Zydus annonce la désignation de médicaments orphelins USFDA à Usnoflast pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA)

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Ahmedabad, India, January 22, 2025 Zydus, a leading, discovery-based, global pharmaceutical company today announced that the USFDA has granted Orphan Drug Designation (ODD) to Usnoflast, a novel oral NLRP3 inhibitor, for the treatment of amyotrophic Sclérose latérale (SLA). Le Bureau des produits médicamenteux orphelins de l'USFDA accorde un statut orphelin pour soutenir le développement de médicaments pour le traitement de maladies rares qui affectent moins de 200 000 personnes aux États-Unis.

S'exprimant sur le développement, président de Zydus Lifesciences Limited, Pankaj Patel, a déclaré: «Cette désignation de médicaments orphelins de l'USFDA souligne le besoin urgent de développer l'usnoflast pour aborder la sclérose latérale amyotrophique (SLA), qui est une maladie neurodégénérative fatale. Zydus s'engage à débloquer de nouvelles frontières en neurosciences et à développer un usnoflast pour les patients atteints de SLA. »

Les personnes vivant avec la SLA ont une survie moyenne d'environ deux à cinq ans à partir du diagnostic, la plupart des patients atteints de SLA qui meurent d'une insuffisance respiratoire. Les patients atteints de la SLA connaissent une neuroinflammation et une neurodégénérescence rapide. La neurodégénérescence axonale conduit à la formation de neurofilaments qui s'accumulent d'abord dans le LCR de patients atteints de SLA, puis lentement ces neurofilaments pénètrent dans la circulation sanguine. En raison de la neurodégénérescence rapide, de la perte régulière de la capacité de déplacer, de parler, de manger, de respirer, de respirer, de paralysie et de mort a été signalée chez les patients SLA. La SLA affecte environ 32 000 personnes aux États-Unis et en moyenne 5 000 nouveaux patients sont diagnostiqués chaque année avec cette maladie aux États-Unis conformément aux statistiques du Center for Disease Control and Prevention (CDC). On estime que plus de 30 000 personnes vivent avec la SLA en Europe (Union européenne et Royaume-Uni), tandis que l'Inde compte environ 75 000 personnes vivant avec la SLA

usnoflast (Zyil1) est une nouvelle molécule orale et orale Inhibiteur de NLRP3. L'usnoflast a été étudié dans plusieurs modèles précliniques de neuroinflammation, de la maladie de Parkinson, de la maladie inflammatoire de l'intestin (MII) et de la sclérose en plaques (SEP). L’USFDA a précédemment accordé à Zydus une «désignation de médicaments orphelins» pour Usnoflast pour traiter les patients atteints du syndrome périodique associé à la cryopyrine (CAPS), une maladie auto-inflammatoire rare. Zydus a précédemment terminé un essai clinique randomisé, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo chez 24 patients SLA sur 7 sites d'essai cliniques en Inde. [ClinicalTrials.Gov Identifiant: NCT05981040]. Il est prévu de présenter ces données d'essai de phase 2 (a) lors de la prochaine conférence médicale et de publier dans Medical Journal. Zydus a récemment reçu l'approbation de l'USFDA pour initier un essai clinique randomisé à double aveugle et contrôlé par placebo (b) pour l'USnoflast chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA).

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Zydus Lifesciences Ltd. avec un objectif global d'autonomiser les personnes ayant la liberté de vivre des vies plus saines et plus épanouies, est une entreprise innovante et mondiale de vie qui découvre, Développe, fabrique et commercialise un large éventail de thérapies de santé. Le groupe emploie plus de 27 000 personnes dans le monde, dont 1 400 scientifiques engagés dans la R&D, et est motivé par sa mission de débloquer de nouvelles possibilités de LifeSciences grâce à des solutions de soins de santé de qualité qui ont un impact sur les vies. Le groupe aspire à transformer des vies par des découvertes révolutionnaires. Au cours de la dernière décennie, Zydus a introduit plusieurs produits innovants de la classe de première année sur le marché pour traiter les besoins de santé non satisfaits avec des vaccins, des thérapies, des biologiques et de nouvelles entités chimiques. Pour plus de détails, visitez www.zyduslife.com

Références:

1. ClinicalTrials.gov Identifiant: NCT04972188 A Phase I, Prospective, Labe ouverte, étude de dose multiple de ZYIL1 administrée par voie orale pour étudier la sécurité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique chez les sujets adultes sains 2. Étude à étiquette ouverte prospective, à dose unique et à bras unique de ZYIL1 administré par voie orale pour étudier la sécurité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique chez les sujets humains adultes en bonne santé 3. ClinicalTrials.gov Identifiant: NCT05186051 Une étude ouverte de phase 2A, potivale, à étiquette potentielle à une étiquette ouverte à étiquette potentielle, à étiquette ouverte et à étiquette potentiel, à étiquette ouverte et à étiquette ouverte et à étiquette prospective, à étiquette prospective, ouverte et prospective à la gamme ouverte et prospective à la gamme ouverte et à étiquette prospective, ouverte et prospective à la gamme ouverte. Évaluer la sécurité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de ZYIL1 chez les sujets atteints de syndromes périodiques associés à la cryopyrine 4. ClinicalTrials.gov Id NCT06398808 Une étude pour évaluer l'efficacité et la sécurité des capsules orales ZYIL1 pour le traitement des patients avec un actif modérément léger Colite ulcéreuse résistante ou intolérante aux aminosalicylates oraux 5. ClinicalTrials.gov Id NCT05981040 Une phase 2, preuve de concept, contrôlé par placebo, randomisé, multicentrique, double aveugle de Zyil1 pour évaluer l'efficacité, la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacocinétique et Pharmacodynamique chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) 6. Innocuité, tolérabilité, pharmacocinétique et pharmacodynamique de l'inhibiteur buccal de l'inflammasome NLRP3 ZYIL1: Pharmacologie clinique de la première humaine (dose ascendante unique et dose ascendante), pharmacologie clinique dans le développement de médicaments , 2022. Doi: 10.1002 / cpdd.1162 7. Innocuité, tolérabilité, pharmacocinétique et pharmacodynamique de Zyil1 chez trois patients atteints de syndromes périodiques cryopyrinassociés, pharmacologie clinique en médicament, 2023, 0 (0) 1–8. Doi: 10.1002 / cpdd.1318. 8. Un nouvel inhibiteur sélectif du NLRP3 montre un potentiel modifiant la maladie dans les modèles animaux de la maladie de Parkinson. Brain Res. 2024 27 juillet; 1842: 149129. Doi: 10.1016 / j.brainres.2024.149129.

Source: Zydus Lifesciences Ltd.

Publié : 2025-01-28 06:00

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