Jakavi

Sostanza attiva: ruxolitinib (come fosfato)
Nome comune: ruxolitinib
Codice ATC: L01XE18
Titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio: Novartis Europharm Ltd
Principio attivo : ruxolitinib (come fosfato)
Stato: Autorizzato
Data di autorizzazione: 23-08-2012
Area terapeutica: Disturbi mieloproliferativi
Gruppo farmacoterapeutico: Agenti antiplastici

Indicazione terapeutica

Mielofibrosi (MF)

Jakavi è indicato per il trattamento della splenomegalia o dei sintomi correlati alla malattia in pazienti adulti affetti da mielofibrosi primaria (nota anche come mielofibrosi cronica idiopatica), mielofibrosi post policitemia vera o mielofibrosi post trombocitemia essenziale.

Policitemia vera (PV)

Jakavi è indicato per il trattamento di pazienti adulti affetti da policitemia vera che sono resistenti o intolleranti all'idrossiurea.

Che cos'è Jakavi ?

Jakavi è un medicinale che contiene il principio attivo ruxolitinib. È disponibile in compresse (5, 10, 15 e 20 mg).

A cosa serve Jakavi?

Jakavi è usato per trattare le seguenti condizioni:

mielofibrosi negli adulti che presentano splenomegalia (milza ingrossata) o sintomi correlati alla malattia quali febbre, sudorazione notturna, dolore osseo e perdita di peso. La mielofibrosi è una malattia in cui il midollo osseo diventa molto denso e rigido e produce cellule del sangue anormali e immature. Jakavi può essere utilizzato in tre tipi di malattia: mielofibrosi primaria (nota anche come mielofibrosi cronica idiopatica, dove la causa è sconosciuta), mielofibrosi post-policitemia vera (dove la malattia è legata a una sovrapproduzione di globuli rossi) e mielofibrosi post-policitemia vera mielofibrosi trombocitemia essenziale (dove la malattia è legata a una sovrapproduzione di piastrine, componenti che aiutano la coagulazione del sangue);

policitemia vera negli adulti resistenti o intolleranti al trattamento con il medicinale idrossiurea. La policitemia vera è una malattia che causa principalmente la produzione di troppi globuli rossi, che può causare una riduzione del flusso sanguigno agli organi a causa dell'addensamento del sangue e occasionalmente della formazione di coaguli di sangue.

Il medicinale può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica.

Come si usa Jakavi?

Il trattamento con Jakavi deve essere iniziato solo da un medico esperto nel trattamento di pazienti affetti da cancro medicinali. L'emocromo completo del paziente deve essere effettuato prima di iniziare il trattamento e monitorato durante il trattamento.

Nella mielofibrosi, la dose iniziale raccomandata è fino a 20 mg due volte al giorno a seconda della conta piastrinica. Nella policitemia vera, la dose iniziale raccomandata è di 10 mg due volte al giorno.

Se il trattamento non è considerato sufficientemente efficace, la dose può essere aumentata di 5 mg fino a 25 mg due volte al giorno.

In alcuni casi deve essere utilizzata una dose inferiore, compresi i pazienti con funzionalità epatica ridotta o con funzionalità renale gravemente ridotta e nei pazienti che assumono alcuni altri medicinali. Il trattamento deve essere interrotto se i livelli ematici di piastrine o di neutrofili (un tipo di globuli bianchi) scendono al di sotto di determinate soglie o se non si osserva alcun miglioramento delle dimensioni della milza o dei sintomi dopo sei mesi. Nella policitemia vera il trattamento deve essere interrotto anche quando i livelli di emoglobina sono molto bassi.

Come agisce Jakavi?

Il principio attivo di Jakavi, ruxolitinib, agisce bloccando un gruppo di enzimi noti come Janus chinasi (JAK), che sono coinvolte nella produzione e nella crescita delle cellule del sangue. Nella mielofibrosi e nella policitemia vera, c'è troppa attività JAK, che porta alla produzione anormale di cellule del sangue. Queste cellule del sangue migrano verso gli organi, compresa la milza, provocandone l’ingrossamento. Bloccando i JAK, Jakavi riduce la produzione anomala di cellule del sangue, riducendo così i sintomi delle malattie.

Come è stato studiato Jakavi?

Nella mielofibrosi, Jakavi è stato studiato in due principali studi che hanno coinvolto 528 pazienti. Il primo studio ha confrontato Jakavi con un placebo (un trattamento fittizio). Il secondo studio ha confrontato Jakavi con il miglior trattamento disponibile, che comprendeva diversi tipi di medicinali come agenti antitumorali, ormoni e immunosoppressori. Il principale indicatore dell'efficacia era la percentuale di pazienti la cui milza si era ridotta di almeno il 35%, misurata dopo sei mesi nel primo studio e dopo un anno nel secondo studio.

Nella policitemia vera, Jakavi è stato esaminato in uno studio principale che ha coinvolto 222 pazienti resistenti o intolleranti al trattamento con idrossiurea. Questo studio, che ha confrontato Jakavi con il miglior trattamento disponibile, ha esaminato la percentuale di pazienti che hanno mostrato un miglioramento della loro condizione, misurato come se richiedesse nessuna o non più di un salasso (una procedura per rimuovere il sangue in eccesso dal corpo) e la cui milza era ridotta di almeno il 35% in termini di dimensioni, dopo 8 mesi di trattamento.

Quali benefici ha mostrato Jakavi nel corso degli studi?

Nella mielofibrosi, Jakavi si è rivelato più efficace del placebo e del miglior trattamento disponibile nel ridurre le dimensioni della milza. Nel primo studio, la riduzione target delle dimensioni della milza è stata raggiunta nel 42% dei pazienti trattati con Jakavi (65 su 155) rispetto a meno dell'1% dei pazienti trattati con placebo (1 su 153). Nel secondo studio, la riduzione target delle dimensioni della milza è stata raggiunta nel 29% dei pazienti trattati con Jakavi (41 su 144) rispetto allo 0% dei pazienti che hanno ricevuto il miglior trattamento disponibile (0 su 72).

Nella policitemia vera, il 21% (23 su 110) dei pazienti trattati con Jakavi ha mostrato un miglioramento dopo 8 mesi di trattamento, rispetto all'1% (1 su 112) dei pazienti trattati con il miglior trattamento disponibile.

< h2>Qual è il rischio associato a Jakavi?

Nella mielofibrosi, gli effetti indesiderati più comuni di Jakavi (osservati in più di 1 paziente su 10) sono trombocitopenia (bassa conta piastrinica), anemia (bassa conta piastrinica conta delle cellule del sangue), neutropenia (bassi livelli di neutrofili), infezioni del tratto urinario (infezione delle strutture che trasportano l'urina), sanguinamento, lividi, aumento di peso, ipercolesterolemia (alti livelli di colesterolo nel sangue), vertigini, mal di testa e aumento dei livelli degli enzimi epatici.

Nella policitemia vera, gli effetti indesiderati più comuni di Jakavi (osservati in più di 1 paziente su 10) sono trombocitopenia (basso numero di piastrine), anemia (basso numero di globuli rossi), sanguinamento, lividi, ipercolesterolemia (livelli elevati di colesterolo nel sangue), ipertrigliceridemia (livelli elevati di grassi nel sangue), vertigini, aumento dei livelli degli enzimi epatici e pressione alta.

Jakavi non deve essere usato nelle donne in gravidanza o in allattamento. Per l'elenco completo di tutti gli effetti collaterali e le restrizioni di Jakavi, consultare il foglio illustrativo.

Perché Jakavi è stato approvato?

Il CHMP ha deciso che i benefici di Jakavi sono superiori ai rischi e ha raccomandato il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio. Nella mielofibrosi il CHMP ha ritenuto che la riduzione delle dimensioni della milza e dei sintomi osservati nei pazienti che assumono Jakavi sia clinicamente importante. Il comitato ha osservato che la qualità della vita dei pazienti trattati con Jakavi era migliorata ma che gli effetti del medicinale dovevano ancora essere valutati in termini di prolungamento della vita dei pazienti o di ritardo del progresso della malattia o dell’insorgenza della leucemia. Per quanto riguarda la sicurezza, il Comitato ha ritenuto che il rischio di infezioni sia accettabile ma debba essere ulteriormente monitorato, mentre altri rischi noti, come il sanguinamento o la riduzione della conta delle cellule del sangue, possono essere gestiti in modo appropriato.

In policitemia vera, il CHMP ha ritenuto che Jakavi apporti benefici ai pazienti che non rispondono o sono intolleranti al trattamento con idrossiurea, mentre il profilo di sicurezza è accettabile. Tuttavia, gli effetti a lungo termine del medicinale dovranno essere ulteriormente studiati.

Quali misure vengono adottate per garantire l'uso sicuro ed efficace di Jakavi?

Un piano di gestione del rischio è stato sviluppato per garantire che Jakavi sia utilizzato nel modo più sicuro possibile. Sulla base di questo piano, le informazioni sulla sicurezza sono state incluse nel riassunto delle caratteristiche del prodotto e nel foglio illustrativo di Jakavi, comprese le precauzioni appropriate che gli operatori sanitari e i pazienti devono seguire.

Inoltre, la ditta produttrice Jakavi sta estendendo i principali studi sulla mielofibrosi e fornirà dati annuali sugli effetti di Jakavi in termini di quanto tempo vivono i pazienti e per quanto tempo vivono senza che la loro malattia peggiori o sviluppi la leucemia. Nella policitemia vera, la ditta amplierà lo studio principale per fornire dati a lungo termine sulla sicurezza e l'efficacia di Jakavi.

Altre informazioni su Jakavi

La Commissione europea ha rilasciato un'autorizzazione all'immissione in commercio valido in tutta l'Unione europea per Jakavi il 23 agosto 2012.

Per maggiori informazioni sulla terapia con Jakavi, leggere il foglio illustrativo (accluso all'EPAR) oppure consultare il medico o il farmacista.

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