Delandistrogene Moxeparvovec (Systemic)

브랜드 이름: Elevidys
약물 종류: 항종양제

사용법 Delandistrogene Moxeparvovec (Systemic)

Delandistrogene moxeparvovec-rokl은 다음과 같은 용도로 사용됩니다.

Delandistrogene moxeparvovec-rokl은 돌연변이가 확인된 Duchenne 근이영양증(DMD)을 앓고 있는 4~5세 외래 소아 환자의 치료에 사용됩니다. DMD 유전자. DMD 치료를 위해 FDA에 의해 희귀의약품으로 지정되었습니다.

이 적응증은 치료받은 환자에서 관찰된 골격근에서 delandistrogene moxeparvovec micro-dystrophin의 발현을 토대로 가속 승인을 받아 승인되었습니다. 이 적응증에 대한 지속적인 승인은 확증적 시험에서 임상적 이점에 대한 검증 및 설명에 따라 달라질 수 있습니다.

Delandistrogene moxeparvovec-rokl은 진행 중인 2개의 연구에서 평가되었습니다. 연구 1은 2부분으로 구성되었습니다. 파트 1에서 환자들은 48주 동안 delandistrogene moxeparvovec-rok1 또는 위약을 투여받도록 무작위 배정되었습니다. 파트 2에서는 환자가 현재 할당된 치료법에서 다른 치료 부문으로 전환되었습니다. 연구 2는 공개 라벨 다기관 연구였습니다. 두 연구 모두 DMD를 앓고 있는 4~7세의 보행 가능한 남성 환자를 포함했습니다. 체중 kg당 데란디스트로겐 목세파르보벡-로클 1.33 x 1014 벡터 게놈(vg)으로 치료한 후 12주째에 골격근의 마이크로디스트로핀 수준의 기준선 대비 평균 변화는 연구 1 파트 1에서 43.4, 연구 1 파트 2에서 40.7이었고, 연구 2에서는 54.2입니다. 연구 1에서는 NSAA(North Star Ambulatory Assessment) 총 점수에 대한 delandistrogene moxeparvovec-rokl의 효과도 평가되었습니다. 그러나 활성 치료와 위약 간의 차이는 통계적으로 유의하지 않았습니다.

관련 약물

사용하는 방법 Delandistrogene Moxeparvovec (Systemic)

일반

Delandistrogene moxeparvovec-rokl은 다음과 같은 제형과 함량으로 제공됩니다.

  • 공칭 농도 1.33 × 1013 vg/의 IV 주입용 현탁액 mL.
  • 10~70개의 10mL 단일 용량 바이알이 포함된 맞춤형 키트로 시판되며, 각 키트는 환자의 체중을 기준으로 한 용량 단위로 구성됩니다.

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    • 복용량

    이 약의 복용량 및 투여에 대한 자세한 정보는 제조업체의 라벨을 참조하는 것이 중요합니다 . 복용량 요약:

    성인

    복용량 및 투여

    Delandistrogene moxeparvovec-rokl은 단일 용량 IV 주입에만 사용됩니다.

  • 항-AAVrh74 총 결합 항체 역가가 1:400 미만인 delandistrogene moxeparvovec-rokl로 치료할 환자를 선택합니다. 총 결합 항체 효소 결합 면역흡착 분석(ELISA)을 사용하여 기본 항-AAVrh74 항체 역가를 측정합니다. 항-AAVrh74 총 결합 항체 역가(1:400)가 상승한 환자에게는 delandistrogene moxeparvovec-rokl 투여가 권장되지 않습니다.
  • 권장 복용량: 1.33 ×1014 벡터 게놈(vg ) 체중 kg당(또는 10mL/kg 체중).
  • 용량은 다음과 같이 계산합니다. 용량(mL) = 환자 체중(kg) x 10. 곱셈 인자 10은 kg당 투여량(1.33 × 1014 vg/kg)을 현탁액 mL당 벡터 게놈 복사본의 양(1.33 × 1013 vg/mL)으로 나눈 값을 나타냅니다. 필요한 바이알 수 = 용량(mL)을 10으로 나눈 값(가장 가까운 바이알 수로 반올림).
  • 말초 정맥 카테터를 통해 1~2시간에 걸쳐 IV 주입으로 투여합니다. 10mL/kg/시간 미만의 속도로 주입하십시오. IV 삽입 전에 주입 부위에 국소 마취제 도포를 고려하십시오.
  • 감염이 동시에 발생한 환자의 경우 감염이 해결될 때까지 치료를 연기하십시오.

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    데란디스트로겐 목세파르보벡-로클 주입 전에 간 기능, 혈소판 수, 트로포닌-I 수치를 평가합니다.

  • 면역 반응의 위험을 줄이려면 주입 하루 전에 코르티코스테로이드 요법을 투여하고 주입 후 최소 60일 동안 지속하십시오. 간 기능 이상이 있는 환자에게는 코르티코스테로이드 용량 조절이 권장됩니다.
  • 재투여는 권장되지 않습니다.
  • 전체 처방 보기 준비, 취급, 투여에 관한 지침 정보를 제공합니다.

    • 경고

    금기 사항
  • DMD 유전자의 엑손 8 및/또는 엑손 9에 결실이 있는 환자.
    • 경고/주의사항

    급성 심각한 간 손상

    delandistrogene moxeparvovec-rokl에서 급성 심각한 간 손상이 관찰되었습니다. Delandistrogene moxeparvovec-rokl을 투여하면 간 효소(예: GGT, ALT) 및 총 빌리루빈이 상승할 수 있으며 일반적으로 8주 이내에 나타납니다.

    기존 간 손상, 만성 간 질환 또는 급성 간 질환이 있는 환자 (예: 급성 간 바이러스 감염)은 심각한 심각한 간 손상 위험이 더 높을 수 있습니다. 급성 간 질환 환자의 경우 해결되거나 조절될 때까지 delandistrogene moxeparvovec-rokl 투여를 연기하십시오. 간 장애, 급성 간 질환, 만성 간 질환 또는 GGT 상승이 있는 환자는 delandistrogene moxeparvovec-rokl을 사용한 임상 시험에서 연구되지 않았습니다.

    임상 연구에서 간 기능 테스트가 증가했습니다(GGT, GLDH 증가 포함). , ALT, AST 또는 총 빌리루빈)은 일반적으로 delandistrogene moxeparvovec-rokl 주입 후 8주 이내에 일반적으로 보고되었으며, 대부분의 사례는 무증상이었습니다. 사례는 자연적으로 또는 전신 코르티코스테로이드로 해결되었으며 2개월 이내에 임상적 후유증 없이 해결되었습니다. 간부전 사례는 보고되지 않았습니다.

    delandistrogene moxeparvovec-rokl 투여 전 간 효소 검사를 실시하십시오. delandistrogene moxeparvovec-rokl 주입 후 처음 3개월 동안 매주 간 기능(임상 검사, GGT 및 총 빌리루빈)을 모니터링합니다. 임상적으로 필요한 경우 결과가 눈에 띄지 않을 때까지 계속 모니터링하십시오(정상 임상 검사, GGT 및 총 빌리루빈 수치가 거의 기준 수준으로 회복됨).

    데란디스트로겐 목세파르보벡-로클 주입 전후의 환자에게는 전신 코르티코스테로이드 치료가 권장됩니다. 필요한 경우 코르티코스테로이드 요법을 조정하십시오. 급성 중증 간 손상이 의심되는 경우 전문의와의 상담이 권장됩니다.

    면역 매개 근염

    임상 시험에서 DMD의 엑손 8 및/또는 엑손 9와 관련된 결실 돌연변이가 있는 환자에게 데란디스트로겐 moxeparvovec-rokl 주입 후 약 1개월 후에 면역 매개 근염이 관찰되었습니다. 유전자. 연하곤란, 호흡 곤란, 발성 저하 등 심각한 근육 약화 증상이 관찰되었습니다. 생명을 위협하는 면역매개 근염의 경우, 추가 면역조절 치료 후 입원 기간 동안 증상이 해결되었습니다. 근력은 점차 좋아졌지만 기본 수준으로 돌아오지는 않았습니다. 이러한 면역 반응은 DMD 유전자의 엑손 1-17에 해당하는 도입 유전자에 의해 암호화된 특정 영역에 대한 자기 관용 부족으로 인한 T 세포 기반 반응으로 인해 발생할 수 있습니다.

    제한된 데이터는 다음과 같습니다. 엑손 1~17 및/또는 엑손 59~71의 DMD 유전자에 돌연변이가 있는 환자에 대한 delandistrogene moxeparvovec-rokl 치료. 이 영역에 결실이 있는 환자는 심각한 면역 매개 근염 반응의 위험이 있을 수 있습니다. Delandistrogene moxeparvovec-rokl은 심각한 면역매개성 근염 반응의 위험 증가로 인해 DMD 유전자의 엑손 8 및/또는 엑손 9가 결실된 환자에게는 금기입니다.

    환자에게 의사에게 연락하도록 권고하십시오. 삼킴곤란, 호흡 곤란 또는 저음증을 포함하여 설명할 수 없는 근육통 증가, 압통 또는 쇠약을 경험하는 경우 즉시 근염의 증상일 수 있습니다. 이러한 증상이 나타나면 환자의 임상 양상과 병력을 토대로 추가 면역조절 치료(코르티코스테로이드 외에 면역억제제(예: 칼시뉴린 억제제))를 고려하세요.

    심근염

    임상 시험에서 데란디스트로겐 목세파보벡-로클 주입 후 급성 중증 심근염과 트로포닌-I 상승이 관찰되었습니다.

    데란디스트로겐 목세파보벡-로클 주입 및 트로포닌 I 투여 전 트로포닌-I을 모니터링하십시오. 주입 후 첫 달 동안 매주. 임상적으로 필요한 경우 계속 모니터링하십시오. 흉통이나 호흡 곤란과 같은 심장 증상이 있는 경우 더 자주 모니터링하는 것이 필요할 수 있습니다.

    심장 증상이 나타나면 즉시 의사에게 연락하도록 환자에게 조언합니다.

    AAVrh74에 대한 기존 면역

    AAV 벡터 기반 유전자 치료에서 기존 항-AAV 항체는 원하는 치료 수준에서 이식유전자 발현을 방해할 수 있습니다. 데란디스트로겐 목세파르보벡-로클(delandistrogene moxeparvovec-rok1)로 치료한 후, 모든 피험자에게 항-AAVrh74 항체가 발생했습니다. delandistrogene moxeparvovec-rok1 투여 전에 항-AAVrh74 총 결합 항체의 존재 여부에 대한 기준 테스트를 수행하십시오.

    Delandistrogene moxeparvovec-rok1 투여는 항-AAVrh74 총 결합 항체 역가가 상승된(≥1) 환자에게는 권장되지 않습니다. :400).

    특정 인구 집단

    임신

    Delandistrogene moxeparvovec-rokl은 임산부에게 사용하도록 고안되지 않았습니다.

    미국 일반 인구의 경우 주요 선천적 결손 및 유산의 배경 위험이 추정됩니다. 임상적으로 인정되는 임신율은 각각 2%~4%와 15%~20%입니다.

    수유

    인유 내 delandistrogene moxeparvovec-rokl의 존재, 모유수유 중인 유아에 대한 영향, 또는 우유 생산에 미치는 영향.

    소아용

    Delandistrogene moxeparvovec-rokl은 DMD 유전자에 돌연변이가 확인된 Duchenne 근이영양증을 앓고 있는 4~5세의 보행 가능한 소아 환자의 치료에 사용됩니다. 이 적응증은 치료받은 환자에서 관찰된 골격근의 데란디스트로겐 목세파르보벡 마이크로디스트로핀 단백질 발현에 근거합니다. Delandistrogene moxeparvovec-rokl의 효과와 안전성은 3세 미만의 소아 환자에 대해 확립되지 않았습니다. delandistrogene moxeparvovec-rokl의 효과는 3세 소아 환자와 6세 이상의 소아 환자에서 확립되지 않았습니다.

    노인용

    노인 환자에서 delandistrogene moxeparvovec-rokl의 안전성과 효능 DMD에 대해서는 연구되지 않았습니다.

    간 장애

    간 장애가 있거나 GGT가 상승된 환자에 대한 delandistrogene moxeparvovec-rokl의 안전성과 유효성은 연구되지 않았습니다.

    급성 간 질환 환자의 경우 해결되거나 조절될 때까지 delandistrogene moxeparvovec-rokl 투여를 연기하십시오. Delandistrogene moxeparvovec 치료는 기존의 간 손상 또는 만성 간 바이러스 감염 환자에게 신중하게 고려해야 합니다. 이러한 환자들은 급성 심각한 간 손상 위험이 증가할 수 있습니다.

    임상 시험에서 데란디스트로겐 목세파르보벡-로클 주입 후 피험자에게서 간 기능 테스트 증가가 흔히 보고되었습니다.

    일반적인 부작용

    연구 전반에 걸쳐 가장 흔한 부작용(발생률 ≥5%)은 구토, 메스꺼움, 간 기능 검사 증가, 발열 및 혈소판 감소증이었습니다.

    다른 약물은 어떤 영향을 미칠까요? Delandistrogene Moxeparvovec (Systemic)

    특정 약물

    가능한 복용량 조정을 포함하여 이 약과의 상호 작용에 대한 자세한 정보는 제조업체의 라벨을 참조하는 것이 필수적입니다. 상호 작용 하이라이트:

    delandistrogene moxeparvovec-rokl 투여 전에 필요한 코르티코스테로이드 요법을 시작하기 전에 환자의 예방 접종 상태를 고려하십시오. 가능하다면 환자는 현재 예방접종 지침에 따라 모든 예방접종을 최신 상태로 유지해야 합니다. 코르티코스테로이드 요법을 시작하기 최소 4주 전에 예방접종을 완료해야 합니다.

    면책조항

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