볼릭시바트, 원발성 담즙성 담관염의 담즙정체 소양증에 대한 혁신치료제 지정 획득

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포스터시티, 캘리포니아--(Business Wire / 뉴스와이어) 2024년 10월 10일 -- 미룸 파마슈티컬스(나스닥: MIRM)는 미국 식품의약국(FDA)이 볼릭시바트를 혁신치료제로 지정했다고 오늘 발표했다. 원발성 담즙성 담관염(PBC) 환자의 담즙정체 소양증에 대한 잠재적인 치료법입니다. 이번 규제 지정은 볼릭시바트로 치료받은 환자의 소양증에 대해 위약 대비 통계적으로 유의미한 개선을 보여준 2b상 VANTAGE 연구의 긍정적인 중간 분석에 근거한 것입니다. 연구의 확인 부분은 현재 진행 중이며 2026년 등록 완료가 예상됩니다.

“PBC에서 볼릭시바트에 대한 획기적인 치료제 지정은 이 희귀 질환의 가장 부담스러운 영향 중 하나를 해결하기 위한 치료의 중요성과 시급성을 강조합니다. 간 질환입니다.”라고 Mirum의 최고 의료 책임자인 Joanne Quan 박사는 말했습니다. "우리는 PBC 관련 가려움증을 앓고 있는 환자들이 가능한 한 빨리 볼릭시바트를 사용할 수 있도록 하는 것을 목표로 VANTAGE 연구를 진전시키기를 기대합니다."

FDA의 혁신 치료제 지정은 심각하거나 생명을 위협하는 질병을 치료하기 위한 약물의 개발 및 검토를 가속화하는 것을 목표로 합니다. 이 지정 자격을 얻으려면 해당 약물이 적어도 하나의 임상적으로 중요한 평가변수에서 기존 치료법에 비해 상당한 개선을 입증할 수 있다는 예비 임상 증거가 있어야 합니다.

볼릭시바트 소개

볼릭시바트는 회장 담즙산 수송체(IBAT)를 선택적으로 억제하도록 고안된 경구용 최소 흡수 제제입니다. 볼릭시바트는 IBAT 억제를 통해 담즙산 재활용을 차단함으로써 전신 및 간에서 담즙산을 감소시킴으로써 성인 담즙정체 질환 치료에 새로운 접근 방식을 제공할 수 있습니다. 볼릭시바트는 현재 원발성 경화성 담관염(VISTAS 연구) 및 원발성 담즙성 담관염(VANTAGE 연구)에 대한 2b상 연구에서 평가되고 있습니다. 지난 6월 미룸은 볼릭시바트로 치료받은 환자의 소양증 개선, 혈청 담즙산 감소, 피로 개선을 보여주는 임상 2b상 VANTAGE 연구의 긍정적인 중간 결과를 발표했다. 새로운 안전성 신호는 관찰되지 않았으며 가장 흔한 부작용은 설사였으며 모든 경우에 경증에서 중등도가 있었습니다.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. 정보

Mirum Pharmaceuticals, Inc.는 어린이와 성인에게 영향을 미치는 희귀 질환 치료 방식을 혁신하는 데 주력하는 바이오제약 회사입니다. Mirum에는 LIVMARLI®(마랄릭시바트) 경구 용액, CHOLBAM®(콜산) 캡슐, CHENODAL®(케노디올) 정제 등 세 가지 승인된 약물이 있습니다.

IBAT 억제제인 ​​LIVMARLI는 두 가지 치료에 승인되었습니다. 어린이와 성인에게 영향을 미치는 희귀한 간 질환. 이 제품은 미국(3개월 이상), 유럽(2개월 이상) 및 기타 지역에서 전 세계적으로 알라질증후군 환자의 담즙정체 소양증 치료용으로 승인되었습니다. 이는 또한 미국에서 12개월 이상의 PFIC 환자의 담즙정체 소양증에 대해 승인되었습니다. 유럽에서는 3개월 이상의 PFIC 환자에게 승인되었습니다. Mirum은 또한 담즙정체 소양증의 추가 환경에서 LIVMARLI의 라벨 확장 기회인 3상 EXPAND 연구를 시작하고 있습니다. CHOLBAM은 단일 효소 결핍으로 인한 담즙산 합성 장애 치료 및 징후나 증상 또는 간 질환을 보이는 환자의 과산화소체 장애의 보조 치료로 FDA 승인을 받았습니다. 체노달(CHENODAL)은 뇌힘줄 황색종증(CTX) 환자 치료에 FDA로부터 의학적 필요성을 인정받았습니다.

미룸의 후기 단계 파이프라인에는 쇠약성 간 질환에 대한 두 가지 연구 치료제가 포함되어 있습니다. IBAT 억제제인 ​​볼릭시바트는 원발성 경화성 담관염(PSC)에 대한 2상 VISTAS 연구와 원발성 담즙성 담관염에 대한 2b상 VANTAGE 연구를 포함하여 등록 가능성이 있는 두 가지 연구에서 평가되고 있습니다. 볼릭시바트는 PBC 환자의 담즙정체 소양증 치료를 위한 혁신치료제 지정을 받았습니다. 마지막으로, 케노디올은 CTX 환자를 치료하기 위한 3상 임상 연구인 RESTORE에서 평가되었으며 2023년에 긍정적인 톱라인 결과가 보고되었습니다. 미룸은 CTX 치료를 위한 케노디올 승인을 위해 FDA에 신약 신청서를 제출했습니다. 미국

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미래 예측 진술

이 보도 자료에 포함된 역사적 사실이 아닌 문제에 관한 진술은 증권 민사소송 개혁의 의미 내에서 "미래 예측 진술"입니다. 1995년 법. 이러한 미래 예측 진술에는 무엇보다도 Mirum의 임상 실험 결과, 수행, 진행 및 시기와 제품 후보에 대한 규제 당국의 검토 및 승인 절차에 관한 진술이 포함됩니다. 이러한 진술은 위험과 불확실성을 수반하기 때문에 실제 결과는 그러한 미래예측 진술에서 표현되거나 암시된 내용과 실질적으로 다를 수 있습니다. “할 것이다”, “할 수 있다”, “할 것이다”, “잠재적”과 같은 단어와 유사한 표현은 미래 예측 진술을 식별하기 위한 것입니다. 이러한 미래예측 진술은 미룸의 현재 기대를 바탕으로 하며 결코 실현되지 않거나 부정확할 수 있는 가정을 포함하고 있습니다. 실제 결과는 다양한 위험과 불확실성으로 인해 이러한 미래예측 진술에서 예상된 것과 실질적으로 다를 수 있습니다. 여기에는 Mirum의 일반적인 사업과 관련된 위험과 불확실성, 그리고 Mirum이 증권 및 금융 기관에 제출한 서류에 설명된 기타 위험이 포함되나 이에 국한되지 않습니다. 교환위원회. 본 보도자료에 포함된 모든 미래예측 진술은 작성일 기준으로만 작성되었으며 해당 날짜 당시 경영진의 가정과 추정을 기반으로 합니다. Mirum은 법률에서 요구하는 경우를 제외하고 그러한 진술이 작성된 날짜 이후에 발생한 사건이나 상황을 반영하기 위해 그러한 진술을 업데이트할 의무가 없습니다. 위험과 불확실성에 대한 자세한 설명은 2023년 12월 31일에 종료된 회계연도에 대한 Mirum의 Form 10-K 연차 보고서와 "위험 요소"라는 캡션이 있는 섹션을 포함하여 Form 10-Q의 후속 보고서에서 확인할 수 있습니다. 뿐만 아니라 Form 8-K의 후속 보고서도 모두 미국 증권거래위원회에 제출되어 www.sec.gov에서 확인할 수 있습니다.

출처: 미룸제약(주)

게시됨 : 2024-10-14 06:00

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