Volixibat recebeu designação de terapia inovadora para prurido colestático na colangite biliar primária

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FOSTER CITY, Califórnia--(BUSINESS WIRE) 10 de outubro de 2024 -- A Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MIRM) anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu a Designação de Terapia Inovadora ao volixibat como um tratamento potencial para prurido colestático em pacientes com colangite biliar primária (CBP). A designação regulamentar baseia-se na análise interina positiva do estudo VANTAGE de Fase 2b, que demonstrou uma melhoria estatisticamente significativa versus placebo no prurido em doentes tratados com volixibat. A parte confirmatória do estudo está em andamento, com a conclusão da inscrição prevista para 2026.

“A designação de terapia inovadora para volixibat no PBC ressalta a importância e a urgência de um tratamento que resolva um dos impactos mais onerosos desta doença rara. doença hepática”, disse Joanne Quan, MD, diretora médica da Mirum. “Estamos ansiosos para avançar em nosso estudo VANTAGE com o objetivo de disponibilizar o volixibat para pacientes que vivem com coceira relacionada ao PBC o mais rápido possível.”

A Designação de Terapia Inovadora da FDA visa agilizar o desenvolvimento e a revisão de medicamentos destinados ao tratamento de doenças graves ou potencialmente fatais. Para se qualificar para esta designação, evidências clínicas preliminares devem indicar que o medicamento pode demonstrar melhora substancial em relação à terapia existente em pelo menos um desfecho clinicamente significativo.

Sobre o Volixibat

Volixibat é um agente oral de absorção mínima desenvolvido para inibir seletivamente o transportador ileal de ácidos biliares (IBAT). Volixibat pode oferecer uma nova abordagem no tratamento de doenças colestáticas em adultos, bloqueando a reciclagem dos ácidos biliares, através da inibição do IBAT, reduzindo assim os ácidos biliares sistemicamente e no fígado. O Volixibat está atualmente sendo avaliado em estudos de Fase 2b para colangite esclerosante primária (estudo VISTAS) e colangite biliar primária (estudo VANTAGE). Em junho, a Mirum anunciou resultados provisórios positivos do estudo VANTAGE de Fase 2b, mostrando melhora estatisticamente significativa no prurido, bem como reduções significativas nos ácidos biliares séricos e melhorias na fadiga em pacientes tratados com volixibat. Nenhum novo sinal de segurança foi observado, e o evento adverso mais comum foi diarreia, com todos os casos leves a moderados.

Sobre a Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. é uma empresa biofarmacêutica dedicada a transformar o tratamento de doenças raras que afetam crianças e adultos. Mirum tem três medicamentos aprovados: solução oral LIVMARLI® (maralixibat), cápsulas CHOLBAM® (ácido cólico) e comprimidos CHENODAL® (chenodiol).

LIVMARLI, um inibidor IBAT, é aprovado para o tratamento de dois doenças hepáticas raras que afectam crianças e adultos. Foi aprovado para o tratamento de prurido colestático em pacientes com síndrome de Alagille nos EUA (três meses ou mais), na Europa (dois meses ou mais) e em outras regiões do mundo. Também foi aprovado nos EUA para prurido colestático em pacientes com PFIC com 12 meses de idade ou mais; na Europa, é aprovado para pacientes com PFIC com três meses de idade ou mais. A Mirum também está iniciando o estudo EXPAND de Fase 3, uma oportunidade de expansão do rótulo para LIVMARLI em ambientes adicionais de prurido colestático. CHOLBAM é aprovado pela FDA para o tratamento de distúrbios da síntese de ácidos biliares devido a deficiências de uma única enzima e tratamento adjuvante de distúrbios peroxissomais em pacientes que apresentam sinais ou sintomas ou doença hepática. CHENODAL recebeu reconhecimento de necessidade médica pelo FDA para tratar pacientes com xantomatose cerebrotendinosa (CTX).

O pipeline de estágio final da Mirum inclui dois tratamentos experimentais para doenças hepáticas debilitantes. Volixibat, um inibidor IBAT, está sendo avaliado em dois estudos potencialmente de registro, incluindo o estudo VISTAS de Fase 2 para colangite esclerosante primária (PSC) e o estudo VANTAGE de Fase 2b para colangite biliar primária. Volixibat recebeu a Designação de Terapia Inovadora para o tratamento de prurido colestático em pacientes com PBC. Por último, o quenodiol foi avaliado em um estudo clínico de Fase 3, RESTORE, para tratar pacientes com CTX, com resultados positivos relatados em 2023. Mirum apresentou um novo pedido de medicamento ao FDA para a aprovação do quenodiol para tratar CTX no EUA

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Declarações Prospectivas

As declarações contidas neste comunicado à imprensa sobre assuntos que não são fatos históricos são “declarações prospectivas” na acepção da Reforma de Litígios de Valores Mobiliários Privados. Lei de 1995. Essas declarações prospectivas incluem declarações relativas, entre outras coisas, aos resultados, conduta, progresso e cronograma dos ensaios clínicos da Mirum e ao processo de revisão e aprovação pelas autoridades reguladoras de seus candidatos a produtos. Como tais declarações estão sujeitas a riscos e incertezas, os resultados reais podem diferir materialmente daqueles expressos ou implícitos nessas declarações prospectivas. Palavras como “irá”, “poderia”, “iria”, “potencial” e expressões semelhantes destinam-se a identificar declarações prospectivas. Estas declarações prospectivas baseiam-se nas expectativas atuais da Mirum e envolvem suposições que podem nunca se materializar ou podem revelar-se incorretas. Os resultados reais podem diferir materialmente daqueles previstos em tais declarações prospectivas como resultado de vários riscos e incertezas, que incluem, sem limitação, riscos e incertezas associados aos negócios da Mirum em geral e os outros riscos descritos nos registros da Mirum junto aos Valores Mobiliários e Comissão de intercâmbio. Todas as declarações prospectivas contidas neste comunicado à imprensa são válidas apenas na data em que foram feitas e baseiam-se nas suposições e estimativas da administração nessa data. A Mirum não assume nenhuma obrigação de atualizar tais declarações para refletir eventos que ocorram ou circunstâncias que existam após a data em que foram feitas, exceto conforme exigido por lei. Uma descrição adicional dos riscos e incertezas pode ser encontrada no Relatório Anual da Mirum no Formulário 10-K para o ano fiscal encerrado em 31 de dezembro de 2023 e em seus relatórios subsequentes no Formulário 10-Q, incluindo nas seções intituladas “Fatores de Risco”, bem como em seus relatórios subsequentes no Formulário 8-K, todos arquivados na Comissão de Valores Mobiliários dos EUA e disponíveis em www.sec.gov.

Fonte: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Postou : 2024-10-14 06:00

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