Volixibat a acordat denumirea de terapie inovatoare pentru prurit colestatic în colangita biliară primară

Urmăriți Drugslib pe

FOSTER CITY, California--(BUSINESS WIRE) 10 octombrie 2024 -- Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MIRM) a anunțat astăzi că U.S. Food and Drug Administration (FDA) a acordat Breakthrough Therapy Desemnarea volixibat ca un potențial tratament pentru pruritul colestatic la pacienții cu colangită biliară primară (CBP). Desemnarea de reglementare se bazează pe analiza intermediară pozitivă a studiului VANTAGE de fază 2b, care a arătat o îmbunătățire semnificativă statistic față de placebo în prurit la pacienții tratați cu volixibat. Partea de confirmare a studiului este în curs de desfășurare, cu finalizarea înscrierii așteptată în 2026.

„Desemnarea terapiei revoluționare pentru volixibat în PBC subliniază importanța și urgența unui tratament care să abordeze unul dintre cele mai împovărătoare impacturi ale acestui rar. boli hepatice”, a spus Joanne Quan, MD, director medical la Mirum. „Așteptăm cu nerăbdare să avansăm studiul nostru VANTAGE cu scopul de a face volixibat disponibil pentru pacienții care trăiesc cu mâncărime asociată cu PBC cât mai repede posibil.”

Desemnarea Breakthrough Therapy de la FDA își propune să accelereze dezvoltarea și revizuirea medicamentelor care sunt destinate să trateze boli grave sau care pun viața în pericol. Pentru a se califica pentru această desemnare, dovezile clinice preliminare trebuie să indice că medicamentul poate demonstra o îmbunătățire substanțială față de terapia existentă la cel puțin un obiectiv semnificativ clinic.

Despre Volixibat

Volixibat este un agent oral, cu absorbție minimă, conceput pentru a inhiba selectiv transportatorul de acid biliar ileal (IBAT). Volixibat poate oferi o abordare nouă în tratamentul bolilor colestatice ale adulților prin blocarea reciclării acizilor biliari, prin inhibarea IBAT, reducând astfel acizii biliari sistemic și în ficat. Volixibat este în prezent evaluat în studiile de fază 2b pentru colangita sclerozantă primară (studiul VISTAS) și colangita biliară primară (studiul VANTAGE). În iunie, Mirum a anunțat rezultate intermediare pozitive ale studiului de fază 2b VANTAGE care arată o îmbunătățire semnificativă statistic a pruritului, precum și reduceri semnificative ale acizilor biliari seric și îmbunătățiri ale oboselii la pacienții tratați cu volixibat. Nu au fost observate semnale noi de siguranță, iar cel mai frecvent eveniment advers a fost diareea, cu toate cazurile ușoare până la moderate.

Despre Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. este o companie biofarmaceutică dedicată transformării tratamentului bolilor rare care afectează copiii și adulții. Mirum are trei medicamente aprobate: LIVMARLI® (maralixibat) soluție orală, CHOLBAM® (acid colic) capsule și CHENODAL® (chenodiol) comprimate.

LIVMARLI, un inhibitor IBAT, este aprobat pentru tratamentul a două boli hepatice rare care afectează copiii și adulții. Este aprobat pentru tratamentul pruritului colestatic la pacienții cu sindrom Alagille în SUA (de trei luni și mai mult), în Europa (de două luni și mai mult) și în alte regiuni la nivel global. De asemenea, este aprobat în S.U.A. în pruritul colestatic la pacienții cu PFIC în vârstă de 12 luni și peste; în Europa, este aprobat pentru pacienții cu PFIC în vârstă de trei luni și peste. Mirum inițiază, de asemenea, studiul de fază 3 EXPAND, o oportunitate de extindere a etichetei pentru LIVMARLI în situații suplimentare de prurit colestatic. CHOLBAM este aprobat de FDA pentru tratamentul tulburărilor de sinteză a acizilor biliari datorate deficiențelor unei singure enzime și tratamentul adjuvant al tulburărilor peroxizomale la pacienții care prezintă semne sau simptome sau boli hepatice. CHENODAL a primit recunoașterea necesității medicale de către FDA pentru a trata pacienții cu xantomatoză cerebrotendinoasă (CTX).

Stadiul avansat al lui Mirum include două tratamente experimentale pentru bolile hepatice debilitante. Volixibat, un inhibitor IBAT, este evaluat în două studii potențial de înregistrare, inclusiv studiul de fază 2 VISTAS pentru colangita sclerozantă primară (PSC) și studiul de fază 2b VANTAGE pentru colangita biliară primară. Volixibat a primit denumirea de terapie revoluționară pentru tratamentul pruritului colestatic la pacienții cu CBP. În cele din urmă, chenodiolul a fost evaluat într-un studiu clinic de fază 3, RESTORE, pentru a trata pacienții cu CTX, cu rezultate pozitive raportate în 2023. Mirum a depus o nouă cerere de medicament la FDA pentru aprobarea chenodiolului pentru tratarea CTX în S.U.A.

Pentru a afla mai multe despre Mirum, vizitați mirumpharma.com și urmăriți-l pe Mirum pe Facebook, LinkedIn, Instagram și Twitter (X).

Declarații prospective

Declarațiile conținute în acest comunicat de presă cu privire la aspecte care nu sunt fapte istorice sunt „declarații prospective” în sensul reformei litigiilor privind valorile mobiliare private Act din 1995. Astfel de declarații prospective includ declarații privind, printre altele, rezultatele, desfășurarea, progresul și calendarul studiilor clinice Mirums și procesul de revizuire și aprobare de către autoritățile de reglementare a produselor sale candidate. Deoarece astfel de declarații sunt supuse riscurilor și incertitudinilor, rezultatele reale pot diferi semnificativ de cele exprimate sau implicite de astfel de declarații prospective. Cuvinte precum „voi”, „ar putea”, „ar”, „potenţial” şi expresii similare sunt destinate să identifice declaraţiile prospective. Aceste declarații prospective se bazează pe așteptările actuale ale lui Mirum și implică ipoteze care s-ar putea să nu se materializeze niciodată sau s-ar putea dovedi a fi incorecte. Rezultatele reale ar putea diferi semnificativ de cele anticipate în astfel de declarații prospective, ca urmare a diferitelor riscuri și incertitudini, care includ, fără limitare, riscuri și incertitudini asociate cu activitatea Mirum în general și celelalte riscuri descrise în dosarele lui Mirum la Valori Mobiliare și Comisia de schimb. Toate declarațiile prospective conținute în acest comunicat de presă vorbesc numai de la data la care au fost făcute și se bazează pe ipotezele și estimările conducerii la această dată. Mirum nu își asumă nicio obligație de a actualiza astfel de declarații pentru a reflecta evenimente care au loc sau circumstanțe care există după data la care au fost făcute, cu excepția cazurilor prevăzute de lege. O descriere suplimentară a riscurilor și incertitudinilor poate fi găsită în Raportul anual al lui Mirum pe formularul 10-K pentru anul fiscal încheiat la 31 decembrie 2023 și în rapoartele ulterioare pe formularul 10-Q, inclusiv în secțiunile acestuia intitulate „Factori de risc”. precum și în rapoartele ulterioare ale formularului 8-K, toate depuse la U.S. Securities and Exchange Commission și disponibile la www.sec.gov.

Sursa: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Postat : 2024-10-14 06:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare