Volixibat, Primer Biliyer Kolanjitte Kolestatik Kaşıntı İçin Çığır Açan Tedavi Unvanını Aldı

Drugslib'i takip edin

FOSTER CITY, Kaliforniya--(BUSINESS WIRE) 10 Ekim 2024 -- Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MIRM) bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) volixibat'a Çığır Açan Tedavi Unvanı verdiğini duyurdu. Primer biliyer kolanjit (PBC) hastalarında kolestatik kaşıntı için potansiyel bir tedavi. Düzenleyici atama, volixibat ile tedavi edilen hastalarda kaşıntıda plaseboya kıyasla istatistiksel olarak anlamlı iyileşme gösteren Faz 2b VANTAGE çalışmasının pozitif ara analizine dayanmaktadır. Çalışmanın doğrulayıcı kısmı devam ediyor ve kayıtların 2026'da tamamlanması bekleniyor.

"PBC'deki volixibat için Çığır Açan Terapi Tanımı, bu nadir hastalığın en külfetli etkilerinden birini ele alacak bir tedavinin önemini ve aciliyetini vurguluyor. karaciğer hastalığı," dedi Mirum'un baş tıbbi sorumlusu Joanne Quan. "VANTAGE çalışmamızı, volixibatın PBC ile ilişkili kaşıntıyla yaşayan hastaların kullanımına mümkün olan en kısa sürede sunulması amacıyla ilerletmeyi sabırsızlıkla bekliyoruz."

FDA'nın Çığır Açan Terapi Tanımı, ciddi veya yaşamı tehdit eden hastalıkları tedavi etmesi amaçlanan ilaçların geliştirilmesini ve gözden geçirilmesini hızlandırmayı amaçlamaktadır. Bu tanımlamaya hak kazanmak için, ön klinik kanıtların, ilacın klinik olarak anlamlı en az bir sonlanma noktasında mevcut tedaviye göre önemli bir iyileşme gösterebileceğini göstermesi gerekir.

Volixibat Hakkında

Volixibat, ileal safra asidi taşıyıcısını (IBAT) seçici olarak inhibe etmek üzere tasarlanmış, oral, minimal düzeyde emilen bir ajandır. Volixibat, IBAT'nin inhibisyonu yoluyla safra asitlerinin geri dönüşümünü bloke ederek ve böylece safra asitlerini sistemik olarak ve karaciğerde azaltarak yetişkin kolestatik hastalıklarının tedavisinde yeni bir yaklaşım sunabilir. Volixibat şu anda primer sklerozan kolanjit (VISTAS çalışması) ve primer biliyer kolanjit (VANTAGE çalışması) için Faz 2b çalışmalarında değerlendirilmektedir. Haziran ayında Mirum, volixibat ile tedavi edilen hastalarda kaşıntıda istatistiksel olarak anlamlı iyileşmenin yanı sıra serum safra asitlerinde anlamlı azalma ve yorgunlukta iyileşme olduğunu gösteren Faz 2b VANTAGE çalışmasının olumlu ara sonuçlarını duyurdu. Yeni bir güvenlik sinyali gözlemlenmedi ve en sık görülen yan etki, tüm vakalarda hafif ila orta şiddette ishaldi.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. Hakkında

Mirum Pharmaceuticals, Inc., çocukları ve yetişkinleri etkileyen nadir hastalıkların tedavisini dönüştürmeye kendini adamış bir biyofarmasötik şirketidir. Mirum'un onaylı üç ilacı vardır: LIVMARLI® (maralixibat) oral solüsyonu, CHOLBAM® (kolik asit) kapsülleri ve CHENODAL® (chenodiol) tabletleri.

Bir IBAT inhibitörü olan LIVMARLI, iki hastalığın tedavisi için onaylanmıştır. Çocukları ve yetişkinleri etkileyen nadir karaciğer hastalıkları. ABD'de (üç ay ve üzeri), Avrupa'da (iki ay ve üzeri) ve dünyanın diğer bölgelerinde Alagille sendromlu hastalarda kolestatik kaşıntı tedavisi için onaylanmıştır. Ayrıca ABD'de 12 aylık ve daha büyük PFIC hastalarında kolestatik kaşıntı için de onaylanmıştır; Avrupa'da üç aylık ve daha büyük PFIC'li hastalar için onaylanmıştır. Mirum aynı zamanda LIVMARLI için ek kolestatik kaşıntı durumlarında bir etiket genişletme fırsatı olan Faz 3 EXPAND çalışmasını da başlatıyor. CHOLBAM, tek enzim eksikliklerine bağlı safra asidi sentezi bozukluklarının tedavisi ve belirti veya semptom veya karaciğer hastalığı gösteren hastalarda peroksizomal bozuklukların yardımcı tedavisi için FDA onaylıdır. CHENODAL, FDA tarafından serebrotendinöz ksantomatozis (CTX) hastalarını tedavi etmek için tıbbi gereklilik onayı almıştır.

Mirum'un son aşamadaki ürün yelpazesi, zayıflatıcı karaciğer hastalıklarına yönelik iki araştırma tedavisini içeriyor. Bir IBAT inhibitörü olan Volixibat, primer sklerozan kolanjit (PSC) için Faz 2 VISTAS çalışması ve primer biliyer kolanjit için Faz 2b VANTAGE çalışması dahil olmak üzere potansiyel olarak kayıt amaçlı iki çalışmada değerlendirilmektedir. Volixibat'a PBC'li hastalarda kolestatik kaşıntı tedavisi için Çığır Açan Tedavi Unvanı verilmiştir. Son olarak, chenodiol, CTX hastalarını tedavi etmek için Faz 3 klinik çalışması olan RESTORE'da değerlendirildi ve 2023'te olumlu sonuçlar rapor edildi. Mirum, CTX'i tedavi etmek için chenodiol'ün onaylanması için FDA'ya yeni bir ilaç başvurusu sundu. ABD

Mirum hakkında daha fazla bilgi edinmek için mirumpharma.com adresini ziyaret edin ve Mirum'u Facebook, LinkedIn, Instagram ve Twitter'da (X) takip edin.

İleriye Dönük Açıklamalar

Tarihsel gerçek olmayan konulara ilişkin bu basın bülteninde yer alan açıklamalar, Özel Menkul Kıymetler Dava Reformu anlamında “ileriye dönük açıklamalardır” 1995 tarihli Kanun. Bu tür ileriye dönük beyanlar, diğer hususların yanı sıra, Mirum'un klinik deneylerinin sonuçları, yürütülmesi, ilerleyişi ve zamanlaması ile ürün adaylarının düzenleyici otoriteler tarafından incelenmesi ve onaylanması sürecine ilişkin beyanları içerir. Bu tür beyanlar risklere ve belirsizliklere tabi olduğundan, gerçek sonuçlar bu tür ileriye dönük beyanlarda ifade edilen veya ima edilenlerden önemli ölçüde farklı olabilir. "İrade", "yapabilir", "olabilir", "potansiyel" gibi kelimeler ve benzeri ifadeler ileriye dönük beyanları tanımlamayı amaçlamaktadır. Bu ileriye dönük beyanlar, Mirum'un mevcut beklentilerine dayanmaktadır ve hiçbir zaman gerçekleşmeyecek veya yanlış olduğu ortaya çıkabilecek varsayımları içermektedir. Gerçek sonuçlar, genel olarak Mirum'un işiyle ilgili riskler ve belirsizlikler ile Mirum'un Menkul Kıymetler ve Menkul Kıymetler'e yaptığı başvurularda açıklanan diğer riskleri içeren ancak bunlarla sınırlı olmayan çeşitli riskler ve belirsizlikler nedeniyle bu tür ileriye dönük beyanlarda beklenenlerden önemli ölçüde farklı olabilir. Değişim Komisyonu. Bu basın bülteninde yer alan tüm ileriye dönük beyanlar, yalnızca yapıldıkları tarih itibarıyla geçerlidir ve yönetimin bu tarih itibarıyla varsayımlarına ve tahminlerine dayanmaktadır. Mirum, yasaların gerektirdiği durumlar dışında, bu tür beyanları, yapıldıkları tarihten sonra meydana gelen olayları veya mevcut koşulları yansıtacak şekilde güncelleme yükümlülüğü üstlenmez. Risklerin ve belirsizliklerin daha ayrıntılı bir açıklaması, Mirum'un 31 Aralık 2023'te sona eren mali yıl için Form 10-K'daki Yıllık Raporunda ve "Risk Faktörleri" başlıklı bölümler de dahil olmak üzere Form 10-Q'daki sonraki raporlarında bulunabilir. ve ayrıca Form 8-K ile ilgili daha sonraki raporlarda yer alan bu raporların tamamı ABD Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na sunulur ve www.sec.gov adresinde mevcuttur.

Kaynak: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Gönderildi : 2024-10-14 06:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler