VANCOUVER, Kolumbia Brytyjska i BOSTON, 6 grudnia 2024 r. (GLOBE NEWSWIRE) — Xenon Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: XENE), firma biofarmaceutyczna skupiająca się na neuronauce, której zadaniem jest odkrywanie, opracowywanie i dostarczanie zmieniające życie pacjentów w potrzebie, ogłosiła dzisiaj nowe, przekonujące długoterminowe dane z trwającego, otwartego rozszerzenia projektu X-TOLE (OLE) badanie dotyczące azetukalneru u pacjentów z napadami ogniskowymi (FOS) zaprezentowane podczas dorocznego spotkania Amerykańskiego Towarzystwa Epilepsy (AES 2024), które odbyło się w dniach 6–10 grudnia 2024 r. w Los Angeles Convention Center w Los Angeles w Kalifornii.
„Jesteśmy podekscytowani możliwością nawiązania kontaktu z szeroką społecznością osób chorych na padaczkę podczas AES 2024 i podzielenia się nowymi, długoterminowymi danymi dotyczącymi azetukalnera z naszego trwające, otwarte badanie przedłużone X-TOLE przedstawiające przekonujące dowody na trwałą redukcję napadów i wskaźniki braku napadów” – stwierdził dr Christopher Kenney, dyrektor medyczny Xenon. „Około jedna trzecia pacjentów przyjmujących azetukalner przez co najmniej 36 miesięcy osiągnęła 100% redukcję napadów, czyli brak napadów, przez okres jednego roku lub dłużej. Jest to znaczący wskaźnik dla epileptologów, którzy mówią nam, że brak napadów przekłada się bezpośrednio na poprawę jakości życia osób cierpiących na padaczkę. Co więcej, w dalszym ciągu obserwujemy imponujące, trwałe miesięczne zmniejszenie częstości napadów – około 85% w 36. miesiącu – przy jednoczesnym, co ważne, utrzymaniu spójnego profilu bezpieczeństwa, który sugeruje, że azetukalner jest w dalszym ciągu ogólnie dobrze tolerowany.”Dr. Kenney dodał: „Utrzymuje się znaczne zapotrzebowanie na nowe, skuteczne i dobrze tolerowane terapie padaczki, szczególnie dla tych pacjentów, którzy w dalszym ciągu odczuwają wyniszczające skutki napadów ogniskowych, nawet podczas przyjmowania wielu leków przeciwpadaczkowych. W miarę jak w dalszym ciągu opieramy się na solidnych wynikach X-TOLE, gromadzimy coraz większą ilość danych pomocniczych z trwającego otwartego badania uzupełniającego i zmierzamy do ukończenia fazy 3, wierzymy, że azetukalner może zmienić paradygmat w leczeniu padaczki w przyszłości.” Prezentacja plakatu nr 2.361: Długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność leku Azetukalner, leku Nowatorski, silny lek otwierający kanały potasowe Kv7 u dorosłych chorych na padaczkę ogniskową: aktualizacja z trwającego 7 lat otwartego rozszerzenia X-TOLE
Wyniki zaprezentowane na konferencji AES 2024 to tymczasowe dane z badania X‑TOLE OLE, w którym uczestnicy otrzymywali azetukalner w dawce 20 mg raz na dobę (QD) z jedzeniem w ramach otwartej próby.
< ul type="disc">
Trwałe zmniejszenie częstotliwości napadów: W przypadku pacjentów z OLE, co miesiąc Mediana procentowej zmiany (MPC) zmniejszenia częstości FOS wahała się od 61–82% w okresie od 1. miesiąca do 24. miesiąca badania OLE i utrzymywała się na poziomie 85% w 36. miesiącu badania OLE. Pacjenci, którzy otrzymywali 1 do 2 leków przeciwpadaczkowych (ASM) ) na początku badania doświadczyli większego miesięcznego zmniejszenia częstości FOS przez MPC w porównaniu z wartością wyjściową w 36. miesiącu badania OLE (100% redukcja napadów, n=67) w porównaniu do osób otrzymujących 3 ASM (redukcja napadów o 80,6%, n=80).
Osiągnięcie wolności od napadów: Dla tych uczestników którzy byli leczeni w OLE przez >36 miesięcy, 32,7% (48/147) uzyskało wolność od napadów przez okres co najmniej 12 miesięcy.
Stała tolerancja i profil bezpieczeństwa: Azetukalner jest w dalszym ciągu ogólnie dobrze tolerowany w OLE, a działania niepożądane są zgodne z wcześniejszymi wynikami z okresu podwójnie ślepej próby i innych ASM; nie zidentyfikowano nowe sygnały dotyczące bezpieczeństwa.
Długoterminowe przechowywanie: Łącznie 182 uczestników było leczonych metodą OLE przez ≥12 miesięcy, 165 uczestników było leczonych przez ≥24 miesiące, a 143 uczestników było leczonych przez ≥36 miesięcy w momencie zakończenia analizy (7 października 2024 r.) Wskaźniki retencji przy stosowaniu azetukalneru po 12, 24 i 36 miesiącach Okres badania OLE wyniósł odpowiednio 66%, 60% i 52%.
„Przy ponad 600 pacjentolat ekspozycji na azetukalner u osób chorych na padaczkę – a niektóre pacjentów przyjmujących lek od ponad 5 lat – te najnowsze długoterminowe wyniki OLE dodatkowo potwierdzają nasze istotne doświadczenie kliniczne z azetukalnerem i utwierdzają nas w przekonaniu, że azetukalner stanowi potencjalnie najlepszy w swojej klasie leków przeciwpadaczkowych” – stwierdził Ian Mortimer, prezes i dyrektor generalny firmy Xenon. „Oprócz tymczasowych, długoterminowych danych OLE zaprezentujemy ważne wyniki ankiety przeprowadzonej wśród pacjentów i przeglądu literatury dotyczącego wpływu leku. obciążenie zdrowia psychicznego i choroby współistniejące związane z napadami ogniskowymi. Podkreślimy także nowe dane z naszego programu dotyczącego substancji wzmacniających Nav1.1, który wykazał ochronę przed napadami spontanicznymi i SUDEP w modelu przedklinicznym, co sugeruje, że ukierunkowanie na Nav1.1 mogłoby potencjalnie zająć się podstawową przyczyną i objawami zespołu Dravet” – dodał pan. Mortimerze.
Prezentacja plakatu nr 2.347: Czy padaczka nie jest w pełni rozpoznana u pacjentów zgłaszających napady ogniskowe? Badanie wyników zgłaszane przez pacjentów
Pacjenci cierpiący na padaczkę zgłaszający FOS, oprócz ich powtarzające się napady padaczkowe. U większości pacjentów wystąpiły ≥3 objawy inne niż napadowe pomimo ciągłego leczenia istniejącymi lekami przeciwdrgawkowymi, a u większości pacjentów występowały problemy z nastrojem (np. depresja, stany lękowe) w zakresie od umiarkowanego do ciężkiego.
Wysoki odsetek pozytywnych wyników badań przesiewowych w kierunku depresji i lęku, w przeciwieństwie do niższego wskaźnika depresji i lęku zgłaszanego przez lekarzy, sugeruje, że obciążenie dla zdrowia psychicznego może być niedostatecznie rozpoznawane u pacjentów chorych na padaczkę zgłaszających FOS.
Prezentacja plakatu nr 2.338: Ukierunkowany przegląd literatury na temat obciążenia chorobami współistniejącymi w przypadku napadów ogniskowych
Pacjenci z FOS i chorobami współistniejącymi są bardziej obciążeni chorobą w porównaniu do pacjentów bez choroby współistniejące, podkreślając obszar niezaspokojonych potrzeb w tej populacji.
Większe zrozumienie związku między chorobami współistniejącymi, zwłaszcza chorobami współistniejącymi ze zdrowiem psychicznym, takimi jak depresja i obciążenie FOS może umożliwić spersonalizowane leczenie i pomóc w poprawie wyników leczenia pacjentów.
Prezentacja plakatu nr 3.389: Wzmacniacze Nav1.1 modulują rytmy mózgu mierzone za pomocą ilościowej elektrokortykografii (qECoG) w modelu myszy Dravet
Te dane sugerują, że aktywność mózgu myszy Scn1a+/- różni się od aktywności mózgu myszy typu dzikiego współtowarzysze z miotu. XPC‑418, wzmacniacz Nav1.1, zmienił aktywność mózgu u myszy Scn1a+/-, czyniąc fenotyp bardziej podobnym do fenotypu zwierząt dzikich, a także zmienił aktywność mózgu u myszy typu dzikiego w stopniu zależnym od dawki i czasu sposób.
Te dane przedkliniczne wskazują, że wzmocnienie Nav1.1 może normalizować fenotyp widma mocy myszy Dravet do fenotypu typu dzikiego.
Prezentacja plakatu nr 3.395: Selektywne wzmacnianie kanałów Nav1.1 u myszy Dravet przywraca interneuron Funkcjonowanie i poprawa funkcji motorycznych
Ostry dozowanie XPC‑837 – dostępnego doustnie, drobnocząsteczkowego, przenikającego do OUN, wysoce selektywnego wzmacniacza Nav1.1 – tłumiło napady indukowane w teście 6 Hz i poprawiało wydajność motoryczną w teście Rotarod, potwierdzając potencjał poprawy funkcji motorycznych pacjenta Dravet . Przewlekłe dawkowanie XPC‑837 w diecie przez 14 dni tłumiło napady spontaniczne, zapobiegało nagłej, niespodziewanej śmierci w przebiegu padaczki (SUDEP) i zwiększało długotrwałe wzmocnienie, potencjalny komórkowy korelat uczenia się i pamięci.
Te dane przedkliniczne sugerują, że XPC-837 może stanowić nowy, zróżnicowany mechanicznie lek do stosowania doustnego dostępny związek, który może zapewnić ulepszony profil terapeutyczny w ogólnym leczeniu zespołu Draveta.
Wystawa naukowa
Firma Xenon jest gospodarzem wystawy naukowej, która przedstawia przegląd jej programów klinicznych i badawczych w niedzielę, 8 grudnia 2024 r. w godzinach 14:00–17:00 PT w sali 406A na poziomie 2. Oprócz plakatów wymienionych powyżej, na wystawie będą można uzyskać informacje związane z programem leczenia padaczki fazy 3 azetukalner, w tym z trwającymi badaniami klinicznymi w napady ogniskowe i pierwotnie uogólnione napady toniczno-kloniczne. Na wystawie zaprezentowane zostaną także najważniejsze wyniki badania klinicznego fazy 2 X-NOVA, w którym oceniano azetukalner w leczeniu ciężkich zaburzeń depresyjnych.
Sala wystawowa
Oprócz stoiska nr 1721 w hali wystawowej, Xenon organizuje dedykowaną Strefę Uważności (#1827), w której można odpocząć, nabrać sił i dowiedz się więcej na temat zagrożeń dla zdrowia psychicznego związanych z padaczką. W ramach zaangażowania firmy Xenon w podnoszenie świadomości na temat zdrowia psychicznego, odwiedzający są zaproszeni do włączenia się w tę sprawę poprzez przekazanie datków na rzecz fundacji Epilepsy Foundation of America w celu wsparcia kompleksowego programowania zdrowia psychicznego, którego celem jest zapewnienie wszystkim osobom cierpiącym na padaczkę i zaburzenia napadowe dostępu do do wysokiej jakości, przystępnej cenowo opieki w zakresie zdrowia psychicznego. Hala wystawowa zostanie otwarta w sobotę 7 grudnia o 12:00 czasu PT i zamknięta w poniedziałek 9 grudnia o 14:00 czasu PT.O firmie Xenon Pharmaceuticals Inc.Xenon Pharmaceuticals (Nasdaq: XENE) to firma biofarmaceutyczna skupiająca się na neuronauce, której celem jest odkrywanie, opracowywanie i dostarczanie terapii zmieniających życie. Rozwijamy ofertę produktów z kanałem jonowym, aby zająć się obszarami o wysokim stopniu niezaspokojonych potrzeb medycznych, w tym padaczką i depresją. Azetukalner, nowatorski, bardzo silny, selektywny otwieracz kanałów potasowych Kv7, stanowi najbardziej zaawansowany, klinicznie potwierdzony modulator kanału potasowego znajdujący się na późnym etapie badań klinicznych do wielu wskazań. Więcej informacji można znaleźć na stronie www.xenon-pharma.com.
Oświadczenie o programie Safe Harbor
Niniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia wybiegające w przyszłość w rozumieniu sekcji 27A ustawy o papierach wartościowych z 1933 r. ze zmianami oraz sekcję 21E ustawy o giełdzie papierów wartościowych z 1934 r., ze zmianami, a także ustawę o reformie rozstrzygania sporów dotyczących prywatnych papierów wartościowych z 1995 r. i kanadyjskie przepisy dotyczące papierów wartościowych. Te stwierdzenia dotyczące przyszłości nie są oparte na faktach historycznych i obejmują stwierdzenia dotyczące czasu i potencjalnych wyników badań klinicznych; potencjalna skuteczność, profil bezpieczeństwa, przyszłe plany rozwoju w obecnych i przewidywanych wskazaniach, rynek docelowy, sukces regulacyjny i potencjał komercyjny kandydatów na produkty nasze i naszych partnerów; skuteczność naszych projektów badań klinicznych; nasza zdolność do pomyślnego rozwoju i osiągania kamieni milowych w naszych azetukalnerach i innych planach i programach rozwojowych; oraz naszą zdolność do pomyślnego opracowywania i uzyskiwania zatwierdzeń organów regulacyjnych dla azetukalnera i innych naszych kandydatów na produkty. Te stwierdzenia dotyczące przyszłości opierają się na bieżących założeniach, które wiążą się z ryzykiem, niepewnością i innymi czynnikami, które mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki, zdarzenia lub rozwój sytuacji będą się istotnie różnić od tych wyrażonych lub sugerowanych w takich stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Te ryzyka i niepewności, z których wiele jest poza naszą kontrolą, obejmują między innymi: badania kliniczne mogą nie wykazać bezpieczeństwa i skuteczności żadnego z kandydatów na produkty nasze lub naszych współpracowników; obiecujące wyniki działań w zakresie rozwoju przedklinicznego lub wyników wczesnych badań klinicznych mogą nie zostać powtórzone w późniejszych badaniach klinicznych; nasze założenia dotyczące planowanych wydatków i wystarczalności środków pieniężnych na finansowanie działalności mogą być nieprawidłowe; nasze ciągłe odkrycia i wysiłki przedkliniczne mogą nie doprowadzić do powstania dodatkowych kandydatów na produkty; rozwój któregokolwiek z kandydatów na produkty nasze lub naszych współpracowników, w tym azetukalner, może zakończyć się niepowodzeniem, może nie uzyskać wymaganych zezwoleń organów regulacyjnych lub może zostać opóźniony do punktu, w którym nie będzie to opłacalne z komercyjnego punktu widzenia; możemy nie osiągnąć dodatkowych kamieni milowych w naszych programach własnych lub partnerskich; agencje regulacyjne mogą nałożyć dodatkowe wymagania lub opóźnić rozpoczęcie badań klinicznych; wpływ warunków rynkowych, branżowych i regulacyjnych na włączanie do badań klinicznych; wpływ konkurencji; wpływ rozszerzonego rozwoju produktów i działalności klinicznej na koszty operacyjne; wpływ nowych lub zmieniających się przepisów i regulacji; a także inne ryzyka zidentyfikowane w naszych dokumentach składanych przed amerykańską Komisją Papierów Wartościowych i Giełd oraz komisjami ds. papierów wartościowych w Kolumbii Brytyjskiej, Albercie i Ontario. Te stwierdzenia wybiegające w przyszłość są aktualne wyłącznie na dzień ich zamieszczenia i nie przyjmujemy obowiązku ich aktualizowania, a czytelników ostrzega się, aby nie polegali w nadmierny sposób na takich oświadczeniach wybiegających w przyszłość.
Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.
Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.
