Volixibat Diberi Penetapan Terapi Terobosan untuk Pruritus Kolestatik dalam Kolangitis Biliari Utama

Ikuti Drugslib di

FOSTER CITY, Calif.--(BUSINESS WIRE) 10 Okt 2024 -- Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MIRM) hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. telah memberikan Penetapan Terapi Terobosan untuk volixibat sebagai rawatan yang berpotensi untuk pruritus kolestatik pada pesakit dengan kolangitis bilier primer (PBC). Penamaan kawal selia adalah berdasarkan analisis interim positif kajian Fasa 2b VANTAGE yang menunjukkan peningkatan ketara secara statistik berbanding plasebo dalam pruritus untuk pesakit yang dirawat dengan volixibat. Bahagian pengesahan kajian sedang berjalan dengan penyelesaian pendaftaran dijangka pada tahun 2026.

“Penetapan Terapi Terobosan untuk volixibat di PBC menggariskan kepentingan dan kesegeraan untuk rawatan untuk menangani salah satu kesan yang paling membebankan daripada kesan jarang ini. penyakit hati,” kata Joanne Quan, MD, ketua pegawai perubatan di Mirum. “Kami tidak sabar-sabar untuk memajukan kajian VANTAGE kami dengan matlamat menyediakan volixibat kepada pesakit yang hidup dengan gatal-gatal berkaitan PBC secepat mungkin.”

Penetapan Terapi Terobosan FDA bertujuan untuk mempercepatkan pembangunan dan semakan ubat-ubatan yang bertujuan untuk merawat penyakit serius atau mengancam nyawa. Untuk melayakkan diri untuk penetapan ini, bukti klinikal awal mesti menunjukkan bahawa ubat itu mungkin menunjukkan peningkatan yang ketara berbanding terapi sedia ada pada sekurang-kurangnya satu titik akhir yang signifikan secara klinikal.

Mengenai Volixibat

Volixibat ialah ejen oral yang diserap minima yang direka untuk menghalang pengangkut asid hempedu ileal (IBAT) secara selektif. Volixibat mungkin menawarkan pendekatan baru dalam rawatan penyakit kolestatik dewasa dengan menyekat kitar semula asid hempedu, melalui perencatan IBAT, dengan itu mengurangkan asid hempedu secara sistemik dan dalam hati. Volixibat kini sedang dinilai dalam kajian Fasa 2b untuk kolangitis sclerosing primer (kajian VISTAS), dan kolangitis bilier primer (kajian VANTAGE). Pada bulan Jun, Mirum mengumumkan keputusan interim yang positif daripada kajian VANTAGE Fasa 2b yang menunjukkan peningkatan ketara secara statistik dalam pruritus serta pengurangan bermakna dalam asid hempedu serum dan penambahbaikan dalam keletihan untuk pesakit yang dirawat dengan volixibat. Tiada isyarat keselamatan baharu diperhatikan dan kesan buruk yang paling biasa ialah cirit-birit dengan semua kes ringan hingga sederhana.

Mengenai Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. ialah syarikat biofarmaseutikal yang berdedikasi untuk mengubah rawatan penyakit jarang yang menjejaskan kanak-kanak dan orang dewasa. Mirum mempunyai tiga ubat yang diluluskan: larutan oral LIVMARLI® (maralixibat), kapsul CHOLBAM® (asid kolik) dan tablet CHENODAL® (chenodiol).

LIVMARLI, perencat IBAT, diluluskan untuk rawatan dua penyakit hati yang jarang berlaku yang menjejaskan kanak-kanak dan orang dewasa. Ia diluluskan untuk rawatan pruritus kolestatik pada pesakit dengan sindrom Alagille di A.S. (tiga bulan ke atas), di Eropah (dua bulan ke atas), dan di kawasan lain di seluruh dunia. Ia juga diluluskan di A.S. dalam pruritus kolestatik pada pesakit PFIC berumur 12 bulan dan lebih tua; di Eropah, ia diluluskan untuk pesakit dengan PFIC berumur tiga bulan dan lebih tua. Mirum juga memulakan kajian EXPAND Fasa 3, peluang pengembangan label untuk LIVMARLI dalam tetapan tambahan pruritus kolestatik. CHOLBAM diluluskan oleh FDA untuk rawatan gangguan sintesis asid hempedu akibat kekurangan enzim tunggal dan rawatan tambahan gangguan peroksisom pada pesakit yang menunjukkan tanda atau gejala atau penyakit hati. CHENODAL telah menerima pengiktirafan keperluan perubatan oleh FDA untuk merawat pesakit dengan cerebrotendinous xanthomatosis (CTX).

Saluran paip peringkat akhir Mirum termasuk dua rawatan penyiasatan untuk penyakit hati yang melemahkan. Volixibat, perencat IBAT, sedang dinilai dalam dua kajian pendaftaran yang berpotensi termasuk kajian VISTAS Fasa 2 untuk kolangitis sclerosing primer (PSC) dan kajian VANTAGE Fasa 2b untuk kolangitis bilier primer. Volixibat telah diberikan Penetapan Terapi Terobosan untuk rawatan pruritus kolestatik pada pesakit dengan PBC. Akhir sekali, chenodiol, telah dinilai dalam kajian klinikal Fasa 3, RESTORE, untuk merawat pesakit dengan CTX, dengan keputusan teratas positif yang dilaporkan pada 2023. Mirum telah mengemukakan permohonan ubat baharu dengan FDA untuk kelulusan chenodiol untuk merawat CTX dalam A.S.

Untuk mengetahui lebih lanjut tentang Mirum, lawati mirumpharma.com dan ikuti Mirum di Facebook, LinkedIn, Instagram dan Twitter (X).

Kenyataan Berpandangan Ke Hadapan

Kenyataan yang terkandung dalam siaran akhbar ini mengenai perkara yang bukan fakta sejarah adalah "kenyataan berpandangan ke hadapan" dalam pengertian Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian Akta 1995. Kenyataan berpandangan ke hadapan tersebut termasuk kenyataan mengenai, antara lain, keputusan, kelakuan, kemajuan dan masa ujian klinikal Mirum dan proses semakan dan kelulusan oleh pihak berkuasa kawal selia calon produknya . Oleh kerana kenyataan sedemikian tertakluk kepada risiko dan ketidakpastian, keputusan sebenar mungkin berbeza secara material daripada yang dinyatakan atau tersirat oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan tersebut. Perkataan seperti "akan," "boleh," "akan," "berpotensi" dan ungkapan yang serupa bertujuan untuk mengenal pasti kenyataan yang berpandangan ke hadapan. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini adalah berdasarkan jangkaan semasa Mirum dan melibatkan andaian yang mungkin tidak akan menjadi kenyataan atau mungkin terbukti tidak betul. Keputusan sebenar mungkin berbeza secara material daripada yang dijangkakan dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan itu akibat daripada pelbagai risiko dan ketidakpastian, yang termasuk, tanpa had, risiko dan ketidakpastian yang berkaitan dengan perniagaan Mirum secara umum dan risiko lain yang diterangkan dalam pemfailan Mirum dengan Sekuriti dan Suruhanjaya Pertukaran. Semua kenyataan berpandangan ke hadapan yang terkandung dalam siaran akhbar ini hanya bercakap pada tarikh ia dibuat dan berdasarkan andaian dan anggaran pengurusan pada tarikh tersebut. Mirum tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini kenyataan sedemikian untuk menggambarkan peristiwa yang berlaku atau keadaan yang wujud selepas tarikh ia dibuat, kecuali seperti yang dikehendaki oleh undang-undang. Penerangan lanjut tentang risiko dan ketidakpastian boleh didapati dalam Laporan Tahunan Mirum mengenai Borang 10-K untuk tahun fiskal berakhir 31 Disember 2023 dan dalam laporan seterusnya mengenai Borang 10-Q, termasuk dalam bahagiannya yang diberi kapsyen "Faktor Risiko," serta dalam laporan seterusnya mengenai Borang 8-K, yang kesemuanya difailkan dengan Suruhanjaya Sekuriti dan Bursa A.S. dan boleh didapati di www.sec.gov.

Sumber: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Disiarkan : 2024-10-14 06:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata Kunci Popular