Ο Zydus ανακοινώνει τον ορισμό των ορφανών φαρμάκων USFDA σε USNoflast για τη θεραπεία της αμυοτροφικής πλευρικής σκλήρυνσης (ALS)

Ακολουθήστε το Drugslib

Ahmedabad, Ινδία, 22 Ιανουαρίου 2025 Ο Zydus, μια κορυφαία, παγκόσμια φαρμακευτική εταιρεία που εδρεύει στην ανακάλυψη, ανακοίνωσε σήμερα ότι η USFDA έχει χορηγήσει ορφανό φάρμακο (ODD) σε USNoflast, ένα νέο αναστολέα από του στόματος NLRP3 για τη θεραπεία της αμυοτροφικής Πλευρική σκλήρυνση (ALS). Το Γραφείο Ορφανών Φαρμακευτικών Προϊόντων της USFDA χορηγεί ορφανό καθεστώς για την υποστήριξη της ανάπτυξης φαρμάκων για τη θεραπεία σπάνιων ασθενειών που επηρεάζουν λιγότερους από 200.000 ανθρώπους στις Ηνωμένες Πολιτείες. Ο Pankaj Patel, δήλωσε: "Αυτός ο ορφανός ορισμός φαρμάκων από το USFDA υπογραμμίζει την επείγουσα ανάγκη να αναπτυχθεί η USNoflast για την αντιμετώπιση της αμυοτροφικής πλευρικής σκλήρυνσης (ALS), που είναι μια θανατηφόρα νευροεκφυλιστική ασθένεια. Ο Zydus δεσμεύεται να ξεκλειδώσει νέα σύνορα στη νευροεπιστήμη και να αναπτύξει USNoflast για ασθενείς με ALS. "

Οι άνθρωποι που ζουν με ALS έχουν μια μέση επιβίωση περίπου δύο έως πέντε ετών από τη διάγνωση, με τους περισσότερους ασθενείς με ALS να πεθαίνουν από αναπνευστική ανεπάρκεια. Οι ασθενείς με ALS παρουσιάζουν νευροφλεγμονή και ταχεία νευροεκφυλισμό. Ο νευροεκφυλισμός των αξονικών οδηγεί σε σχηματισμό νευροϊνών που συσσωρεύονται πρώτα σε CSF ασθενών με ALS και στη συνέχεια σιγά -σιγά αυτά τα νευροϊνών εισέρχονται στην κυκλοφορία του αίματος. Λόγω της ταχείας νευροεκφυλισμού, η σταθερή απώλεια της ικανότητας να μετακινείται, να μιλάει, να τρώει, να αναπνέει τελικά, η παράλυση και ο θάνατος έχουν αναφερθεί σε ασθενείς με ALS. Το ALS επηρεάζει περίπου 32.000 άτομα στις Η.Π.Α. και κατά μέσο όρο 5.000 νέοι ασθενείς διαγιγνώσκονται κάθε χρόνο με αυτή την ασθένεια στις ΗΠΑ σύμφωνα με στατιστικά στοιχεία από το Κέντρο Ελέγχου και Πρόληψης Νοσημάτων (CDC). Περισσότεροι από 30.000 άνθρωποι εκτιμάται ότι ζουν με ALS στην Ευρώπη (Ευρωπαϊκή Ένωση και Ηνωμένο Βασίλειο), ενώ η Ινδία έχει περίπου 75.000 άτομα που ζουν με ALS. Αναστολέας NLRP3. Το USNOFLAST έχει μελετηθεί σε διάφορα προκλινικά μοντέλα νευροφλεγμονής, νόσου του Parkinson, φλεγμονώδους νόσου εντέρου (IBD) και σκλήρυνσης κατά πλάκας (MS). Το USFDA έχει χορηγήσει νωρίτερα στο Zydus «ορφανό φάρμακο» για το USNOFLast για τη θεραπεία ασθενών με περιοδικό σύνδρομο που σχετίζεται με κρυοπυρίνη (CAPS), μια σπάνια αυτοφλεγμονώδη ασθένεια. Ο Zydus ολοκλήρωσε προηγουμένως μια τυχαιοποιημένη, διπλή-τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο κλινική δοκιμή σε 24 ασθενείς με ALS σε 7 κλινικές δοκιμές στην Ινδία. [ClinicalTrials.gov αναγνωριστικό: NCT05981040]. Σχεδιάζεται να παρουσιάσει αυτή τη φάση 2 (α) δοκιμαστικά δεδομένα στην επερχόμενη ιατρική διάσκεψη και να δημοσιεύσει στο Medical Journal. Ο Zydus έλαβε πρόσφατα έγκριση από το USFDA για να ξεκινήσει μια τυχαιοποιημένη, διπλή τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο φάσης 2 (β) κλινική δοκιμή για USNOflast σε ασθενείς με αμυοτροφική πλευρική σκλήρυνση (ALS).

Σχετικά με το Zydus

Zydus Lifesciences Ltd. Με έναν πρωταρχικό σκοπό της ενδυνάμωσης των ανθρώπων με ελευθερία να ζουν πιο υγιεινές και πιο ικανοποιημένες ζωές, είναι μια καινοτόμος, παγκόσμια εταιρεία Lifesciences που ανακαλύπτει, Αναπτύσσει, κατασκευάζει και εμπορεύεται ένα ευρύ φάσμα θεραπειών υγειονομικής περίθαλψης. Η ομάδα απασχολεί πάνω από 27.000 άτομα παγκοσμίως, συμπεριλαμβανομένων 1.400 επιστήμονων που ασχολούνται με την Ε & Α, οδηγείται από την αποστολή της να ξεκλειδώσει νέες δυνατότητες σε ζωής μέσω ποιοτικών λύσεων υγειονομικής περίθαλψης που επηρεάζουν τις ζωές. Η ομάδα φιλοδοξεί να μετατρέψει τις ζωές μέσω ανακαλύψεων. Κατά την τελευταία δεκαετία, η Zydus εισήγαγε αρκετά καινοτόμα προϊόντα πρώτης τάξης στην αγορά για τη θεραπεία των αναγκών για την υγειονομική περίθαλψη με εμβόλια, θεραπευτικά, βιολογικά και νέες χημικές οντότητες. Για περισσότερες λεπτομέρειες, επισκεφτείτε τη διεύθυνση www.zyduslife.com

Αναφορές:

1. ClinicalTrials.gov αναγνωριστικό: NCT04972188 Μια φάση Ι, προοπτική, ανοικτή ετικέτα, μελέτη πολλαπλής δόσης του zyil1 που χορηγείται μέσω προφορικής οδού για να διερευνήσει την ασφάλεια, την ανεκτικότητα, τη φαρμακοκινητική και τη φαρμακοδυναμική σε υγιή ενήλικα άτομα 2. Προοπτική ανοικτή ετικέτα, μονή δόση, μελέτη ενός βραχίονα του ZYIL1 που χορηγείται μέσω προφορικής οδού για να διερευνήσει την ασφάλεια, την ανεκτικότητα, τη φαρμακοκινητική και τη φαρμακοδυναμική σε υγιή ενήλικα ανθρώπινα θέματα 3. Αξιολογήστε την ασφάλεια, την ανεκτικότητα, τη φαρμακοκινητική και τη φαρμακοδυναμική του Zyil1 σε άτομα με περιοδικά σύνδρομα που σχετίζονται με κρυοπυρίνη (CAPS) 4. Η ελκώδη κολίτιδα ανθεκτική ή δυσανεξία στα από του στόματος αμινοσαλικυλικά 5. CLINICALTRIALS.GOV ID NCT05981040 Μια φάση 2, απόδειξη της ιδέας, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, τυχαιοποιημένη, πολυκεντρική, διπλή τυφλή μελέτη του zyil1 για την αξιολόγηση της αποτελεσματικότητας, της ασφάλειας, της ανεκτικότητας, των φαρμακοποιικών και Φαρμακοδυναμική σε ασθενείς με αμυοτροφική πλευρική σκλήρυνση (ALS) 6. Ασφάλεια, ανεκτικότητα, φαρμακοκινητική και φαρμακοδυναμική της από του στόματος αναστολέα φλεγμονώματος NLRP3 Zyil1: Μελέτες πρώτης στην ανθρώπινη φάση 1 (μεμονωμένη δόση και πολλαπλή ανοδική δόση), κλινική φαρμακολογία στην ανάπτυξη φαρμάκου , 2022. DOI: 10.1002/cpdd.1162 7. Ασφάλεια, ανεκτικότητα, φαρμακοκινητική και φαρμακοδυναμική του ZyIL1 σε τρεις ασθενείς με περιοδικά συνδρόμων που συνδέονται με κρυοπυρινισμένο, κλινική φαρμακολογία στην ανάπτυξη φαρμάκων, 2023, 0 (0) 1-8. Doi: 10.1002/cpdd.1318. 8. Ένας νέος επιλεκτικός αναστολέας NLRP3 δείχνει δυναμικό τροποποίησης της νόσου σε ζωικά μοντέλα της νόσου του Parkinson. Brain Res. 2024 Ιουλίου 27, 1842: 149129. Doi: 10.1016/j.brainres.2024.149129

Πηγή: Zydus Lifesciences Ltd.

Δημοσιεύτηκε : 2025-01-28 06:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά