Pombiliti

Tên chung: Cipaglucosidase Alfa-agta
Dạng bào chế: truyền tĩnh mạch
Nhóm thuốc: Enzyme lysosome

Cách sử dụng Pombiliti

Pombiliti (cipaglucosidase alfa-agta) là thuốc tiêm truyền tĩnh mạch được nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe cho trong khoảng 4 giờ kết hợp với viên nang Opfolda (miglustat) đường uống (một chất ổn định enzyme) để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh muộn khởi phát bệnh Pompe, người nặng ít nhất 40kg (88 lb) và không cải thiện tình trạng khi điều trị bằng liệu pháp thay thế enzyme (ERT) hiện tại.

Bệnh Pompe là một bệnh lysosomal hiếm gặp, di truyền, gây suy nhược và đe dọa tính mạng rối loạn do thiếu enzyme lysosomal acid alpha-glucosidase (GAA) có tác dụng phân hủy glycogen thành glucose. Mức GAA giảm dẫn đến sự tích tụ glycogen trong lysosome của tế bào cơ gây tổn thương cơ. Những người mắc bệnh Pompe khởi phát muộn có mức GAA thấp hơn thay vì không có GAA. Các triệu chứng có thể xuất hiện ở nhiều giai đoạn khác nhau của cuộc đời, từ giai đoạn sơ sinh (mặc dù không có tim to, phân biệt với bệnh Pompe khởi phát ở trẻ sơ sinh) đến thời thơ ấu, thanh thiếu niên hoặc thậm chí là trưởng thành. Dạng bệnh này có xu hướng ít nghiêm trọng hơn, biểu hiện chủ yếu là yếu cơ và cuối cùng có thể dẫn đến khó thở. Đáng chú ý, bệnh Pompe khởi phát muộn thường không ảnh hưởng đến tim.

Nếu không được điều trị thích hợp, các biến chứng hô hấp thường gây tử vong cho những người mắc phải tình trạng này. Bệnh Pompe còn có thể được gọi là bệnh lưu trữ glycogen, loại II, thiếu hụt axit maltase và bệnh glycogenosis loại II).

Pombiliti là một loại enzyme thủy phân đặc hiệu glycogen lysosomal hoạt động bằng cách cung cấp nguồn GAA ngoại sinh (cipaglucosidase) alfa-agta). Pombiliti liên kết với các thụ thể trên bề mặt tế bào cơ và sau đó được nội hóa và vận chuyển đến lysosome nơi nó trải qua quá trình kích hoạt thành GAA. Sau đó, nó có thể phân hủy glycogen và giảm nồng độ của nó bên trong tế bào.

Pombiliti đã được FDA phê duyệt vào ngày 28 tháng 9 năm 2023.

Pombiliti phản ứng phụ

Hãy báo cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn ngay lập tức nếu bạn có dấu hiệu phản ứng dị ứng với Pombiliti như nổi mề đay; khó thở; và sưng mặt, môi, lưỡi hoặc cổ họng của bạn.

Một số phản ứng dị ứng có thể xảy ra trong quá trình tiêm hoặc lâu nhất là 3 giờ sau đó. Hãy báo cho người chăm sóc của bạn hoặc nhận trợ giúp y tế khẩn cấp ngay lập tức nếu bạn có:

  • Cảm giác như bạn có thể ngất xỉu, ngay cả khi đang nằm
  • Nhịp tim chậm, mạch yếu, ngất xỉu, thở chậm (có thể ngừng thở)
  • Co thắt phế quản (thở khò khè, cảm giác căng cứng ở ngực hoặc cổ họng, khó thở)
  • Da nhợt nhạt, da lạnh hoặc dính, môi hoặc móng tay xanh , tay hoặc chân lạnh
  • Cảm giác nóng, đỏ, tê hoặc kiến ​​bò dưới da
  • Phát ban, ngứa, đổ mồ hôi, sốt
  • Nhức đầu dữ dội, buồn nôn, cảm thấy bồn chồn hoặc lo lắng
  • Co giật (co giật) hoặc
  • Nhịp tim nhanh, đập thình thịch ở cổ hoặc tai, lo lắng, lú lẫn.
  • Thường gặp Tác dụng phụ của Pombiliti ảnh hưởng đến 5% số người trở lên có thể bao gồm:

  • Nhức đầu
  • Tiêu chảy
  • Mệt mỏi
  • Buồn nôn
  • Đau bụng
  • Sốt.
  • Đây không phải là danh sách đầy đủ các tác dụng phụ và những tác dụng phụ khác có thể xảy ra. Gọi cho bác sĩ để được tư vấn y tế về tác dụng phụ. Bạn có thể báo cáo tác dụng phụ cho FDA theo số 1-800-FDA-1088.

    Trước khi dùng Pombiliti

    Để đảm bảo Pombiliti an toàn cho bạn, hãy nói với bác sĩ nếu bạn đã từng mắc bệnh:

  • Phản ứng dị ứng với Pombiliti, cipaglucosidase alfa-agta hoặc bất kỳ thành phần nào của thuốc tiêm
  • Bệnh tim
  • Bệnh phổi hoặc rối loạn hô hấp
  • Một bệnh nhiễm trùng gần đây, chẳng hạn như cảm lạnh hoặc cúm
  • Đang mang thai hoặc dự định có thai
  • Đang cho con bú.
  • Pombiliti có thể gây hại cho thai nhi. Bạn có thể cần phải thử thai trước khi bắt đầu điều trị nếu bạn có khả năng sinh sản. Phụ nữ có khả năng sinh sản nên sử dụng biện pháp tránh thai hiệu quả trong quá trình điều trị bằng Pombiliti và trong ít nhất 60 ngày sau liều cuối cùng. Nếu bạn vô tình có thai, hãy báo ngay cho bác sĩ.

    Bạn không nên cho con bú khi đang dùng Pombiliti. Nếu bạn sử dụng máy hút sữa trong thời gian này, hãy vứt bỏ lượng sữa bạn thu được. Đừng cho con bạn ăn.

    Pombiliti kết hợp với Opfolda có thể làm giảm khả năng sinh sản ở nữ và nam.

    Thuốc liên quan

    Cách sử dụng Pombiliti

    Pombiliti được dùng cùng lúc với Opfolda.

    Trước khi truyền, nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn có thể dùng thuốc kháng histamine (chẳng hạn như diphenhydramine), thuốc hạ sốt (chẳng hạn như acetaminophen) và/hoặc corticosteroid để giảm nguy cơ xảy ra phản ứng truyền dịch.

  • Liều khuyến cáo là 20 mg/kg (trọng lượng cơ thể thực tế).
  • Nên bắt đầu truyền Pombiliti khoảng 1 giờ sau Opfolda đường uống. Nếu không thể bắt đầu trong vòng 3 giờ thì nên lên lịch lại kết hợp với Opfolda ít nhất 24 giờ sau.
  • Pombiliti được nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe truyền chậm vào tĩnh mạch. Quá trình truyền thường mất khoảng 4 giờ; tuy nhiên, bạn có thể sẽ ở phòng khám lâu hơn để có thời gian sử dụng thuốc trước, liều Opfolda và theo dõi sau khi truyền.
  • Có thể cần phải sửa đổi liều lượng nếu có phản ứng quá mẫn hoặc phản ứng truyền dịch xảy ra.
  • Thuốc này thường được dùng 2 tuần một lần.
  • Nếu bạn cần phẫu thuật, hãy báo trước cho bác sĩ phẫu thuật rằng bạn đang sử dụng Pombiliti.

    Cảnh báo

    Một số người dùng Pombiliti đã bị phản ứng dị ứng nghiêm trọng trong hoặc ngay sau khi truyền thuốc này. Hãy báo cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn ngay lập tức nếu bạn có bất kỳ dấu hiệu nào của phản ứng dị ứng nghiêm trọng trong quá trình truyền dịch, chẳng hạn như ngứa, phát ban, mẩn đỏ hoặc ngứa ran, nhức đầu dữ dội, cảm thấy choáng váng, nhịp tim nhanh hoặc chậm, thở khò khè, khó thở, xanh xao da và môi hoặc móng tay màu xanh. Nên ngừng sử dụng Pombiliti ngay lập tức nếu xảy ra phản ứng truyền dịch nghiêm trọng.

    Trước khi nhận Pombiliti, hãy cho bác sĩ biết nếu bạn mắc bệnh tim, bệnh phổi hoặc rối loạn hô hấp hoặc nếu gần đây bạn bị cảm lạnh , cúm, hoặc bệnh khác. Bạn có thể có nguy cơ bị bệnh tim hoặc phổi trầm trọng hơn nếu được truyền Pombiliti.

    Không sử dụng thuốc này trong thời kỳ mang thai. Có thể gây hại cho thai nhi. Phụ nữ có khả năng sinh sản nên sử dụng biện pháp tránh thai hiệu quả trong quá trình điều trị bằng Pombiliti và trong ít nhất 60 ngày sau liều cuối cùng.

    Người ta không biết liệu Pombiliti có an toàn và hiệu quả ở trẻ em hay không.

    Cũng có những rủi ro liên quan đến Opfolda. Vui lòng xem tại đây.

    Những loại thuốc khác sẽ ảnh hưởng Pombiliti

    Các loại thuốc khác có thể tương tác với Pombiliti, bao gồm thuốc kê đơn và thuốc không kê đơn, vitamin và các sản phẩm thảo dược. Hãy cho bác sĩ của bạn biết về tất cả các loại thuốc hiện tại của bạn và bất kỳ loại thuốc nào bạn bắt đầu hoặc ngừng sử dụng.

    Xem thông tin kê đơn để biết danh sách đầy đủ các tương tác.

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến