Volixibat отримав статус революційної терапії холестатичного свербежу при первинному біліарному холангіті

Підпишіться на Drugslib

ФОСТЕР-СІТІ, Каліфорнія – (BUSINESS WIRE) 10 жовтня 2024 р. – Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MIRM) оголосила, що Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) надало воліксибату статус «проривної терапії» потенційне лікування холестатичного свербежу у пацієнтів з первинним біліарним холангітом (ПБХ). Регуляторне визначення ґрунтується на позитивному проміжному аналізі фази 2b дослідження VANTAGE, яке показало статистично значуще покращення свербежу порівняно з плацебо у пацієнтів, які отримували воліксибат. Підтверджуюча частина дослідження триває, завершення реєстрації очікується в 2026 році.

«Призначення революційної терапії воліксибату при ПБЦ підкреслює важливість і невідкладність лікування для усунення одного з найбільш обтяжливих наслідків цього рідкого захворювання. захворювання печінки», – сказала Джоан Куан, доктор медичних наук, головний лікар Mirum. «Ми з нетерпінням чекаємо на розвиток нашого дослідження VANTAGE з метою якомога швидше зробити воліксибат доступним для пацієнтів із сверблячкою, пов’язаною з ПБЦ».

Проривна терапія від FDA призначена для прискорення розробки та перевірки препаратів, призначених для лікування серйозних або небезпечних для життя захворювань. Щоб відповідати цьому призначенню, попередні клінічні дані повинні вказувати на те, що препарат може продемонструвати суттєве покращення порівняно з існуючою терапією принаймні за однією клінічно значущою кінцевою точкою.

Про Volixibat

Воліксибат — це засіб для перорального застосування з мінімальною абсорбцією, призначений для вибіркового пригнічення транспортера жовчної кислоти в клубовій кишкі (IBAT). Воліксібат може запропонувати новий підхід у лікуванні холестатичних захворювань у дорослих шляхом блокування рециркуляції жовчних кислот за допомогою інгібування IBAT, таким чином знижуючи кількість жовчних кислот системно та в печінці. Воліксибат наразі оцінюється у фазі 2b досліджень первинного склерозуючого холангіту (дослідження VISTAS) і первинного біліарного холангіту (дослідження VANTAGE). У червні компанія Mirum оголосила про позитивні проміжні результати дослідження фази 2b VANTAGE, які показали статистично значуще зменшення свербежу, а також значуще зниження рівня жовчних кислот у сироватці крові та покращення втоми у пацієнтів, які отримували воліксибат. Нових сигналів щодо безпеки не спостерігалося, а найпоширенішою побічною реакцією була діарея, у всіх випадках від легкої до помірної.

Про Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. — це біофармацевтична компанія, яка займається трансформацією лікування рідкісних захворювань у дітей і дорослих. Mirum має три схвалені препарати: LIVMARLI® (мараліксибат) пероральний розчин, CHOLBAM® (холева кислота) капсули та CHENODAL® (хенодіол) таблетки.

LIVMARLI, інгібітор IBAT, схвалений для лікування двох рідкісні захворювання печінки, що вражають дітей і дорослих. Він схвалений для лікування холестатичного свербежу у пацієнтів із синдромом Алагіля в США (від трьох місяців і старше), в Європі (від двох місяців і старше) та в інших регіонах світу. Він також схвалений у США при холестатичному свербінні у пацієнтів з PFIC віком від 12 місяців; в Європі він схвалений для пацієнтів із ПФІК віком від трьох місяців. Mirum також розпочинає дослідження фази 3 EXPAND, можливість розширення мітки для LIVMARLI при додаткових станах холестатичного свербежу. CHOLBAM схвалено FDA для лікування розладів синтезу жовчних кислот через дефіцит одного ферменту та додаткового лікування пероксисомних розладів у пацієнтів, які мають ознаки чи симптоми або захворювання печінки. CHENODAL отримав визнання медичної необхідності від FDA для лікування пацієнтів із церебротендинозним ксантоматозом (CTX).

Підготовка Mirum на пізній стадії включає два досліджувані методи лікування виснажливих захворювань печінки. Воліксибат, інгібітор IBAT, оцінюється у двох потенційно реєстраційних дослідженнях, включаючи дослідження фази 2 VISTAS для первинного склерозуючого холангіту (PSC) і дослідження фази 2b VANTAGE для первинного біліарного холангіту. Воліксібату було присвоєно назву «Проривна терапія» для лікування холестатичного свербежу у пацієнтів із ПБЦ. Нарешті, хенодіол був оцінений у клінічному дослідженні фази 3, RESTORE, для лікування пацієнтів із CTX, з позитивними результатами, повідомленими у 2023 році. Mirum подав заявку на новий препарат до FDA для схвалення хенодіолу для лікування CTX у США

Щоб дізнатися більше про Mirum, відвідайте mirumpharma.com і слідкуйте за Mirum у Facebook, LinkedIn, Instagram і Twitter (X).

Прогнозні заяви

Заяви, що містяться в цьому прес-релізі щодо питань, які не є історичними фактами, є «прогнозними заявами» у розумінні Реформи судового розгляду приватних цінних паперів Акт 1995 року. Такі прогнозні заяви включають заяви щодо, серед іншого, результатів, проведення, прогресу та термінів клінічних випробувань Mirum, а також процесу перевірки та затвердження регуляторними органами кандидатів на її продукт. Оскільки такі заяви піддаються ризикам і невизначеності, фактичні результати можуть суттєво відрізнятися від тих, які виражені або маються на увазі в таких прогнозних заявах. Такі слова, як «буде», «може», «буде», «потенційно» та подібні вирази призначені для визначення прогнозних заяв. Ці прогнозні заяви базуються на поточних очікуваннях Mirum і включають припущення, які можуть ніколи не здійснитися або можуть виявитися невірними. Фактичні результати можуть суттєво відрізнятися від очікуваних у таких прогнозних заявах через різні ризики та невизначеності, які включають, без обмежень, ризики та невизначеності, пов’язані з бізнесом Mirum загалом, та інші ризики, описані в документації Mirum до Securities та Securities. Комісія обміну. Усі прогнозні заяви, що містяться в цьому прес-релізі, стосуються лише дати, коли вони були зроблені, і ґрунтуються на припущеннях і оцінках керівництва на таку дату. Mirum не бере на себе жодних зобов’язань оновлювати такі заяви для відображення подій або обставин, які існують після дати їх складання, за винятком випадків, передбачених законом. Додатковий опис ризиків і невизначеностей можна знайти в річному звіті Mirum за формою 10-K за фінансовий рік, який закінчився 31 грудня 2023 року, а також у наступних звітах за формою 10-Q, зокрема в розділах під назвою «Фактори ризику». а також у своїх наступних звітах за формою 8-K, усі вони подані до Комісії з цінних паперів і бірж США та доступні на www.sec.gov.

Джерело: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Опубліковано : 2024-10-14 06:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова