letali. Per qualificarsi per questa designazione, le prove cliniche preliminari devono indicare che il farmaco può dimostrare un miglioramento sostanziale rispetto alla terapia esistente su almeno un endpoint clinicamente significativo.

Informazioni su Volixibat

Volixibat è un agente orale, minimamente assorbito, progettato per inibire selettivamente il trasportatore degli acidi biliari ileali (IBAT). Volixibat può offrire un nuovo approccio nel trattamento delle malattie colestatiche negli adulti bloccando il riciclo degli acidi biliari, attraverso l'inibizione dell'IBAT, riducendo così gli acidi biliari a livello sistemico e nel fegato. Volixibat è attualmente in fase di valutazione negli studi di Fase 2b per la colangite sclerosante primitiva (studio VISTAS) e la colangite biliare primitiva (studio VANTAGE). A giugno, Mirum ha annunciato i risultati provvisori positivi dello studio di Fase 2b VANTAGE che mostrano un miglioramento statisticamente significativo del prurito nonché riduzioni significative degli acidi biliari sierici e miglioramenti dell’affaticamento per i pazienti trattati con volixibat. Non sono stati osservati nuovi segnali di sicurezza e l'evento avverso più comune è stata la diarrea, in tutti i casi da lieve a moderata.

Informazioni su Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. è un'azienda biofarmaceutica impegnata a trasformare il trattamento delle malattie rare che colpiscono bambini e adulti. Mirum ha tre farmaci approvati: LIVMARLI® (maralixibat) soluzione orale, CHOLBAM® (acido colico) capsule e CHENODAL® (chenodiolo) compresse.

LIVMARLI, un inibitore IBAT, è approvato per il trattamento di due malattie rare del fegato che colpiscono bambini e adulti. È approvato per il trattamento del prurito colestatico nei pazienti affetti da sindrome di Alagille negli Stati Uniti (tre mesi e oltre), in Europa (due mesi e oltre) e in altre regioni del mondo. È approvato anche negli Stati Uniti nel trattamento del prurito colestatico nei pazienti con PFIC di età pari o superiore a 12 mesi; in Europa è approvato per i pazienti affetti da PFIC di età pari o superiore a tre mesi. Mirum sta inoltre avviando lo studio di Fase 3 EXPAND, un'opportunità di espansione dell'etichetta per LIVMARLI in ulteriori contesti di prurito colestatico. CHOLBAM è approvato dalla FDA per il trattamento dei disturbi della sintesi degli acidi biliari dovuti a carenze di singoli enzimi e per il trattamento aggiuntivo dei disturbi perossisomali in pazienti che mostrano segni o sintomi o malattie epatiche. CHENODAL ha ricevuto il riconoscimento della necessità medica dalla FDA per il trattamento di pazienti affetti da xantomatosi cerebrotendinea (CTX).

La pipeline in fase avanzata di Mirum comprende due trattamenti sperimentali per malattie epatiche debilitanti. Volixibat, un inibitore dell'IBAT, è in fase di valutazione in due studi potenzialmente registrabili, tra cui lo studio di Fase 2 VISTAS per la colangite sclerosante primaria (PSC) e lo studio di Fase 2b VANTAGE per la colangite biliare primitiva. Volixibat ha ottenuto la designazione di terapia innovativa per il trattamento del prurito colestatico nei pazienti affetti da PBC. Infine, il chenodiolo è stato valutato in uno studio clinico di fase 3, RESTORE, per il trattamento di pazienti con CTX, con risultati positivi riportati nel 2023. Mirum ha presentato una nuova domanda di farmaco alla FDA per l'approvazione del chenodiolo per il trattamento della CTX nel Stati Uniti

Per saperne di più su Mirum, visita mirumpharma.com e segui Mirum su Facebook, LinkedIn, Instagram e Twitter (X).

Dichiarazioni previsionali

Le dichiarazioni contenute nel presente comunicato stampa riguardanti questioni che non costituiscono fatti storici sono "dichiarazioni previsionali" ai sensi della Private Securities Litigation Reform Act del 1995. Tali dichiarazioni previsionali includono dichiarazioni riguardanti, tra le altre cose, i risultati, la condotta, il progresso e la tempistica degli studi clinici di Mirum e il processo di revisione e approvazione da parte delle autorità di regolamentazione dei suoi prodotti candidati. Poiché tali dichiarazioni sono soggette a rischi e incertezze, i risultati effettivi potrebbero differire sostanzialmente da quelli espressi o impliciti in tali dichiarazioni previsionali. Parole come “volontà”, “potrebbe”, “sarebbe”, “potenziale” ed espressioni simili hanno lo scopo di identificare dichiarazioni previsionali. Queste dichiarazioni previsionali si basano sulle attuali aspettative di Mirum e implicano ipotesi che potrebbero non concretizzarsi mai o potrebbero rivelarsi errate. I risultati effettivi potrebbero differire sostanzialmente da quelli anticipati in tali dichiarazioni previsionali a causa di vari rischi e incertezze, che includono, senza limitazione, rischi e incertezze associati all'attività di Mirum in generale e gli altri rischi descritti nei documenti depositati da Mirum presso i Titoli e Commissione di cambio. Tutte le dichiarazioni previsionali contenute nel presente comunicato stampa si riferiscono solo alla data in cui sono state rilasciate e si basano su ipotesi e stime del management a tale data. Mirum non si assume alcun obbligo di aggiornare tali dichiarazioni per riflettere eventi accaduti o circostanze esistenti dopo la data in cui sono state rese, salvo quanto richiesto dalla legge. Un'ulteriore descrizione dei rischi e delle incertezze può essere trovata nella relazione annuale di Mirum sul modulo 10-K per l'anno fiscale terminato il 31 dicembre 2023 e nelle sue successive relazioni sul modulo 10-Q, comprese le sezioni intitolate "Fattori di rischio" così come nei successivi rapporti sul modulo 8-K, tutti depositati presso la Securities and Exchange Commission degli Stati Uniti e disponibili su www.sec.gov.

Fonte: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicato : 2024-10-14 06:00

Per saperne di più

Disclaimer

È stato fatto ogni sforzo per garantire che le informazioni fornite da Drugslib.com siano accurate, aggiornate -datati e completi, ma non viene fornita alcuna garanzia in tal senso. Le informazioni sui farmaci qui contenute potrebbero essere sensibili al fattore tempo. Le informazioni su Drugslib.com sono state compilate per l'uso da parte di operatori sanitari e consumatori negli Stati Uniti e pertanto Drugslib.com non garantisce che l'uso al di fuori degli Stati Uniti sia appropriato, se non diversamente indicato. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com non sostengono farmaci, né diagnosticano pazienti né raccomandano terapie. Le informazioni sui farmaci di Drugslib.com sono una risorsa informativa progettata per assistere gli operatori sanitari autorizzati nella cura dei propri pazienti e/o per servire i consumatori che considerano questo servizio come un supplemento e non come un sostituto dell'esperienza, dell'abilità, della conoscenza e del giudizio dell'assistenza sanitaria professionisti.

L'assenza di un'avvertenza per un determinato farmaco o combinazione di farmaci non deve in alcun modo essere interpretata come indicazione che il farmaco o la combinazione di farmaci sia sicura, efficace o appropriata per un dato paziente. Drugslib.com non si assume alcuna responsabilità per qualsiasi aspetto dell'assistenza sanitaria amministrata con l'aiuto delle informazioni fornite da Drugslib.com. Le informazioni contenute nel presente documento non intendono coprire tutti i possibili usi, indicazioni, precauzioni, avvertenze, interazioni farmacologiche, reazioni allergiche o effetti avversi. Se hai domande sui farmaci che stai assumendo, consulta il tuo medico, infermiere o farmacista.

Parole chiave popolari