Elevidys

ชื่อสามัญ: Delandistrogene Moxeparvovec-rokl
รูปแบบการให้ยา: ระงับการฉีดยาทางหลอดเลือดดำ
ชั้นยา: ตัวแทนไม่มีหมวดหมู่เบ็ดเตล็ด

การใช้งานของ Elevidys

Elevidys คือการบำบัดด้วยยีนรีคอมบิแนนท์สำหรับโรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne (DMD) Elevidys ช่วยให้ร่างกายสามารถสร้างโปรตีน (Elevidys micro-dystrophin) ที่มีสำเนาของส่วนสำคัญของโปรตีน dystrophin ที่มีข้อบกพร่องในกล้ามเนื้อของผู้ป่วยที่มีอาการกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne

Elevidy จะได้รับเป็น การให้ยาเข้าเส้นเลือดดำเพียงครั้งเดียวแก่ผู้ป่วยโรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne ซึ่งมีอายุ 4 ถึง 5 ปี และไม่มีข้อห้ามในการรักษา

Elevidys (Delandistrogene moxeparvovec-rokl) ได้รับการอนุมัติจาก FDA เมื่อวันที่ 22 มิถุนายน 2023 ผ่านทาง Accelerated เส้นทางการอนุมัติ

Elevidys ผลข้างเคียง

ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดของ Elevidys ในการศึกษาทางคลินิกคือ: 

  • การอาเจียน
  • คลื่นไส้
  • การทดสอบการทำงานของตับ เพิ่มขึ้น
  • pyrexia
  • ภาวะเกล็ดเลือดต่ำ

    • อาการไม่พึงประสงค์ที่มีนัยสำคัญทางคลินิกต่อไปนี้

  • การบาดเจ็บที่ตับอย่างรุนแรงเฉียบพลัน
  • กล้ามเนื้ออักเสบจากระบบภูมิคุ้มกัน
  • กล้ามเนื้อหัวใจอักเสบ

    • เกี่ยวข้องกับยาเสพติด

    วิธีใช้ Elevidys

    ขนาดยาของ Elevidys ขึ้นอยู่กับน้ำหนักตัว ปริมาณที่แนะนำคือ 1.33 × 1,014 จีโนมเวกเตอร์ต่อกิโลกรัม (vg/kg) ของน้ำหนักตัว (หรือ 10 มล./น้ำหนักตัวกิโลกรัม)

    คำเตือน

    การบาดเจ็บที่ตับอย่างรุนแรงเฉียบพลันเกิดขึ้นเมื่อใช้ยา Elevidys ก่อนใช้ยานี้ ควรทำการทดสอบการทำงานของตับ จากนั้นติดตามการทำงานของตับ (การตรวจทางคลินิก GGT และบิลิรูบินทั้งหมด) ทุกสัปดาห์ในช่วง 3 เดือนแรกหลังการฉีดยา Elevidys

    กล้ามเนื้ออักเสบจากระบบภูมิคุ้มกัน ( การตอบสนองของภูมิคุ้มกันที่ส่งผลต่อกล้ามเนื้อ)  ผู้ป่วยควรติดต่อผู้ให้บริการด้านการรักษาพยาบาลทันทีหากพบอาการปวดกล้ามเนื้อเพิ่มขึ้นโดยไม่ทราบสาเหตุ อาการกดเจ็บ หรืออ่อนแรง รวมถึงการกลืนลำบาก หายใจลำบาก หรือเสียงอ่อน เนื่องจากสิ่งเหล่านี้อาจเป็นอาการของโรคกล้ามเนื้ออักเสบ .

    กล้ามเนื้อหัวใจอักเสบ พบว่ามีการเพิ่มขึ้นของภาวะกล้ามเนื้อหัวใจอักเสบเฉียบพลัน (การอักเสบของหัวใจ) และระดับฮอร์โมนโทรโปนิน-I หลังจากการฉีดยา Elevidys ในการทดลองทางคลินิก ผู้ป่วยควรติดต่อผู้ให้บริการด้านการรักษาพยาบาลทันทีหากมีอาการเจ็บหน้าอกและ/หรือหายใจไม่สะดวก

    ในขณะที่รับประทานยาคอร์ติโคสเตียรอยด์ การติดเชื้อก่อนหรือหลังการฉีดยา Elevidys อาจนำไปสู่โรคแทรกซ้อนที่ร้ายแรงยิ่งขึ้น ติดต่อผู้ให้บริการด้านการรักษาพยาบาลทันทีหากสังเกตเห็นอาการที่บ่งบอกถึงการติดเชื้อ (เช่น ไอ หายใจมีเสียงหวีด จาม น้ำมูกไหล เจ็บคอ หรือมีไข้)

    ยาตัวอื่นจะส่งผลต่ออะไร Elevidys

    ก่อนที่จะเริ่มการรักษาด้วยคอร์ติโคสเตียรอยด์ที่จำเป็นก่อนการฉีดยา Elevidys ให้พิจารณาสถานะการฉีดวัคซีนของผู้ป่วย หากเป็นไปได้ ผู้ป่วยควรได้รับข้อมูลล่าสุดเกี่ยวกับการสร้างภูมิคุ้มกันทั้งหมดตามแนวทางการสร้างภูมิคุ้มกันในปัจจุบัน การฉีดวัคซีนควรเสร็จสิ้นอย่างน้อย 4 สัปดาห์ก่อนที่จะเริ่มสูตรยาคอร์ติโคสเตียรอยด์

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำสำคัญยอดนิยม