Elevidys

Tên chung: Delandistrogene Moxeparvovec-rokl
Dạng bào chế: hỗn dịch truyền tĩnh mạch
Nhóm thuốc: Các đại lý khác chưa được phân loại

Cách sử dụng Elevidys

Elevidys là liệu pháp gen tái tổ hợp điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD). Elevidys giúp cơ thể tạo ra một loại protein (Elevidys micro-dystrophin) chứa các bản sao của các phần quan trọng của protein dystrophin bị khiếm khuyết trong cơ của bệnh nhân mắc chứng loạn dưỡng cơ Duchenne.

Elevidy được dùng dưới dạng một liều tiêm tĩnh mạch duy nhất cho bệnh nhân loạn dưỡng cơ Duchenne từ 4 đến 5 tuổi và không có chống chỉ định điều trị.

Elevidys (Delandistrogene moxeparvovec-rokl) đã được FDA chấp thuận vào ngày 22 tháng 6 năm 2023, thông qua Accelerated Lộ trình phê duyệt.

Elevidys phản ứng phụ

Tác dụng phụ thường gặp nhất của Elevidys trong các nghiên cứu lâm sàng là: 

  • nôn
  • buồn nôn
  • xét nghiệm chức năng gan tăng
  • sốt
  • giảm tiểu cầu.

    • Sau đây là những phản ứng bất lợi có ý nghĩa lâm sàng

  • tổn thương gan nghiêm trọng cấp tính
  • viêm cơ qua trung gian miễn dịch
  • viêm cơ tim.

    • Thuốc liên quan

    Cách sử dụng Elevidys

    Liều Elevidys dựa trên trọng lượng cơ thể. Liều khuyến cáo là 1,33 × 1014 bộ gen vectơ trên mỗi kg (vg/kg) trọng lượng cơ thể (hoặc 10 mL/kg trọng lượng cơ thể).

    Cảnh báo

    Tổn thương gan nghiêm trọng cấp tính đã được quan sát thấy khi sử dụng Elevidys. Trước khi sử dụng thuốc này, nên thực hiện xét nghiệm chức năng gan, sau đó theo dõi chức năng gan (khám lâm sàng, GGT và tổng bilirubin) hàng tuần trong 3 tháng đầu sau khi truyền Elevidys.

    Viêm cơ qua trung gian miễn dịch ( phản ứng miễn dịch ảnh hưởng đến cơ).  Bệnh nhân nên liên hệ với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của họ ngay lập tức nếu họ cảm thấy bất kỳ cơn đau, nhức hoặc yếu cơ tăng lên không rõ nguyên nhân, bao gồm khó nuốt, khó thở hoặc giọng nói yếu, vì đây có thể là triệu chứng của bệnh viêm cơ .

    Viêm cơ tim Viêm cơ tim nghiêm trọng cấp tính (viêm tim) và tăng troponin-I đã được quan sát thấy sau khi truyền Elevidys trong các thử nghiệm lâm sàng. Bệnh nhân nên liên hệ với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe ngay lập tức nếu họ bị đau ngực và/hoặc khó thở.

    Trong khi dùng corticosteroid, nhiễm trùng trước hoặc sau khi truyền Elevidys có thể dẫn đến các biến chứng nghiêm trọng hơn. Liên hệ với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe ngay lập tức nếu quan sát thấy các triệu chứng gợi ý nhiễm trùng (ví dụ: ho, thở khò khè, hắt hơi, sổ mũi, đau họng hoặc sốt).

    Những loại thuốc khác sẽ ảnh hưởng Elevidys

    Trước khi bắt đầu chế độ điều trị corticosteroid cần thiết trước khi truyền Elevidys, hãy xem xét tình trạng tiêm chủng của bệnh nhân. Nếu có thể, bệnh nhân nên được cập nhật tất cả các loại vắc xin theo hướng dẫn tiêm chủng hiện hành. Việc tiêm chủng nên được hoàn thành ít nhất 4 tuần trước khi bắt đầu chế độ điều trị bằng corticosteroid.

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến