Воликсибат получил статус «прорывной терапии» холестатического зуда при первичном билиарном холангите

Следите за Drugslib на

ФОСТЕР-СИТИ, Калифорния – (BUSINESS WIRE) 10 октября 2024 г. – Компания Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MIRM) сегодня объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило воликсибату статус «прорывной терапии» потенциальное лечение холестатического зуда у пациентов с первичным билиарным холангитом (ПБХ). Назначение препарата регулирующим органам основано на положительном промежуточном анализе исследования VANTAGE фазы 2b, которое показало статистически значимое улучшение зуда по сравнению с плацебо у пациентов, получавших воликсибат. Подтверждающая часть исследования продолжается, и набор участников ожидается в 2026 году.

«Присвоение воликсибату статуса революционной терапии при ПБЦ подчеркивает важность и неотложность лечения одного из наиболее обременительных последствий этого редкого заболевания. заболевание печени», — сказала Джоан Куан, доктор медицинских наук, главный врач компании Mirum. «Мы с нетерпением ждем продолжения нашего исследования VANTAGE с целью как можно быстрее сделать воликсибат доступным для пациентов, живущих с зудом, связанным с ПБЦ».

Присвоение FDA статуса «прорывной терапии» направлено на ускорение разработки и проверки лекарств, предназначенных для лечения серьезных или опасных для жизни заболеваний. Чтобы претендовать на это обозначение, предварительные клинические данные должны указывать на то, что препарат может демонстрировать существенное улучшение по сравнению с существующей терапией по крайней мере по одному клинически значимому конечному показателю.

О Воликсибате

Воликсибат — это пероральный препарат с минимальной абсорбцией, предназначенный для селективного ингибирования подвздошного переносчика желчных кислот (IBAT). Воликсибат может предложить новый подход к лечению холестатических заболеваний у взрослых, блокируя рециркуляцию желчных кислот за счет ингибирования IBAT, тем самым снижая системное снижение желчных кислот и в печени. Воликсибат в настоящее время оценивается в исследованиях фазы 2b при первичном склерозирующем холангите (исследование VISTAS) и первичном билиарном холангите (исследование VANTAGE). В июне компания Mirum объявила о положительных промежуточных результатах исследования фазы 2b VANTAGE, показывающих статистически значимое улучшение зуда, а также значимое снижение уровня желчных кислот в сыворотке крови и снижение утомляемости у пациентов, получавших воликсибат. Никаких новых сигналов безопасности не наблюдалось, а наиболее частым нежелательным явлением была диарея, во всех случаях от легкой до умеренной.

О компании Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. — биофармацевтическая компания, занимающаяся преобразованием методов лечения редких заболеваний, поражающих детей и взрослых. Компания Mirum имеет три одобренных препарата: раствор для перорального применения LIVMARLI® (мараликсибат), капсулы CHOLBAM® (холевая кислота) и таблетки CHENODAL® (хенодиол).

LIVMARLI, ингибитор IBAT, одобрен для лечения двух редкие заболевания печени, поражающие детей и взрослых. Он одобрен для лечения холестатического зуда у пациентов с синдромом Алажиля в США (три месяца и старше), в Европе (два месяца и старше) и в других регионах мира. Он также одобрен в США при холестатическом зуде у пациентов с ПСВХ в возрасте 12 месяцев и старше; в Европе он одобрен для пациентов с PFIC в возрасте трех месяцев и старше. Мирум также начинает исследование фазы 3 EXPAND, позволяющее расширить маркировку препарата ЛИВМАРЛИ в дополнительных случаях холестатического зуда. ХОЛБАМ одобрен FDA для лечения нарушений синтеза желчных кислот из-за дефицита отдельных ферментов, а также для дополнительного лечения пероксисомальных нарушений у пациентов с признаками или симптомами или заболеванием печени. CHENODAL получил признание FDA медицинской необходимости для лечения пациентов с церебротендинозным ксантоматозом (CTX).

На поздней стадии разработки Mirum включает два экспериментальных метода лечения изнурительных заболеваний печени. Воликсибат, ингибитор IBAT, оценивается в двух потенциально регистрационных исследованиях, включая исследование фазы 2 VISTAS для первичного склерозирующего холангита (PSC) и исследование VANTAGE фазы 2b для первичного билиарного холангита. Воликсибату присвоен статус «прорывной терапии» для лечения холестатического зуда у пациентов с ПБЦ. Наконец, хенодиол был оценен в клиническом исследовании фазы 3, RESTORE, для лечения пациентов с CTX, с положительными результатами, полученными в 2023 году. Компания Mirum подала в FDA заявку на новый препарат для одобрения хенодиола для лечения CTX в США

Чтобы узнать больше о Mirum, посетите mirumpharma.com и подпишитесь на Mirum в Facebook, LinkedIn, Instagram и Twitter (X).

Заявления прогнозного характера

Заявления, содержащиеся в настоящем пресс-релизе относительно вопросов, которые не являются историческими фактами, являются «заявлениями прогнозного характера» по смыслу Реформы судебных разбирательств по частным ценным бумагам Закон от 1995 года. Такие прогнозные заявления включают, среди прочего, заявления, касающиеся, среди прочего, результатов, проведения, хода и сроков клинических испытаний Mirum, а также процесса рассмотрения и утверждения регулирующими органами ее потенциальных продуктов. Поскольку такие заявления сопряжены с рисками и неопределенностями, фактические результаты могут существенно отличаться от тех, которые выражены или подразумеваются в таких прогнозных заявлениях. Такие слова, как «будет», «может», «будет», «потенциал» и подобные выражения, предназначены для обозначения прогнозных заявлений. Эти прогнозные заявления основаны на текущих ожиданиях Mirum и включают предположения, которые могут никогда не материализоваться или могут оказаться неверными. Фактические результаты могут существенно отличаться от ожидаемых в таких прогнозных заявлениях в результате различных рисков и неопределенностей, которые включают, помимо прочего, риски и неопределенности, связанные с бизнесом Mirum в целом, а также другие риски, описанные в документации Mirum по ценным бумагам и Биржевая комиссия. Все заявления прогнозного характера, содержащиеся в настоящем пресс-релизе, действительны только на дату, когда они были сделаны, и основаны на предположениях и оценках руководства на такую ​​дату. Mirum не берет на себя никаких обязательств по обновлению таких заявлений для отражения событий или обстоятельств, существующих после даты их составления, за исключением случаев, предусмотренных законом. Более подробное описание рисков и неопределенностей можно найти в годовом отчете Mirum по форме 10-K за финансовый год, закончившийся 31 декабря 2023 г., и в последующих отчетах по форме 10-Q, в том числе в разделах, озаглавленных «Факторы риска». а также в последующих отчетах по форме 8-K, которые подаются в Комиссию по ценным бумагам и биржам США и доступны на сайте www.sec.gov.

Источник: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Опубликовано : 2024-10-14 06:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова