Elevidys

Általános név: Delandistrogene Moxeparvovec-rokl
Dózisforma: szuszpenzió intravénás infúzióhoz
Kábítószer osztály: Különféle, kategorizálatlan ügynökök

Használata Elevidys

Az Elevidys a Duchenne-i izomdisztrófia (DMD) rekombináns génterápiája. Az Elevidys lehetővé teszi, hogy a szervezet olyan fehérjét (Elevidys mikro-disztrofin) állítson elő, amely a dystrophin fehérjék olyan fontos szakaszainak másolatait tartalmazza, amelyek a Duchenne-féle izomdisztrófiában szenvedő betegek izmaiban hibásak voltak.

Az Elevidyt a következőképpen adják be. egyszeri intravénás adag Duchenne-izomdisztrófiában szenvedő betegeknek, akik 4-5 évesek, és akiknek nincs ellenjavallata a kezelésre.

Az Elevidys (delandisztrogén moxeparvovec-rokl) 2023. június 22-én megkapta az FDA jóváhagyását az Accelerateden keresztül. Jóváhagyási útvonal.

Elevidys mellékhatások

A klinikai vizsgálatok során az Elevidys leggyakoribb mellékhatásai a következők voltak:

hányás

hányinger

májfunkciós teszt fokozott

láz

thrombocytopenia.

A következők klinikailag jelentős mellékhatások

akut súlyos májkárosodás

immunmediált myositis

szívizomgyulladás.

Kapcsoljon gyógyszereket

Hogyan kell használni Elevidys

Az Elevidys adagja a testtömegtől függ. Az ajánlott adag 1,33 × 1014 vektorgenom testtömeg-kilogrammonként (vg/kg) (vagy 10 ml/testtömeg-kg).

Figyelmeztetések

Akut, súlyos májkárosodást figyeltek meg az Elevidys alkalmazása során. A gyógyszer alkalmazása előtt májfunkciós tesztet kell végezni, majd hetente ellenőrizni kell a májfunkciót (klinikai vizsgálat, GGT és összbilirubin) az Elevidys infúziót követő első 3 hónapban.

Immunmediált myositis az izmokat érintő immunválasz). A betegeknek azonnal fordulniuk kell egészségügyi szolgáltatójukhoz, ha megmagyarázhatatlanul fokozott izomfájdalmat, érzékenységet vagy gyengeséget tapasztalnak, beleértve a nyelési nehézséget, a légzési nehézséget vagy a hang gyengeségét, mivel ezek a myositis tünetei lehetnek. .

Szívizomgyulladás Klinikai vizsgálatok során az Elevidys infúziót követően akut súlyos szívizomgyulladást (szívgyulladás) és troponin-I-emelkedést figyeltek meg. A betegeknek azonnal fordulniuk kell egészségügyi szolgáltatójukhoz, ha mellkasi fájdalmat és/vagy légszomjat tapasztalnak.

A kortikoszteroidok szedése során az Elevidys infúzió előtt vagy után fellépő fertőzés súlyosabb szövődményekhez vezethet. Azonnal forduljon egészségügyi szolgáltatóhoz, ha fertőzésre utaló tüneteket észlel (pl. köhögés, zihálás, tüsszögés, orrfolyás, torokfájás vagy láz).

Milyen egyéb gyógyszerek befolyásolják Elevidys

Mielőtt elkezdi az Elevidys infúzió előtt szükséges kortikoszteroid adagolást, vegye figyelembe a beteg oltottsági állapotát. A betegeket lehetőség szerint naprakészen kell tartani a jelenlegi immunizálási irányelvekben szereplő összes védőoltással kapcsolatban. A védőoltásokat legalább 4 héttel a kortikoszteroid kezelés megkezdése előtt be kell fejezni.

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.