Pombiliti

Általános név: Cipaglucosidase Alfa-agta
Dózisforma: intravénás infúzió
Kábítószer osztály: Lizoszomális enzimek

Használata Pombiliti

A Pombiliti (cipaglukozidáz alfa-agta) egy intravénás infúzió, amelyet az egészségügyi szolgáltató körülbelül 4 órán keresztül ad be szájon át szedett Opfolda (miglusztát) kapszulákkal (enzimstabilizátor) kombinálva felnőtt betegek késői kezdetű Pompe-kór, akik legalább 40 kg (88 font) súlyúak, és akiknél a jelenlegi enzimpótló terápia (ERT) nem javul.

A Pompe-kór egy ritka, örökletes, legyengítő és életveszélyes lizoszóma. a glikogént glükózzá bontó lizoszómális sav alfa-glükozidáz (GAA) enzim hiánya által okozott rendellenesség. A csökkent GAA szint a glikogén felhalmozódásához vezet az izomsejtek lizoszómáiban, ami izomkárosodást okoz. A késői Pompe-kórban szenvedő egyéneknél alacsonyabb a GAA szintje, mint a GAA hiányában. A tünetek az élet különböző szakaszaiban jelentkezhetnek, a csecsemőkortól (bár szív-megnagyobbodás nélkül, megkülönböztetve a csecsemőkorban kialakuló Pompe-kórtól) a gyermekkorig, serdülőkorig vagy akár felnőttkorig. A betegség ezen formája általában kevésbé súlyos, elsősorban izomgyengeségben nyilvánul meg, amely végül légzési nehézségekhez vezethet. Nevezetesen, a későn jelentkező Pompe-kór jellemzően nem érinti a szívet.

Megfelelő kezelés nélkül a légúti szövődmények gyakran végzetessé válnak az érintettek számára. A Pompe-kórt glikogénraktározási betegségnek, II-es típusúnak, savas maltáz-hiánynak és II-es típusú glikogenózisnak is nevezhetjük.

A Pombiliti egy hidrolitikus lizoszómális glikogén-specifikus enzim, amely a GAA (cipaglukozidáz) exogén forrásának biztosításával működik. alfa-agta). A pombiliti az izomsejt felszínén lévő receptorokhoz kötődik, majd internalizálódik, és a lizoszómákba kerül, ahol GAA-vá aktiválódik. Ezután képes lebontani a glikogént és csökkenteni a sejten belüli koncentrációját.

A Pombilitit 2023. szeptember 28-án hagyta jóvá az FDA.

Pombiliti mellékhatások

Azonnal tájékoztassa egészségügyi szolgáltatóját, ha a Pombilitire adott allergiás reakció jelei, például csalánkiütés; nehéz légzés; és az arc, az ajkak, a nyelv vagy a torok duzzanata.

Egyes allergiás reakciók előfordulhatnak az injekció beadása közben, vagy akár 3 órával azt követően. Mondja el gondozóinak, vagy azonnal kérjen sürgősségi orvosi segítséget, ha:

olyan érzése van, mintha elájulhatna, még fekve is

Lassú szívverés, gyenge pulzus, ájulás, lassú légzés (leállhat a légzés)

Hörgőgörcs (zihálás, szorító érzés a mellkasban vagy a torokban, légzési nehézség)

Sápadt bőr, hideg vagy nyirkos bőr, kék ajkak vagy körmök , hideg kéz vagy láb

Melegség, bőrpír, zsibbadás vagy bizsergő érzés a bőr alatt

Bőrkiütés, viszketés, izzadás, láz

Erős fejfájás, hányinger, nyugtalanság vagy idegesség

Rohamok (görcsök) vagy

gyors szívverés, nyak- vagy füldobogás, szorongás, zavartság.

Gyakori. A Pombiliti 5%-át vagy több embert érintő mellékhatások a következők lehetnek:

Fejfájás

Hasmenés

Fáradtság

Hányinger

Hasi fájdalom

Láz.

Ez nem a mellékhatások teljes listája, és más mellékhatások is előfordulhatnak. Hívja orvosát orvosi tanácsért a mellékhatásokkal kapcsolatban. A mellékhatásokat bejelentheti az FDA-nak az 1-800-FDA-1088 számon.

Szedés előtt Pombiliti

Annak érdekében, hogy megbizonyosodjon arról, hogy a Pombiliti biztonságos az Ön számára, tájékoztassa kezelőorvosát, ha valaha is volt:

allergiás reakció a Pombilitire, a cipaglükozidáz alfa-agtára vagy az injekció bármely összetevőjére.

Szívbetegség

Tüdőbetegség vagy légzési rendellenesség

Nemrég kapott fertőzés, például megfázás vagy influenza

Terhes vagy terhességet tervez.

Szoptat.

A Pombiliti károsíthatja a születendő babát. Előfordulhat, hogy a kezelés megkezdése előtt terhességi tesztet kell végeznie, ha reproduktív potenciálú. A szaporodóképes nőstényeknek hatékony fogamzásgátlást kell alkalmazniuk a Pombiliti-kezelés alatt és az utolsó adag után legalább 60 napig. Ha véletlenül teherbe esik, azonnal értesítse orvosát.

A Pombiliti-kezelés alatt nem szabad szoptatnia. Ha ez idő alatt mellszívót használ, dobja ki a felszedett tejet. Ne etesd vele a babát.

A Pombiliti és az Opfolda kombináció károsíthatja a nőstények és férfiak termékenységét.

Kapcsoljon gyógyszereket

Hogyan kell használni Pombiliti

A Pombilitit az Opfoldával egy időben adják be.

Az infúzió beadása előtt egészségügyi szolgáltatója beadhat antihisztamint (például difenhidramint), lázcsillapítót (például acetaminofent) és/vagy kortikoszteroidot. az infúziós reakció előfordulásának kockázatának csökkentése érdekében.

Az ajánlott adag 20 mg/kg (tényleges testtömeg).

A Pombiliti infúziót körülbelül 1 órával azután kell elkezdeni. orális Opfolda. Ha a kezelést 3 órán belül nem lehet elkezdeni, akkor legalább 24 órával később át kell ütemezni az Opfolda-val történő kombinációt.

A Pombilitit lassú vénás infúzióban adja be az egészségügyi szolgáltató. Az infúzió általában körülbelül 4 órát vesz igénybe; Ön azonban valószínűleg tovább lesz a klinikán, így van ideje beadni a premedikációit, az Opfolda adagját, és az infúziót követően megfigyelni.

Túlérzékenységi vagy infúziós reakciók esetén előfordulhat, hogy az adagot módosítani kell. előfordulhat.

Ezt a gyógyszert általában 2 hetente adják be.

Ha műtétre van szüksége, időben értesítse a sebészt, hogy Pombilitit használ.

Figyelmeztetések

Néhány Pombiliti-t kapó embernek súlyos allergiás reakciói voltak a gyógyszer infúziója alatt vagy röviddel azt követően. Azonnal tájékoztassa egészségügyi szolgáltatóját, ha az infúzió alatt súlyos allergiás reakcióra utaló jeleket észlel, mint például viszketés, kiütés, bőrpír vagy bizsergés, erős fejfájás, szédülés, gyors vagy lassú szívverés, sípoló légzés, légzési nehézség, sápadtság bőr, kék ajkak vagy körmök. A Pombiliti-kezelést azonnal le kell állítani, ha súlyos infúziós reakció lép fel.

A Pombiliti beadása előtt tájékoztassa kezelőorvosát, ha szív-, tüdő- vagy légzési rendellenessége van, vagy ha nemrégiben megfázásban szenvedett. , influenza vagy egyéb betegség. Szív- vagy tüdőbetegsége súlyos súlyosbodásának veszélye állhat fenn, ha Pombiliti infúziót kap.

Ne alkalmazza terhesség alatt. Károsíthatja a születendő babát. A reproduktív képességű nőstényeknek hatékony fogamzásgátlást kell alkalmazniuk a Pombiliti-kezelés alatt és az utolsó adag után legalább 60 napig.

Nem ismert, hogy a Pombiliti biztonságos és hatékony-e gyermekeknél.

Az Opfolda kockázatokkal is jár. Kérjük, nézze meg itt.

Milyen egyéb gyógyszerek befolyásolják Pombiliti

Más gyógyszerek kölcsönhatásba léphetnek a Pombilitivel, beleértve a vényköteles és vény nélkül kapható gyógyszereket, vitaminokat és gyógynövénykészítményeket. Tájékoztassa kezelőorvosát minden jelenlegi gyógyszeréről, valamint minden olyan gyógyszerről, amelyet elkezd vagy abbahagyja.

A kölcsönhatások teljes listáját lásd a felírási tájékoztatóban.

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.