Zydus annuncia la designazione di farmaci orfani USFDA a Usnoflast per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA)

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Ahmedabad, India, 22 gennaio 2025 Zydus, una società farmaceutica globale leader basata sulla scoperta, oggi ha annunciato che l'USFDA ha concesso la designazione di farmaci orfani (ODD) a USNoflast, un nuovo inibitore orale NLRP3, per il trattamento dell'amieotrofico Sclerosi laterale (SLA). L'Ufficio USFDA per i prodotti farmaceutici orfani garantisce lo status di orfano per sostenere lo sviluppo di medicinali per il trattamento di malattie rare che colpiscono meno di 200.000 persone negli Stati Uniti. Pankaj Patel, ha dichiarato: “Questa designazione di farmaci orfani dall'USFDA sottolinea l'urgente necessità di sviluppare USnoflast per affrontare la sclerosi laterale amiotrofica (SLA), che è una malattia neurodegenerativa fatale. Zydus si impegna a sbloccare nuove frontiere nelle neuroscienze e sviluppare Usnoflast per i pazienti con SLA. ”

Le persone che vivono con la SLA hanno una sopravvivenza media di circa due o cinque anni dalla diagnosi, con la maggior parte dei pazienti con SLA che muoiono per insufficienza respiratoria. I pazienti con SLA sperimentano neuroinfiammazione e neurodegenerazione rapida. La neurodegenerazione assonale porta alla formazione di neurofilamenti che prima si accumulano nel CSF dei pazienti con SLA, e quindi lentamente questi neurofilamenti entrano nella circolazione sanguigna. A causa della rapida neurodegenerazione, della costante perdita della capacità di muoversi, parlare, mangiare, infine respirare, paralisi e morte sono stati riportati nei pazienti con SLA. La SLA colpisce circa 32.000 persone negli Stati Uniti e in media 5.000 nuovi pazienti vengono diagnosticati ogni anno con questa malattia negli Stati Uniti secondo le statistiche del Center for Disease Control and Prevention (CDC). Si stima che più di 30.000 persone vivano con SLA in Europa (Unione Europea e Regno Unito), mentre l'India ha circa 75.000 persone che vivono con SLA.

Usnoflast (Zyil1) è una piccola molecola orale, orale Inibitore NLRP3. USnoflast è stato studiato in diversi modelli pre-clinici di neuroinfiammazione, malattia di Parkinson, malattia infiammatoria intestinale (IBD) e sclerosi multipla (SM). L'USFDA ha precedentemente concesso a Zydus una "designazione di farmaci orfani" per l'USnoflast per trattare i pazienti con sindrome periodica associata alla criopirina (CAPS), una rara malattia autoinfiammatoria. Zydus ha precedentemente completato uno studio clinico randomizzato, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo in 24 pazienti con SLA in 7 siti di studio clinico in India. [ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05981040]. Si prevede che presenti questa fase 2 (a) dati di prova nella prossima conferenza medica e pubblica su Medical Journal. Zydus ha recentemente ricevuto l'approvazione dall'USFDA per avviare uno studio clinico randomizzato, doppio cieco, controllato con placebo 2 (b) per USnoflast in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (ALS).

; Sviluppa, produce e commercializza una vasta gamma di terapie sanitarie. Il gruppo impiega oltre 27.000 persone in tutto il mondo, tra cui 1.400 scienziati impegnati in R&S ed è guidato dalla sua missione per sbloccare nuove possibilità di lifesciences attraverso soluzioni sanitarie di qualità che incidono sulla vita. Il gruppo aspira a trasformare le vite attraverso scoperte di rottura. Nell'ultimo decennio, Zydus ha introdotto diversi prodotti innovativi di prima classe sul mercato per il trattamento delle esigenze sanitarie insoddisfatte con vaccini, terapie, biologici e nuove entità chimiche. Per maggiori dettagli visitare www.zyduslife.com

Riferimenti:

1. ClinicalTrials.Gov Identificatore: NCT04972188 A Fase I, prospettico, Open Etichetta, Studio a dose multipla di Zyil1 somministrato tramite rotta orale per studiare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacokinetica e la farmacodinamica in soggetti per adulti sani 2. ClinicalTrials.gov identico: NCT04731324 A Fase 1, Studio di open etichetta prospettica, dose singola, singolo braccio su ZYIL1 somministrato tramite rotta orale per studiare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica in soggetti umani adulti sani 3. ClinicalTrials.gov Identificatore: NCT05186051 A Fase 2A, Studio prospettico, Open. Valuta la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di Zyil1 in soggetti con sindromi periodiche associate alla criopirina (CAPS) 4. ClinicalTrials.Gov ID NCT06398808 Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza delle capsule orali Zyil1 per il trattamento di pazienti con lieve a moderatamente attivo moderatamente attivo Colite ulcerosa resistente o intollerante agli aminosalicilati orali 5. ClinicalTrials.gov ID NCT05981040 a Fase 2, Proof-of-Concept, Placebo Controllato, randomizzato, multicentrico, studio bidico di Zyil1 per valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità, la farmacokinetica e Farmacodinamica in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (ALS) 6. Sicurezza, tollerabilità, farmacokinetica e farmacodinamica della dose orale NLRP3 infiammasoma Zyil1: studi di fase 1 del primo umano (singolo dosa ascendente e dose più ascendente), farmacologia clinica nello sviluppo di farmaci farmacologici , 2022. Doi: 10.1002/CPDD.1162 7. Sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica e farmacodinamica di Zyil1 in tre pazienti con sindromi periodiche criopirinicate, farmacologia clinica nello sviluppo di farmaci, 2023, 0 (0) 1–8. Doi: 10.1002/cpdd.1318. 8. Un nuovo inibitore selettivo NLRP3 mostra il potenziale modificante della malattia nei modelli animali della malattia di Parkinson. Cerebrale res. 2024 27 luglio; 1842: 149129. Doi: 10.1016/j.brainres.2024.149129.

Fonte: Zydus Lifesciences Ltd.

Pubblicato : 2025-01-28 06:00

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