Volixibat krijgt de status van baanbrekende therapie voor cholestatische pruritus bij primaire galcholangitis

Volg Drugslib op

FOSTER CITY, Californië--(BUSINESS WIRE) 10 oktober 2024 -- Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MIRM) heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de Breakthrough Therapy-aanduiding heeft toegekend aan volixibat als een mogelijke behandeling voor cholestatische jeuk bij patiënten met primaire biliaire cholangitis (PBC). De wettelijke kwalificatie is gebaseerd op de positieve tussentijdse analyse van de Fase 2b VANTAGE-studie, die een statistisch significante verbetering ten opzichte van placebo liet zien in de pruritus bij patiënten die met volixibat werden behandeld. Het bevestigende deel van het onderzoek is nog gaande en de voltooiing van de inschrijving wordt verwacht in 2026.

“De doorbraaktherapie-aanduiding voor volixibat in PBC onderstreept het belang en de urgentie van een behandeling die een van de meest belastende gevolgen van deze zeldzame aandoening aanpakt. leverziekte”, zegt Joanne Quan, MD, Chief Medical Officer bij Mirum. “We kijken ernaar uit om onze VANTAGE-studie voort te zetten met als doel volixibat zo snel mogelijk beschikbaar te maken voor patiënten met PBC-gerelateerde jeuk.”

De Breakthrough Therapy Designation van de FDA heeft tot doel de ontwikkeling en beoordeling van geneesmiddelen die bedoeld zijn voor de behandeling van ernstige of levensbedreigende ziekten te bespoedigen. Om voor deze benaming in aanmerking te komen, moet voorlopig klinisch bewijs erop wijzen dat het geneesmiddel op ten minste één klinisch significant eindpunt een substantiële verbetering ten opzichte van de bestaande therapie kan aantonen.

Over Volixibat

Volixibat is een oraal, minimaal geabsorbeerd middel dat is ontworpen om de ileale galzuurtransporter (IBAT) selectief te remmen. Volixibat kan een nieuwe aanpak bieden bij de behandeling van cholestatische ziekten bij volwassenen door de recycling van galzuren te blokkeren, door remming van IBAT, waardoor de galzuren systemisch en in de lever worden verminderd. Volixibat wordt momenteel geëvalueerd in fase 2b-studies voor primaire scleroserende cholangitis (VISTAS-studie) en primaire biliaire cholangitis (VANTAGE-studie). In juni maakte Mirum positieve tussentijdse resultaten bekend van de fase 2b VANTAGE-studie, die een statistisch significante verbetering van de pruritus aantoonde, evenals een betekenisvolle vermindering van de serumgalzuren en verbeteringen van de vermoeidheid bij patiënten die met volixibat werden behandeld. Er werden geen nieuwe veiligheidssignalen waargenomen en de meest voorkomende bijwerking was diarree, waarbij alle gevallen mild tot matig waren.

Over Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf dat zich toelegt op het transformeren van de behandeling van zeldzame ziekten bij kinderen en volwassenen. Mirum heeft drie goedgekeurde medicijnen: LIVMARLI® (maralixibat) orale oplossing, CHOLBAM® (cholzuur) capsules en CHENODAL® (chenodiol) tabletten.

LIVMARLI, een IBAT-remmer, is goedgekeurd voor de behandeling van twee zeldzame leverziekten bij kinderen en volwassenen. Het is goedgekeurd voor de behandeling van cholestatische jeuk bij patiënten met het Alagille-syndroom in de VS (drie maanden en ouder), in Europa (twee maanden en ouder) en in andere regio’s wereldwijd. Het is in de VS ook goedgekeurd bij cholestatische jeuk bij PFIC-patiënten van 12 maanden en ouder; in Europa is het goedgekeurd voor patiënten met PFIC van drie maanden en ouder. Mirum initieert ook de Fase 3 EXPAND-studie, een mogelijkheid om het label uit te breiden voor LIVMARLI in aanvullende situaties van cholestatische pruritus. CHOLBAM is door de FDA goedgekeurd voor de behandeling van galzuursynthesestoornissen als gevolg van tekorten aan een enkel enzym en aanvullende behandeling van peroxisomale aandoeningen bij patiënten die tekenen of symptomen van een leverziekte vertonen. CHENODAL heeft door de FDA erkenning gekregen voor de medische noodzaak om patiënten met cerebrotendineuze xanthomatose (CTX) te behandelen.

De pijplijn van Mirum in een vergevorderd stadium omvat twee onderzoeksbehandelingen voor slopende leverziekten. Volixibat, een IBAT-remmer, wordt geëvalueerd in twee potentieel registratiestudies, waaronder de Fase 2 VISTAS-studie voor primaire scleroserende cholangitis (PSC) en de Fase 2b VANTAGE-studie voor primaire biliaire cholangitis. Volixibat heeft de Breakthrough Therapy-aanduiding gekregen voor de behandeling van cholestatische pruritus bij patiënten met PBC. Ten slotte is chenodiol geëvalueerd in een klinische fase 3-studie, RESTORE, om patiënten met CTX te behandelen, met positieve resultaten gerapporteerd in 2023. Mirum heeft bij de FDA een nieuwe geneesmiddelaanvraag ingediend voor goedkeuring van chenodiol voor de behandeling van CTX in de Verenigde Staten. VS

Ga voor meer informatie over Mirum naar mirumpharma.com en volg Mirum op Facebook, LinkedIn, Instagram en Twitter (X).

Toekomstgerichte verklaringen

Verklaringen in dit persbericht over zaken die geen historische feiten zijn, zijn “toekomstgerichte verklaringen” in de zin van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995. Dergelijke toekomstgerichte verklaringen omvatten onder meer verklaringen met betrekking tot de resultaten, uitvoering, voortgang en timing van de klinische onderzoeken van Mirum en het beoordelings- en goedkeuringsproces door regelgevende instanties van haar kandidaat-producten. Omdat dergelijke verklaringen onderhevig zijn aan risico's en onzekerheden, kunnen de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van de resultaten die in dergelijke toekomstgerichte verklaringen worden uitgedrukt of geïmpliceerd. Woorden als “zullen”, “zouden kunnen”, “zou”, “potentieel” en soortgelijke uitdrukkingen zijn bedoeld om toekomstgerichte verklaringen te identificeren. Deze toekomstgerichte verklaringen zijn gebaseerd op de huidige verwachtingen van Mirum en omvatten veronderstellingen die mogelijk nooit werkelijkheid zullen worden of die mogelijk onjuist blijken te zijn. De werkelijke resultaten kunnen wezenlijk verschillen van de resultaten die in dergelijke toekomstgerichte verklaringen worden verwacht als gevolg van verschillende risico's en onzekerheden, waaronder, zonder beperking, risico's en onzekerheden die verband houden met de activiteiten van Mirum in het algemeen en de andere risico's die worden beschreven in de documenten die Mirum bij de Effecten heeft ingediend en Wisselcommissie. Alle toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht gelden alleen op de datum waarop ze zijn gedaan en zijn gebaseerd op de veronderstellingen en schattingen van het management op die datum. Mirum aanvaardt geen verplichting om dergelijke verklaringen bij te werken om gebeurtenissen weer te geven die plaatsvinden of omstandigheden die bestaan ​​na de datum waarop ze zijn gedaan, behalve zoals vereist door de wet. Een verdere beschrijving van de risico's en onzekerheden is te vinden in het jaarverslag van Mirum op formulier 10-K voor het boekjaar eindigend op 31 december 2023 en in de daaropvolgende rapporten op formulier 10-Q, inclusief in de secties daarvan met de titel 'Risicofactoren'. evenals in de daaropvolgende rapporten op Formulier 8-K, die allemaal zijn ingediend bij de Amerikaanse Securities and Exchange Commission en beschikbaar zijn op www.sec.gov.

Bron: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Geplaatst : 2024-10-14 06:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden