Volixibat Diwenehi Jeneng Terapi Terobosan kanggo Pruritus Kolestatik ing Cholangitis Biliary Primer

Tindakake Drugslib ing

FOSTER CITY, Calif.--(BUSINESS WIRE) 10 Okt 2024 -- Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MIRM) dina iki ngumumake yen US Food and Drug Administration (FDA) wis menehi Penetapan Terapi Terobosan kanggo volixibat minangka perawatan potensial kanggo pruritus kolestatik ing pasien karo kolangitis bilier primer (PBC). Sebutan regulasi adhedhasar analisis interim positif saka studi Tahap 2b VANTAGE sing nuduhake peningkatan sing signifikan sacara statistik tinimbang plasebo ing pruritus kanggo pasien sing diobati karo volixibat. Bagean konfirmasi panliten kasebut ditindakake kanthi rampung enrollment samesthine ing taun 2026.

“Penetapan Terapi Terobosan kanggo volixibat ing PBC negesake pentinge lan urgensi kanggo perawatan kanggo ngatasi salah sawijining dampak sing paling abot saka langka iki. penyakit ati, "ujare Joanne Quan, MD, kepala petugas medis ing Mirum. "Kita ngarepake sinau babagan VANTAGE kanthi tujuan nggawe volixibat kasedhiya kanggo pasien sing nandhang gatal sing ana gandhengane karo PBC kanthi cepet."

Penunjukan Terapi Terobosan FDA nduweni tujuan kanggo nyepetake pangembangan lan review obat-obatan sing dimaksudake kanggo nambani penyakit serius utawa sing ngancam nyawa. Kanggo nduweni syarat kanggo sebutan iki, bukti klinis awal kudu nuduhake yen obat kasebut bisa nuduhake perbaikan substansial saka terapi sing ana ing paling ora siji titik pungkasan sing signifikan sacara klinis.

Babagan Volixibat

Volixibat minangka agen lisan sing diserap minimal sing dirancang kanggo nyandhet transporter asam empedu ileal (IBAT). Volixibat bisa menehi pendekatan anyar ing perawatan penyakit kolestatik diwasa kanthi ngalangi daur ulang asam empedu, liwat inhibisi IBAT, saéngga nyuda asam empedu sacara sistemik lan ing ati. Volixibat saiki lagi dievaluasi ing studi Fase 2b kanggo kolangitis sclerosing primer (sinau VISTAS), lan kolangitis bilier primer (sinau VANTAGE). Ing wulan Juni, Mirum ngumumake asil interim positif saka studi VANTAGE Fase 2b sing nuduhake peningkatan sing signifikan sacara statistik ing pruritus uga nyuda asam empedu serum lan perbaikan kelelahan kanggo pasien sing diobati karo volixibat. Ora ana sinyal keamanan anyar sing diamati, lan efek samping sing paling umum yaiku diare kanthi kabeh kasus entheng nganti moderat.

Babagan Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. minangka perusahaan biofarmasi sing darmabakti kanggo ngowahi perawatan penyakit langka sing mengaruhi bocah lan wong diwasa. Mirum duwe telung obat sing disetujoni: LIVMARLI® (maralixibat) larutan oral, CHOLBAM® (cholic acid) kapsul, lan CHENODAL® (chenodiol) tablet.

LIVMARLI, inhibitor IBAT, disetujoni kanggo perawatan loro penyakit ati langka mengaruhi anak lan wong diwasa. Iki disetujoni kanggo perawatan pruritus kolestatik ing pasien sindrom Alagille ing AS (telung sasi lan luwih lawas), ing Eropa (rong sasi utawa luwih), lan ing wilayah liyane ing saindenging jagad. Uga disetujoni ing AS ing pruritus cholestatic ing pasien PFIC 12 sasi lan luwih lawas; ing Eropah, iku disetujoni kanggo patients karo PFIC telung sasi lan lawas. Mirum uga miwiti sinau Phase 3 EXPAND, kesempatan ekspansi label kanggo LIVMARLI ing setelan tambahan pruritus kolestatik. CHOLBAM disetujoni FDA kanggo perawatan gangguan sintesis asam empedu amarga kekurangan enzim tunggal lan perawatan tambahan saka kelainan peroksisom ing pasien sing nuduhake pratandha utawa gejala utawa penyakit ati. CHENODAL wis nampa pangenalan kabutuhan medis saka FDA kanggo nambani pasien sing kena cerebrotendinous xanthomatosis (CTX).

Pipa tahap pungkasan Mirum kalebu rong perawatan investigasi kanggo penyakit ati sing ngrusak. Volixibat, inhibitor IBAT, lagi dievaluasi ing rong studi sing duweni potensi registrasi kalebu studi VISTAS Tahap 2 kanggo kolangitis sklerosing primer (PSC) lan studi VANTAGE Tahap 2b kanggo kolangitis bilier primer. Volixibat wis diwenehi Penetapan Terapi Terobosan kanggo perawatan pruritus kolestatik ing pasien karo PBC. Pungkasan, chenodiol, wis dievaluasi ing studi klinis Phase 3, RESTORE, kanggo nambani pasien karo CTX, kanthi asil topline positif sing dilaporake ing 2023. Mirum wis ngirim aplikasi obat anyar karo FDA kanggo persetujuan chenodiol kanggo nambani CTX ing A.S.

Kanggo sinau luwih lengkap babagan Mirum, bukak mirumpharma.com lan tindakake Mirum ing Facebook, LinkedIn, Instagram lan Twitter (X).

Pernyataan Berwawasan Maju

Pernyataan sing ana ing siaran pers iki babagan perkara sing dudu fakta sejarah yaiku "pernyataan sing ngarepake" ing makna Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta Undhang-undhang taun 1995. Pernyataan sing ngarepake kaya ngono kalebu pratelan babagan, antara liya, asil, tumindak, kemajuan lan wektu uji klinis Mirum lan proses review lan persetujuan dening panguwasa regulasi kanggo calon produke. Amarga pratelan kasebut tundhuk karo risiko lan kahanan sing durung mesthi, asil nyata bisa beda-beda sacara material saka sing dituduhake utawa diwenehake dening pratelan sing ngarep-arep kasebut. Tembung-tembung kayata "bakal," "bisa," "bakal," "potensial" lan ekspresi sing padha kanggo ngenali pernyataan sing ngarep-arep. Pernyataan ngarep-arep iki adhedhasar pangarep-arep Mirum saiki lan nglibatake asumsi sing ora bisa kedadeyan utawa bisa uga salah. Asil nyata bisa beda-beda sacara material saka sing diantisipasi ing statement ngarep-arep kasebut minangka akibat saka macem-macem risiko lan kahanan sing durung mesthi, sing kalebu, tanpa watesan, risiko lan kahanan sing durung mesthi sing ana gandhengane karo bisnis Mirum ing umum lan risiko liyane sing diterangake ing pengajuan Mirum karo Sekuritas lan Komisi Exchange. Kabeh pratelan ngarep-arep sing ana ing siaran pers iki mung ngomong nalika tanggal kasebut digawe lan adhedhasar asumsi lan prakiraan manajemen ing tanggal kasebut. Mirum ora duwe kewajiban kanggo nganyari statement kasebut kanggo nggambarake acara sing kedadeyan utawa kahanan sing ana sawise tanggal kasebut digawe, kajaba sing diwajibake dening hukum. Katrangan luwih lengkap babagan risiko lan kahanan sing durung mesthi bisa ditemokake ing Laporan Tahunan Mirum babagan Formulir 10-K kanggo taun fiskal sing rampung tanggal 31 Desember 2023 lan ing laporan sabanjure babagan Formulir 10-Q, kalebu ing bagean kasebut kanthi caption "Faktor Risiko," uga ing laporan sabanjure babagan Formulir 8-K, kabeh diajukake menyang Komisi Sekuritas lan Bursa AS lan kasedhiya ing www.sec.gov.

Sumber: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Dikirim : 2024-10-14 06:00

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Tembung kunci populer