Lek Volixibat uzyskał przełomowe oznaczenie leku w leczeniu cholestatycznego świądu w pierwotnym żółciowym zapaleniu dróg żółciowych

Śledź Drugslib na

FOSTER CITY, Kalifornia--(BUSINESS WIRE) 10 października 2024 r. — Firma Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MIRM) ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała volixibatowi status terapii przełomowej potencjalne leczenie świądu cholestatycznego u pacjentów z pierwotnym żółciowym zapaleniem dróg żółciowych (PBC). Dopuszczenie do obrotu opiera się na pozytywnej tymczasowej analizie badania fazy 2b VANTAGE, która wykazała statystycznie istotną poprawę w zakresie świądu w porównaniu z placebo u pacjentów leczonych woliksybatem. Trwa część potwierdzająca badania, a zakończenie rekrutacji przewidywane jest na rok 2026.

„Wyznaczenie terapii przełomowej dla wolixibatu w PBC podkreśla znaczenie i pilną potrzebę leczenia, które zaradzi jednemu z najbardziej uciążliwych skutków tej rzadkiej choroby choroba wątroby” – powiedziała Joanne Quan, lekarz medycyny, dyrektor medyczny w Mirum. „Nie możemy się doczekać postępów w naszym badaniu VANTAGE, którego celem jest jak najszybsze udostępnienie wolixibatu pacjentom cierpiącym na świąd związany z PBC.”

Wyznaczenie terapii przełomowej przyznane przez FDA ma na celu przyspieszenie opracowywania i przeglądu leków przeznaczonych do leczenia poważnych lub zagrażających życiu chorób. Aby zakwalifikować się do tego oznaczenia, wstępne dowody kliniczne muszą wskazywać, że lek może wykazywać znaczną poprawę w porównaniu z istniejącą terapią w co najmniej jednym klinicznie istotnym punkcie końcowym.

O Volixibacie

Volixibat to doustny, minimalnie wchłaniany środek przeznaczony do selektywnego hamowania transportera kwasów żółciowych w jelicie krętym (IBAT). Volixibat może zaoferować nowatorskie podejście w leczeniu chorób cholestatycznych u dorosłych, blokując recykling kwasów żółciowych poprzez hamowanie IBAT, redukując w ten sposób kwasy żółciowe ogólnoustrojowo i w wątrobie. Volixibat jest obecnie oceniany w badaniach fazy 2b dotyczących pierwotnego stwardniającego zapalenia dróg żółciowych (badanie VISTAS) i pierwotnego żółciowego zapalenia dróg żółciowych (badanie VANTAGE). W czerwcu firma Mirum ogłosiła pozytywne tymczasowe wyniki badania fazy 2b VANTAGE, wykazujące statystycznie istotną poprawę w zakresie świądu, jak również znaczące zmniejszenie stężenia kwasów żółciowych w surowicy i poprawę zmęczenia u pacjentów leczonych wolixibatem. Nie zaobserwowano żadnych nowych sygnałów dotyczących bezpieczeństwa, a najczęstszym działaniem niepożądanym była biegunka, we wszystkich przypadkach łagodna do umiarkowanej.

O firmie Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. to firma biofarmaceutyczna, której celem jest unowocześnienie metod leczenia rzadkich chorób dotykających dzieci i dorosłych. Mirum ma trzy zatwierdzone leki: roztwór doustny LIVMARLI® (maralixibat), kapsułki CHOLBAM® (kwas cholowy) i tabletki CHENODAL® (chenodiol).

LIVMARLI, inhibitor IBAT, jest zatwierdzony do leczenia dwóch rzadkie choroby wątroby dotykające dzieci i dorosłych. Jest zatwierdzony do leczenia świądu cholestatycznego u pacjentów z zespołem Alagille'a w USA (po trzech miesiącach i starszych), w Europie (po dwóch miesiącach) oraz w innych regionach na całym świecie. Jest również zatwierdzony w USA w leczeniu świądu cholestatycznego u pacjentów z PFIC w wieku 12 miesięcy i starszych; w Europie jest zatwierdzony do stosowania u pacjentów z PFIC w wieku trzech miesięcy i starszych. Mirum inicjuje także badanie III fazy EXPAND, które daje szansę na poszerzenie etykiety leku LIVMARLI w dodatkowych przypadkach świądu cholestatycznego. CHOLBAM jest zatwierdzony przez FDA do leczenia zaburzeń syntezy kwasów żółciowych spowodowanych niedoborami pojedynczych enzymów oraz leczenia wspomagającego zaburzeń peroksysomalnych u pacjentów wykazujących oznaki lub objawy choroby wątroby. CHENODAL został uznany przez FDA za konieczność medyczną w leczeniu pacjentów z ksantomatozą mózgowo-ścięgnistą (CTX).

Plan leczenia Mirum na późnym etapie obejmuje dwie eksperymentalne metody leczenia wyniszczających chorób wątroby. Volixibat, inhibitor IBAT, jest oceniany w dwóch badaniach potencjalnie rejestracyjnych, w tym badaniu fazy 2 VISTAS dotyczącym pierwotnego stwardniającego zapalenia dróg żółciowych (PSC) i badaniu fazy 2b VANTAGE dotyczącym pierwotnego żółciowego zapalenia dróg żółciowych. Volixibat otrzymał oznaczenie terapii przełomowej w leczeniu świądu cholestatycznego u pacjentów z PBC. Wreszcie, chenodiol został oceniony w badaniu klinicznym III fazy, RESTORE, pod kątem leczenia pacjentów z CTX, a pozytywne wyniki przedstawiono w 2023 r. Mirum złożył do FDA wniosek o nowy lek w celu zatwierdzenia chenodiolu do leczenia CTX w USA

Aby dowiedzieć się więcej o Mirum, odwiedź mirumpharma.com i śledź Mirum na Facebooku, LinkedIn, Instagramie i Twitterze (X).

Stwierdzenia dotyczące przyszłości

Stwierdzenia zawarte w niniejszym komunikacie prasowym dotyczące kwestii, które nie stanowią faktów historycznych, stanowią „stwierdzenia dotyczące przyszłości” w rozumieniu reformy rozstrzygania sporów dotyczących prywatnych papierów wartościowych Ustawa z 1995 r. Takie stwierdzenia wybiegające w przyszłość obejmują stwierdzenia dotyczące między innymi wyników, przebiegu, postępu i harmonogramu badań klinicznych firmy Mirum oraz procesu przeglądu i zatwierdzania kandydatów na produkty przez organy regulacyjne. Ponieważ takie stwierdzenia są obarczone ryzykiem i niepewnością, rzeczywiste wyniki mogą znacząco różnić się od tych wyrażonych lub sugerowanych w takich stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Słowa takie jak „będzie”, „mógłby”, „byłby”, „potencjalny” i podobne wyrażenia mają na celu identyfikację stwierdzeń wybiegających w przyszłość. Te stwierdzenia dotyczące przyszłości opierają się na bieżących oczekiwaniach Mirum i obejmują założenia, które mogą nigdy nie zostać zrealizowane lub mogą okazać się nieprawidłowe. Rzeczywiste wyniki mogą znacząco różnić się od przewidywanych w takich stwierdzeniach dotyczących przyszłości ze względu na różne ryzyka i niepewności, które obejmują między innymi ryzyko i niepewność związaną z ogólną działalnością Mirum oraz inne ryzyka opisane w dokumentach Mirum składanych do Papierów Wartościowych i Komisja Wymiany. Wszystkie stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w niniejszym komunikacie prasowym są aktualne wyłącznie na dzień ich sformułowania i opierają się na założeniach i szacunkach kierownictwa obowiązujących na ten dzień. Mirum nie ma obowiązku aktualizowania takich oświadczeń w celu odzwierciedlenia zdarzeń lub okoliczności istniejących po dacie ich złożenia, chyba że jest to wymagane przez prawo. Dalszy opis ryzyk i niepewności można znaleźć w Raporcie rocznym Mirum na formularzu 10-K za rok obrotowy zakończony 31 grudnia 2023 r. oraz w kolejnych raportach na formularzu 10-Q, w tym w jego sekcjach zatytułowanych „Czynniki ryzyka”, a także w kolejnych raportach na formularzu 8-K, wszystkie składane w amerykańskiej Komisji Papierów Wartościowych i Giełd i dostępne na stronie www.sec.gov.

Źródło: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Wysłano : 2024-10-14 06:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe