Pombiliti

ชื่อสามัญ: Cipaglucosidase Alfa-agta
รูปแบบการให้ยา: การฉีดเข้าเส้นเลือดดำ
ชั้นยา: เอนไซม์ไลโซโซมอล

การใช้งานของ Pombiliti

Pombiliti (cipaglucosidase alfa-agta) เป็นการฉีดเข้าเส้นเลือดดำที่ผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพให้เป็นเวลาประมาณ 4 ชั่วโมง ร่วมกับแคปซูล Opfolda (miglustat) แบบรับประทาน (สารเพิ่มความเสถียรของเอนไซม์) สำหรับการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่มีภาวะ โรคปอมเปที่เริ่มมีอาการ ซึ่งมีน้ำหนักอย่างน้อย 40 กิโลกรัม (88 ปอนด์) และผู้ที่ไม่ได้รับการปรับปรุงจากการบำบัดด้วยเอนไซม์ทดแทน (ERT) ในปัจจุบัน

โรคปอมเปเป็นไลโซโซมอลที่หายาก สืบทอดมา ทำให้ร่างกายอ่อนแอ และเป็นอันตรายถึงชีวิต ความผิดปกติที่เกิดจากการขาดเอนไซม์ lysosomal acid alpha-glucosidase (GAA) ที่จะย่อยสลายไกลโคเจนเป็นกลูโคส ระดับ GAA ที่ลดลงทำให้เกิดการสะสมของไกลโคเจนในไลโซโซมของเซลล์กล้ามเนื้อ ซึ่งทำให้กล้ามเนื้อเสียหาย บุคคลที่เป็นโรคปอมเปอีที่เริ่มมีอาการช้าจะมีระดับ GAA ต่ำกว่า แทนที่จะไม่มี GAA อาการสามารถเกิดขึ้นได้ในช่วงต่างๆ ของชีวิต ตั้งแต่วัยเด็ก (แม้ว่าจะไม่มีการขยายหัวใจ โดยแยกความแตกต่างจากโรคปอมเปอีที่เริ่มมีอาการในวัยแรกเกิด) ไปจนถึงวัยเด็ก วัยรุ่น หรือแม้แต่วัยผู้ใหญ่ โรครูปแบบนี้มีแนวโน้มที่จะรุนแรงน้อยกว่า โดยจะแสดงอาการกล้ามเนื้ออ่อนแรงเป็นหลักซึ่งอาจนำไปสู่อาการหายใจลำบากในที่สุด โดยเฉพาะอย่างยิ่ง โรคปอมเปอีที่เริ่มมีอาการช้ามักไม่ส่งผลกระทบต่อหัวใจ

หากไม่ได้รับการรักษาอย่างเหมาะสม ภาวะแทรกซ้อนทางเดินหายใจมักจะเป็นอันตรายถึงชีวิตสำหรับผู้ที่ได้รับผลกระทบจากภาวะนี้ โรคปอมเปอีอาจเรียกอีกอย่างว่าโรคการสะสมไกลโคเจน ประเภท II การขาดมอลตาของกรด และไกลโคจีโนซิสประเภท II)

Pombiliti เป็นเอนไซม์ที่จำเพาะต่อไกลโคเจนแบบไฮโดรไลติกไลโซโซมอลที่ทำงานโดยการจัดหาแหล่งภายนอกของ GAA (ซิปากลูโคซิเดส) อัลฟา-อักต้า) Pombiliti จับกับตัวรับบนพื้นผิวเซลล์กล้ามเนื้อ จากนั้นถูกทำให้อยู่ภายในและขนส่งไปยังไลโซโซมซึ่งจะถูกกระตุ้นไปยัง GAA จากนั้นจึงสามารถสลายไกลโคเจนและลดความเข้มข้นภายในเซลล์ได้

Pombiliti ได้รับการอนุมัติจาก FDA เมื่อวันที่ 28 กันยายน 2023

Pombiliti ผลข้างเคียง

แจ้งให้ผู้ให้บริการดูแลสุขภาพของคุณทราบทันที หากคุณมีสัญญาณของอาการแพ้ Pombiliti เช่น ลมพิษ หายใจลำบาก; และอาการบวมที่ใบหน้า ริมฝีปาก ลิ้น หรือลำคอ

อาจเกิดอาการแพ้บางอย่างระหว่างการฉีดหรือนานถึง 3 ชั่วโมงหลังจากนั้น แจ้งผู้ดูแลหรือขอความช่วยเหลือทางการแพทย์ฉุกเฉินทันที หากคุณมี:

  • รู้สึกเหมือนว่าคุณอาจหมดสติแม้จะนอนราบ
  • อัตราการเต้นของหัวใจต่ำ ชีพจรอ่อนแอ เป็นลม หายใจช้า (หายใจอาจหยุด)
  • หลอดลมหดเกร็ง (หายใจมีเสียงวี้ด รู้สึกแน่นหน้าอกหรือลำคอ หายใจลำบาก)
  • ผิวสีซีด ผิวเย็นหรือชื้น ริมฝีปากหรือเล็บสีฟ้า มือหรือเท้าเย็น
  • รู้สึกร้อน แดง ชา หรือรู้สึกแสบร้อนใต้ผิวหนัง
  • ผื่น คัน เหงื่อออก มีไข้
  • ปวดศีรษะรุนแรง คลื่นไส้ รู้สึกกระสับกระส่ายหรือวิตกกังวล
  • ชัก (ชัก) หรือ
  • หัวใจเต้นเร็ว ตำในคอหรือหู วิตกกังวล สับสน

    • พบได้บ่อย ผลข้างเคียงของ Pombiliti ที่ส่งผลกระทบต่อผู้คนตั้งแต่ 5% ขึ้นไปอาจรวมถึง:

  • ปวดศีรษะ
  • ท้องร่วง
  • เหนื่อยล้า
  • คลื่นไส้
  • ปวดท้อง
  • มีไข้

    • นี่ไม่ใช่รายการผลข้างเคียงทั้งหมดและอาจเกิดผลข้างเคียงอื่นๆ ได้ โทรปรึกษาแพทย์ของคุณเพื่อขอคำแนะนำทางการแพทย์เกี่ยวกับผลข้างเคียง คุณสามารถรายงานผลข้างเคียงต่อ FDA ได้ที่ 1-800-FDA-1088

    ก่อนรับประทาน Pombiliti

    เพื่อให้แน่ใจว่า Pombiliti ปลอดภัยสำหรับคุณ โปรดแจ้งให้แพทย์ทราบหากคุณเคย:

  • ปฏิกิริยาภูมิแพ้ต่อ Pombiliti, cipaglucosidase alfa-agta หรือส่วนประกอบใดๆ ของการฉีด
  • โรคหัวใจ
  • โรคปอดหรือความผิดปกติของการหายใจ
  • การติดเชื้อเมื่อเร็วๆ นี้ เช่น เป็นหวัดหรือไข้หวัดใหญ่
  • กำลังตั้งครรภ์หรือวางแผนที่จะตั้งครรภ์
  • กำลังให้นมบุตร

    • Pombiliti อาจเป็นอันตรายต่อทารกในครรภ์ คุณอาจจำเป็นต้องได้รับการทดสอบการตั้งครรภ์ก่อนที่จะเริ่มการรักษาหากคุณมีศักยภาพในการสืบพันธุ์ สตรีที่มีศักยภาพในการสืบพันธุ์ควรใช้การคุมกำเนิดอย่างมีประสิทธิผลระหว่างการรักษาด้วย Pombiliti และอย่างน้อย 60 วันหลังจากรับประทานครั้งสุดท้าย หากคุณตั้งครรภ์โดยไม่ตั้งใจ โปรดแจ้งให้แพทย์ทราบทันที

    คุณไม่ควรให้นมบุตรในขณะที่รับ Pombiliti หากคุณใช้เครื่องปั๊มนมในช่วงเวลานี้ ให้ทิ้งนมที่สะสมมาออก อย่าให้ทารกกิน

    Pombiliti ร่วมกับ Opfolda อาจทำให้ภาวะเจริญพันธุ์ในเพศหญิงและเพศชายลดลง

    เกี่ยวข้องกับยาเสพติด

    วิธีใช้ Pombiliti

    ให้ Pombiliti ในเวลาเดียวกันกับ Opfolda

    ก่อนให้ยา ผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณอาจให้ยาแก้แพ้ (เช่น ไดเฟนไฮดรามีน) ยาลดไข้ (เช่น อะเซตามิโนเฟน) และ/หรือคอร์ติโคสเตียรอยด์ เพื่อลดความเสี่ยงของการเกิดปฏิกิริยาการฉีดยา

  • ปริมาณที่แนะนำคือ 20 มก./กก. (น้ำหนักตัวจริง)
  • ควรเริ่มฉีดยา Pombiliti ประมาณ 1 ชั่วโมงหลังจากนั้น Opfolda ในช่องปาก หากไม่สามารถเริ่มได้ภายใน 3 ชั่วโมง ควรกำหนดเวลาใหม่ร่วมกับ Opfolda อย่างน้อย 24 ชั่วโมงต่อมา
  • ผู้ให้บริการด้านสุขภาพให้ Pombiliti เป็นยาฉีดเข้าเส้นเลือดอย่างช้าๆ การแช่มักใช้เวลาประมาณ 4 ชั่วโมง; อย่างไรก็ตาม คุณอาจอยู่ในคลินิกได้นานขึ้น ดังนั้นจึงมีเวลาในการจัดการยาล่วงหน้า ปริมาณยา Opfolda และการสังเกตภายหลังการให้ยา
  • ขนาดยาอาจจำเป็นต้องแก้ไขหากเกิดอาการแพ้หรือปฏิกิริยาจากการฉีดยา เกิดขึ้น
  • ยานี้มักจะให้ทุกๆ 2 สัปดาห์

    • หากคุณต้องการการผ่าตัด ให้แจ้งศัลยแพทย์ล่วงหน้าว่าคุณกำลังใช้ยาปอมบิลิตี

    คำเตือน

    บางคนที่ได้รับยา Pombiliti มีอาการแพ้อย่างรุนแรงในระหว่างหรือหลังการฉีดยานี้ไม่นาน แจ้งผู้ให้บริการดูแลสุขภาพของคุณทันที หากคุณมีสัญญาณของอาการแพ้อย่างรุนแรงในระหว่างการฉีดยา เช่น คัน ผื่นแดงหรือรู้สึกเสียวซ่า ปวดศีรษะรุนแรง รู้สึกปวดหัว หัวใจเต้นเร็วหรือช้า หายใจมีเสียงวี้ด หายใจลำบาก หน้าซีด ผิวหนัง และริมฝีปากหรือเล็บสีฟ้า ควรหยุด Pombiliti ทันทีหากเกิดปฏิกิริยาการฉีดยาอย่างรุนแรง

    ก่อนที่จะได้รับ Pombiliti ให้แจ้งแพทย์ของคุณหากคุณเป็นโรคหัวใจ โรคปอด หรือความผิดปกติในการหายใจ หรือหากคุณเพิ่งป่วยเป็นหวัด ไข้หวัดใหญ่หรือโรคอื่นๆ คุณอาจเสี่ยงต่อการเกิดอาการกำเริบรุนแรงของโรคหัวใจหรือปอด หากคุณได้รับการฉีดยา Pombiliti

    ห้ามใช้ในการตั้งครรภ์ อาจเป็นอันตรายต่อทารกในครรภ์ได้ สตรีที่มีศักยภาพในการสืบพันธุ์ควรใช้การคุมกำเนิดอย่างมีประสิทธิผลในระหว่างการรักษาด้วย Pombiliti และอย่างน้อย 60 วันหลังการให้ยาครั้งสุดท้าย

    ไม่ทราบว่า Pombiliti ปลอดภัยและมีประสิทธิผลในเด็กหรือไม่

    มีความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับ Opfolda เช่นกัน โปรดดูที่นี่

    ยาตัวอื่นจะส่งผลต่ออะไร Pombiliti

    ยาอื่นๆ อาจมีปฏิกิริยากับ Pombiliti รวมถึงยาตามใบสั่งแพทย์และยาที่จำหน่ายหน้าเคาน์เตอร์ วิตามิน และผลิตภัณฑ์สมุนไพร แจ้งให้แพทย์ประจำตัวของคุณทราบเกี่ยวกับยาปัจจุบันทั้งหมดของคุณและยาใดๆ ที่คุณเริ่มหรือหยุดใช้

    ดูข้อมูลการสั่งจ่ายยาเพื่อดูรายการปฏิกิริยาทั้งหมด

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำสำคัญยอดนิยม