Zydus anuncia a designação de medicamentos órfãos da USFDA para USNoflast para o tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ALS)

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Ahmedabad, Índia, 22 de janeiro de 2025 Zydus, uma empresa farmacêutica global líder, baseada em descoberta, anunciou hoje que o USFDA concedeu designação de medicamentos órfãos (ímpares) a Usnoflast, um novo inibidor de NLRP3 oral, para o tratamento de amiotrófico Esclerose lateral (ALS). O escritório de medicamentos órfãos do USFDA concede status órfão para apoiar o desenvolvimento de medicamentos para o tratamento de doenças raras que afetam menos de 200.000 pessoas nos Estados Unidos. Pankaj Patel, disse: “Essa designação de medicamentos órfãos do USFDA sublinha a necessidade urgente de desenvolver um uso de tlasto para lidar com a esclerose lateral amiotrófica (ALS), que é uma doença neurodegenerativa fatal. Zydus está comprometido em desbloquear novas fronteiras em neurociência e desenvolver USnoflast para pacientes com ALS. ”

Pessoas que vivem com ALS têm uma sobrevida média de aproximadamente dois a cinco anos após o diagnóstico, com a maioria dos pacientes com ELA morrendo de insuficiência respiratória. Os pacientes com ELA experimentam neuroinflamação e rápida neurodegeneração. A neurodegeneração axonal leva à formação de neurofilamentos que primeiro se acumulam no LCR de pacientes com ELA e depois lentamente esses neurofilamentos entram na circulação sanguínea. Devido à rápida neurodegeneração, a perda constante da capacidade de se mover, falar, comer, eventualmente respirar, paralisia e morte foi relatada em pacientes com ELA. A ALS afeta aproximadamente 32.000 pessoas nos EUA e, em média, 5.000 novos pacientes são diagnosticados todos os anos com esta doença nos EUA, de acordo com as estatísticas do Centro de Controle e Prevenção de Doenças (CDC). Estima -se que mais de 30.000 pessoas vivam com ALS na Europa (União Europeia e Reino Unido), enquanto a Índia tem cerca de 75.000 pessoas que vivem com als. Inibidor de NLRP3. O USNOFLAST foi estudado em vários modelos pré-clínicos de neuroinflamação, doença de Parkinson, doença inflamatória intestinal (DII) e esclerose múltipla (EM). O USFDA já concedeu a Zydus uma "designação de medicamentos órfãos" para que o USNOFLAST tratará pacientes com síndrome periódica associada à criopirina (CAPs), uma doença autoinflamatória rara. Zydus concluiu anteriormente um ensaio clínico randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, em 24 pacientes com ALS em 7 locais de ensaio clínico na Índia. [Identificador ClinicalTrials.gov: NCT05981040]. Está planejado apresentar esses dados de teste da Fase 2 (a) na próxima conferência médica e publicar no Medical Journal. Zydus recebeu recentemente a aprovação da USFDA para iniciar um ensaio clínico randomizado, duplo-cego e controlado por placebo (b) para USNoflast em pacientes com esclerose lateral amiotrófica (ALS).

sobre Zydus

Zydus Lifesciences Ltd. Com um objetivo abrangente de capacitar as pessoas com liberdade de viver uma vida mais saudável e realizada, é uma empresa inovadora e global de vida que descobre, Desenvolve, fabrica e comercializa uma ampla gama de terapias de saúde. O grupo emprega mais de 27.000 pessoas em todo o mundo, incluindo 1.400 cientistas envolvidos em P&D, e é impulsionado por sua missão de desbloquear novas possibilidades de vida por meio de soluções de saúde de qualidade que afetam vidas. O grupo aspira a transformar vidas através de descobertas de ruptura. Na última década, a Zydus introduziu vários produtos inovadores e de primeira classe no mercado para tratar necessidades de saúde não atendidas com vacinas, terapêuticas, biológicos e novas entidades químicas. Para mais detalhes, visite www.zyduslife.com

Referências:

1. Identificador ClinicalTrials.gov: NCT04972188 A Fase I, prospectiva, rótulo aberto, estudo de doses múltipla do Zyil1 administrado por via oral para investigar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica em adultos saudáveis ​​2. Rótulo prospectivo, dose única, estudo de braço único do ZYIL1 administrado por via oral para investigar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica em indivíduos humanos saudáveis ​​para adultos 3. Identificador clínico.GOV: NCT05186051 Uma fase 2A, estudo prospectivo, o estudo de labirinto Avalie a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de Zyil1 em indivíduos com síndromes periódicas associadas à criopirina (CAPs) 4. ClinicalTrials.gov nd nct06398808 Um estudo para avaliar a eficácia e a segurança de Zyil1 Capsules oral para o tratamento de pacientes com o MOMME Resistente à colite ulcerosa ou intolerante a aminosalicilatos orais 5. ClinicalTrials.gov Id nct05981040 A Fase 2, Prova de conceito, placebo controlado, randomizado, multi-centro, estudo duplo-cego de Zyil1 para avaliar a eficácia, segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacêutica e Farmacodinâmica em pacientes com esclerose lateral amiotrófica (ALS) 6. Segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do inibidor de inflamassoma NLRP3 oral Zyil1: Primeira fase 1 de estudos (dose ascendente única e dose ascendentes), a farmacologia clínica em medicamentos para o desenvolvimento de medicamentos , 2022. Doi: 10.1002/cpdd.1162 7. Segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de Zyil1 em três pacientes com síndromes periódicas criopirinassociadas, farmacologia clínica no desenvolvimento de medicamentos, 2023, 0 (0) 1–8. Doi: 10.1002/cpdd.1318. 8. Um novo inibidor seletivo de NLRP3 mostra potencial de modificação da doença em modelos animais de doença de Parkinson. Brain Res. 2024 27 de julho; 1842: 149129. Doi: 10.1016/j.brainres.2024.149129.

Fonte: Zydus LifeSciences Ltd.

Postou : 2025-01-28 06:00

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