Zydus kondigt USFDA Orphan Drug -aanduiding aan USNOFLAST aan voor de behandeling van amyotrofe laterale sclerose (ALS)

Volg Drugslib op

Ahmedabad, India, 22 januari 2025 Zydus, een toonaangevend, op ontdekking gebaseerd, wereldwijd farmaceutisch bedrijf, heeft vandaag aangekondigd dat de USFDA weesgeneesmiddelaanduiding (ODD) heeft verleend aan USNOFLAST, een nieuwe orale NLRP3-remmer, voor de behandeling van amyotrofe Laterale sclerose (ALS). Het USFDA's Office of Orphan Drug Products verleent de weesstatus om de ontwikkeling van geneesmiddelen te ondersteunen voor de behandeling van zeldzame ziekten die minder dan 200.000 mensen in de Verenigde Staten treffen.

Over de ontwikkeling, voorzitter van Zydus Lifesciences Limited, Pankaj Patel zei: “Deze weesgeneesmiddelenaanduiding van de USFDA onderstreept de dringende noodzaak om USNOFLAST te ontwikkelen om amyotrofe laterale sclerose (ALS) aan te pakken, een fatale neurodegeneratieve ziekte. Zydus streeft ernaar nieuwe grenzen in neurowetenschappen te ontgrendelen en USNOFLAST te ontwikkelen voor patiënten met ALS. ”

Mensen die met ALS leven, hebben een gemiddelde overleving van ongeveer twee tot vijf jaar na de diagnose, waarbij de meeste ALS -patiënten sterven aan ademhalingsfalen. ALS -patiënten ervaren neuro -ontsteking en snelle neurodegeneratie. Axonale neurodegeneratie leidt tot de vorming van neurofilamenten die zich voor het eerst ophopen bij CSF van ALS -patiënten, en vervolgens gaan deze neurofilamenten langzaam in de bloedcirculatie. Vanwege snelle neurodegeneratie zijn gestaag verlies van het vermogen om te bewegen, te spreken, te eten, uiteindelijk te ademen, verlamming en overlijden gemeld bij ALS -patiënten. ALS treft ongeveer 32.000 mensen in de VS en worden elk jaar gemiddeld 5.000 nieuwe patiënten gediagnosticeerd met deze ziekte in de VS volgens statistieken van Center for Disease Control and Prevention (CDC). Naar schatting leven meer dan 30.000 mensen met ALS in Europa (Europese Unie en het Verenigd Koninkrijk), terwijl India naar schatting 75.000 mensen heeft die met ALS wonen. NLRP3 -remmer. USNOFLAST is bestudeerd in verschillende pre-klinische modellen van neuro-ontsteking, de ziekte van Parkinson, inflammatoire darmaandoeningen (IBD) en multiple sclerose (MS). De USFDA heeft Zydus eerder een ‘weesgeneesmiddelaanduiding’ verleend voor USNOFLAST om patiënten met cryopyrine -geassocieerd periodiek syndroom (CAPS) te behandelen, een zeldzame auto -inflammatoire ziekte. Zydus heeft eerder een fase 2 (a) gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde klinische studie voltooid bij 24 ALS-patiënten op 7 klinische proeflocaties in India. [ClinicalTrials.gov ID: NCT05981040]. Het is gepland om deze fase 2 (a) proefgegevens te presenteren in de komende medische conferentie en publiceren in Medical Journal. Zydus heeft onlangs goedkeuring gekregen van USFDA om een ​​gerandomiseerde, dubbele blinde, placebo-gecontroleerde fase 2 (b) klinische studie voor USNOFLAST te initiëren bij patiënten met amyotrofe laterale sclerose (ALS).

over Zydus

Zydus Lifesciences Ltd. met als overkoepelend doel om mensen met vrijheid te machtigen om een ​​gezonder en meer vervuld leven te leiden, is een innovatief, wereldwijd levensduurbedrijf dat ontdekt, dat ontdekt, Ontwikkelt, produceert en markeert een breed scala aan gezondheidszorgtherapieën. De groep heeft wereldwijd meer dan 27.000 mensen in dienst, waaronder 1.400 wetenschappers die zich bezighouden met R&D, en wordt gedreven door haar missie om nieuwe mogelijkheden in levensduur te ontgrendelen door middel van kwaliteitsvolle oplossingen voor gezondheidszorg die van invloed zijn op levens. De groep streeft ernaar levens te transformeren door pathbreaking -ontdekkingen. In het afgelopen decennium heeft Zydus verschillende innovatieve, first-in klasse producten op de markt geïntroduceerd voor het behandelen van onvervulde zorgbehoeften met vaccins, therapeutica, biologicals en nieuwe chemische entiteiten. Ga voor meer informatie naar www.zyduslife.com

Referenties:

1. ClinicalTrials.gov ID: NCT04972188 Een fase I, prospectief, open label, meervoudige dosisonderzoek van ZyIL1 toegediend via een orale route om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamica te onderzoeken bij gezonde volwassen proefpersonen 2. Clinicaltrials.gov identificeerder: NCT04731324 A fase 1, Prospectief open label, enkele dosis, enkele armstudie van zyil1 toegediend via een orale route om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamica te onderzoeken bij gezonde volwassen menselijke proefpersonen 3. ClinicalTrials.gov identificeerder: NCT05186051 A FASE 2A, PROSPROENDERS, PROSPROENSEN, PROSESS, PROSPROTEEN, PROSESS, PROSESS, PROCESSIEF TOT Evalueer de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamica van ZYIL1 bij proefpersonen met cryopyrin geassocieerde periodieke syndromen (CAPS) 4. ClinicalTrials.gov id NCT06398808 Een onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van ZYIL1 orale capsules voor de behandeling van patiënten met Milde Action te evalueren Ulcerative Colitis Resistant or Intolerant to Oral Aminosalicylates 5. ClinicalTrials.gov ID NCT05981040 A Phase 2, Proof-of-concept, Placebo Controlled, Randomized, Multi-centre, Double Blind Study of ZYIL1 to Evaluate the Efficacy, Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Farmacodynamica bij patiënten met amyotrofe laterale sclerose (ALS) 6. Veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamica van de orale NLRP3-inflammasome-remmer Zyil1: First-In-Human Fase 1-onderzoeken (enkele oplopende dosis en meervoudige dosis), klinische geneesmiddelenontwikkeling , 2022. DOI: 10.1002/CPDD.1162 7. Veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamica van ZyIL1 bij drie patiënten met cryopyrinassocieerde periodieke syndromen, klinische farmacologie in de ontwikkeling van geneesmiddelen, 2023, 0 (0) 1-8. Doi: 10.1002/cpdd.1318. 8. Een nieuwe selectieve NLRP3-remmer toont ziektemodificerend potentieel in diermodellen van de ziekte van Parkinson. Brain Res. 2024 27 juli; 1842: 149129. Doi: 10.1016/j.brainres.2024.149129.

Bron: Zydus Lifesciences Ltd.

Geplaatst : 2025-01-28 06:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire trefwoorden