Volixibat、原発性胆汁性胆管炎における胆汁うっ滞性掻痒症に対する画期的治療薬の指定を取得

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カリフォルニア州フォスターシティ--(BUSINESS WIRE) 2024年10月10日 -- ミラム・ファーマシューティカルズ社（ナスダック：MIRM）は本日、米国食品医薬品局（FDA）がvolixibatに画期的治療薬指定を付与したと発表しました。原発性胆汁性胆管炎（PBC）患者における胆汁うっ滞性そう痒症の治療法となる可能性がある。この規制当局の指定は、ボリキシバットで治療を受けた患者のそう痒症において、プラセボと比較して統計的に有意な改善が示された第2b相VANTAGE試験の肯定的な中間解析に基づいている。研究の確認部分は進行中であり、登録完了は 2026 年に完了する見込みです。

「PBC におけるボリクシバットの画期的治療薬指定は、この稀な疾患の最も厄介な影響の 1 つに対処する治療法の重要性と緊急性を強調しています。」肝疾患です」とミラム社の最高医事責任者であるジョアン・クアン医師は語った。 「私たちは、PBC 関連のかゆみを抱える患者にできるだけ早くボリキシバットを利用できるようにすることを目標に、VANTAGE 研究を進めることを楽しみにしています。」

FDA の画期的治療薬指定は、重篤な疾患や生命を脅かす疾患の治療を目的とした薬剤の開発と審査を迅速化することを目的としています。この指定を受けるには、予備的な臨床証拠により、その薬剤が少なくとも 1 つの臨床的に重要なエンドポイントにおいて既存の治療法に比べて大幅な改善を示す可能性があることが示されなければなりません。

Volixibat について

Volixibat は、回腸胆汁酸トランスポーター (IBAT) を選択的に阻害するように設計された、吸収が最小限に抑えられた経口薬剤です。 Volixibat は、IBAT の阻害により胆汁酸の再利用をブロックし、それによって全身および肝臓内の胆汁酸を減少させることにより、成人胆汁うっ滞性疾患の治療に新しいアプローチを提供する可能性があります。 Volixibat は現在、原発性硬化性胆管炎 (VISTAS 研究) および原発性胆汁性胆管炎 (VANTAGE 研究) を対象とした第 2b 相試験で評価中です。 6月にミルム社は、ボリキシバットで治療を受けた患者の掻痒症の統計的に有意な改善、血清胆汁酸の有意な減少と疲労の改善を示す第2b相VANTAGE試験の肯定的な中間結果を発表した。新たな安全性シグナルは観察されず、最も一般的な有害事象は下痢で、すべての症例が軽度から中等度でした。

Mirum Pharmaceuticals, Inc. について

Mirum Pharmaceuticals, Inc. は、子供と成人が罹患する希少疾患の治療法を変革することに専念するバイオ医薬品会社です。 Mirum には、LIVMARLI® (マラリキシバット) 経口液剤、CHOLBAM® (コール酸) カプセル、CHENODAL® (ケノジオール) 錠剤の 3 つの承認薬があります。

IBAT 阻害剤である LIVMARLI は、2 つの疾患の治療に承認されています。子供と成人に影響を与える稀な肝疾患。米国（生後3か月以上）、ヨーロッパ（生後2か月以上）、および世界中のその他の地域で、アラジール症候群患者の胆汁うっ滞性掻痒症の治療薬として承認されています。米国でも、生後12か月以上のPFIC患者の胆汁うっ滞性掻痒症に対して承認されています。ヨーロッパでは、生後3か月以上のPFIC患者に対して承認されています。ミラム社はまた、胆汁うっ滞性そう痒症の追加の状況におけるリブマーリの適応拡大の機会である第3相EXPAND試験も開始している。 CHOLBAM は、単一酵素欠損による胆汁酸合成障害の治療、および兆候や症状、または肝疾患を示す患者のペルオキシソーム障害の補助治療として FDA に承認されています。 CHENODAL は、脳腱様黄色腫症（CTX）患者の治療において FDA から医療上の必要性の認定を受けています。

ミラムの後期パイプラインには、衰弱性肝疾患に対する 2 つの治験治療法が含まれています。 IBAT阻害剤であるVolixibatは、原発性硬化性胆管炎（PSC）を対象とした第2相VISTAS試験および原発性胆汁性胆管炎を対象とした第2b相VANTAGE試験を含む2件の登録試験の可能性がある試験で評価されている。 Volixibat は、PBC 患者の胆汁うっ滞性そう痒症の治療のためのブレークスルー セラピーの指定を取得しました。最後に、ケノジオールは、CTX 患者を治療するための第 3 相臨床研究 RESTORE で評価され、2023 年に肯定的なトップライン結果が報告されました。ミラム社は、CTX を治療するためのケノジオールの承認を求めて FDA に新薬申請を提出しました。米国

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将来の見通しに関する記述

歴史的事実ではない事項に関するこのプレスリリースに含まれる記述は、私募証券訴訟改革の意味における「将来の見通しに関する記述」です。 1995 年法。このような将来の見通しに関する記述には、とりわけ、ミラムの臨床試験の結果、実施、進行状況およびタイミング、ならびにその製品候補の規制当局による審査および承認プロセスに関する記述が含まれます。 かかる記述にはリスクや不確実性が伴うため、実際の結果は、かかる将来予想に関する記述によって明示または暗示された結果と大きく異なる場合があります。 「であろう」、「可能性がある」、「であろう」、「可能性がある」などの言葉や同様の表現は、将来の見通しに関する記述を識別することを目的としています。これらの将来予想に関する記述はミルムの現在の予想に基づいており、決して実現しない可能性、または間違っていることが判明する可能性のある仮定を含んでいます。実際の結果は、さまざまなリスクおよび不確実性の結果として、そのような将来予想に関する記述で予想されたものと大きく異なる可能性があります。これには、ミラムの事業全般に関連するリスクおよび不確実性、ならびにミラムが証券会社および証券会社に提出した書類に記載されているその他のリスクが含まれますが、これらに限定されません。交換委員会。このプレスリリースに含まれるすべての将来の見通しに関する記述は、それらが作成された日の時点でのみ述べられており、その日の時点での経営陣の仮定と推定に基づいています。 Mirum は、法律で義務付けられている場合を除き、そのような記述が作成された日以降に発生した出来事または状況を反映するためにそのような記述を更新する義務を負いません。リスクと不確実性の詳細な説明は、2023 年 12 月 31 日終了会計年度の Mirum の年次報告書 (Form 10-K) およびその後の報告書 (「リスク要因」と題されたセクションを含む) の Form 10-Q に記載されています。同様に、Form 8-K に関するその後のレポートも含まれます。これらはすべて米国証券取引委員会に提出されており、www.sec.gov で入手できます。

出典: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

投稿しました : 2024-10-14 06:00

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