Eteplirsen

Tên chung: Eteplirsen
Tên thương hiệu: Exondys 51
Dạng bào chế: dung dịch truyền tĩnh mạch (50 mg/mL)
Nhóm thuốc: Các đại lý khác chưa được phân loại

Cách sử dụng Eteplirsen

Eteplirsen hoạt động bằng cách giúp cơ thể sản xuất ra một loại protein gọi là dystrophin. Dystrophin là một loại protein giúp ổn định cấu trúc mô cơ và cần thiết cho sự phát triển và hoạt động của cơ bắp. Nếu không có dystrophin, các sợi cơ có thể trở nên yếu và dễ bị tổn thương. Điều này có thể ảnh hưởng đến khả năng vận động có chủ ý như đi lại.

Trẻ mắc chứng loạn dưỡng cơ Duchenne có đột biến gen khiến cơ thể thường sản xuất ra dystrophin.

Eteplirsen được sử dụng ở trẻ mắc chứng loạn dưỡng cơ Duchenne. Bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD). Eteplirsen không phải là thuốc chữa bệnh DMD, nhưng eteplirsen có thể làm giảm tình trạng yếu cơ và teo cơ do căn bệnh này gây ra.

Eteplirsen đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt trên cơ sở "tăng tốc". Trong các nghiên cứu lâm sàng, một số trẻ em đã phản ứng với loại thuốc này. Tuy nhiên, cần có những nghiên cứu sâu hơn để xác định xem liệu eteplirsen nói chung có hiệu quả trong điều trị bệnh DMD hay không.

Eteplirsen cũng có thể được sử dụng cho các mục đích không được liệt kê trong hướng dẫn sử dụng thuốc này.

Eteplirsen phản ứng phụ

Nhận trợ giúp y tế khẩn cấp nếu con bạn có dấu hiệu phản ứng dị ứng: nổi mề đay; khó thở; sưng mặt, môi, lưỡi hoặc cổ họng.

Tác dụng phụ thường gặp của eteplirsen có thể bao gồm:

  • đau, bầm tím , ngứa, nổi mẩn da hoặc kích ứng khác khi tiêm thuốc;
  • nôn mửa;
  • đau khớp;
  • vấn đề về thăng bằng; hoặc
  • các triệu chứng cảm lạnh như nghẹt mũi, hắt hơi, đau họng.

    • Đây không phải là danh sách đầy đủ các tác dụng phụ những ảnh hưởng và những vấn đề khác có thể xảy ra. Gọi cho bác sĩ để được tư vấn y tế về tác dụng phụ. Bạn có thể báo cáo tác dụng phụ cho FDA theo số 1-800-FDA-1088.

    Trước khi dùng Eteplirsen

    Hãy cho bác sĩ của con bạn biết nếu bất kỳ mũi tiêm eteplirsen nào trước đó gây ra phản ứng dị ứng nghiêm trọng ở con bạn.

    Trước khi con bạn nhận eteplirsen, hãy cho bác sĩ biết về tất cả các tình trạng bệnh lý hoặc dị ứng của con bạn cũng như tất cả các loại thuốc mà trẻ sử dụng.

    Mặc dù eteplirsen được sử dụng chủ yếu ở trẻ em nhưng người ta vẫn chưa biết liệu eteplirsen có thể gây hại hay không nếu sử dụng trong thời kỳ mang thai hoặc khi cho con bú.

    Thuốc liên quan

    Cách sử dụng Eteplirsen

    Liều thông thường dành cho người lớn điều trị chứng loạn dưỡng cơ:

    30 mg/kg IV mỗi tuần một lần dưới dạng truyền IV trong 35 đến 60 phút Nhận xét:-Sử dụng ống tiêm 0,2 micron- bộ lọc dòng trong quá trình truyền.-Thuốc này được phê duyệt theo sự phê duyệt cấp tốc dựa trên sự gia tăng dystrophin trong cơ xương được quan sát thấy ở một số bệnh nhân; lợi ích lâm sàng chưa được thiết lập.-Việc tiếp tục phê duyệt có thể phụ thuộc vào lợi ích lâm sàng trong các thử nghiệm xác nhận. Sử dụng: Để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở những bệnh nhân có đột biến gen DMD được xác nhận có thể bỏ qua exon 51

    Liều thông thường cho trẻ em mắc chứng loạn dưỡng cơ:

    30 mg/kg IV mỗi tuần một lần dưới dạng truyền IV trong 35 đến 60 phút Nhận xét:-Sử dụng bộ lọc nội tuyến 0,2 micron trong quá trình truyền.-Thuốc này được phê duyệt theo phê duyệt cấp tốc dựa trên một tăng dystrophin trong cơ xương được quan sát thấy ở một số bệnh nhân; lợi ích lâm sàng chưa được thiết lập.-Việc tiếp tục phê duyệt có thể phụ thuộc vào lợi ích lâm sàng trong các thử nghiệm xác nhận. Sử dụng: Để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) ở những bệnh nhân có đột biến gen DMD được xác nhận có thể bỏ qua 51

    Cảnh báo

    Trước khi con bạn nhận eteplirsen, hãy cho bác sĩ biết về tất cả các tình trạng bệnh lý hoặc dị ứng của con bạn cũng như tất cả các loại thuốc mà trẻ sử dụng.

    Những loại thuốc khác sẽ ảnh hưởng Eteplirsen

    Các loại thuốc khác có thể ảnh hưởng đến eteplirsen, bao gồm thuốc kê đơn và thuốc không kê đơn, vitamin và các sản phẩm thảo dược. Hãy cho mỗi nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của con bạn biết về tất cả các loại thuốc mà trẻ hiện đang sử dụng và bất kỳ loại thuốc nào mà trẻ bắt đầu hoặc ngừng sử dụng.

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến