Roctavian

Általános név: Valoctocogene Roxaparvovec-rvox
Dózisforma: injekció infúzióhoz
Kábítószer osztály: Különféle koagulációs módosítók

Használata Roctavian

A Roctavian (valoctocogene roxaparvovec-rvox) egy egyszeri dózisú génterápiás infúzió, amelyet súlyos hemofília A-ban szenvedő felnőttek kezelésére lehet alkalmazni, akiknél vérvizsgálaton vettek részt annak megállapítására, hogy nincs-e antitestük egy adott adenovírus-szerotípusra, AAV5.

A Roctavian egy módosított vírust, úgynevezett vektort használ, hogy a VIII-as faktor gén működő másolatát juttatja el a májsejtekbe, hogy a szervezet képes legyen önállóan termelni a véralvadást elősegítő véralvadási faktort. és megakadályozza vagy csökkenti a vérzés előfordulását. A módosított vírus nem tartalmaz vírus DNS-t, és nem okoz betegséget emberben.

A Roctavian-t 2023. június 29-én hagyta jóvá az FDA.

Roctavian mellékhatások

Orvosa sürgősségi orvosi segítséget nyújt, ha a Roctaviannal szembeni allergiás reakció jelei, például csalánkiütés; nehéz légzés; az arc, az ajkak, a nyelv vagy a torok duzzanata.

A Roctavian súlyos mellékhatásai a következők:

  • Hepatotoxicitás
  • Súlyos infúzióval kapcsolatos reakciók
  • Tromboembóliás események.

    • A ROCTAVIAN leggyakoribb mellékhatásai a következők:

  • Hasi fájdalom
  • Fáradtság
  • Fejfájás
  • Infúzióval kapcsolatos reakciók
  • Hányinger
  • Hányás.

    • Változások a laboratóriumi eredményekben is jelentettek – ezek némelyike ​​összhangban van azzal, hogy a Roctavian hogyan hat az Ön szervezetében.

    Ez nem minden lehetséges mellékhatás a ROCTAVIAN-nál. Beszéljen orvosával a mellékhatásokkal kapcsolatos orvosi tanácsért. A mellékhatásokat bejelentheti a BioMarin Pharmaceutical Inc.-nek az 1-866-906-6100 vagy az FDA-nak az 1-800-FDA-1088 számon.

    Szedés előtt Roctavian

    Nem kaphat Roctavian-t, ha allergiás a mannitra vagy az infúzió bármely egyéb összetevőjére.

    Győződjön meg arról, hogy minden oltása naprakész, mielőtt megkapja a Roctavian-t.

    Annak érdekében, hogy a Roctavian biztonságos legyen az Ön számára, tájékoztassa kezelőorvosát, ha:

  • a nemkívánatos vérrögképződés és a szív- és érrendszeri betegségek általános kockázati tényezői, mint például az orális fogamzásgátlók használata, a mélyvénás trombózis (DVT), a magas vérnyomás vagy a koleszterinszint, túlsúlyosak.
  • HIV-fertőzés
  • csökkent immunitás
  • a VIII-as faktor inhibitorai vagy a kórtörténetben szereplő inhibitorok
  • egy női partner, aki terhességet tervez a kezelést követő 6 hónapon belül. A vektor DNS-e a beadást követően legalább 182 napig kimutatható.

    • A Roctavian nem alkalmazható nőknél.

    Nincsenek adatok a Roctavian terhes vagy szoptató nőknél történő alkalmazására vonatkozóan.

    Kapcsoljon gyógyszereket

    Hogyan kell használni Roctavian

    A Roctavian-t egyszeri, egyszeri infúzióban adják be, amelyet egészségügyi szakember ad be vénába egy egészségügyi intézményben.

  • Az ajánlott adag 6 x 1013 vektorgenom kilogrammonként. a testtömeg. Például egy 70 kg-os személynek 210 ml Roctavian-t kell kapnia, ami 27 fiolának felel meg (minden injekciós üveg 16 × 1013 vg-ot tartalmaz 8 ml-ben). Kerekítse fel a legközelebbi injekciós üvegig.
  • Az infúzió beadása 2-5 órát vagy tovább tart, attól függően, hogy Ön hogyan reagál az infúzióra.
  • Az infúzió alatt és után ellenőrizni fogják az esetleges mellékhatásokat. Az egészségügyi szolgáltató határozza meg, hogy mikor mehet haza (általában ugyanazon a napon).
  • Még nem tudni, hogy a Roctavian vagy más génterápiás kezelések megismételhetők-e.

    • A Roctavian-kezelést követően felkérik Önt, hogy vegyen fel egy 15 éves regisztert, hogy segítsen tanulmányozni a kezelés hosszú távú biztonságosságát és azt, hogy mennyire jól működik továbbra is.

    Míg a betegek többsége tapasztalja a Roctavian előnyeit, a kezelésre adott válasz eltérő lehet, és egyesek nem tapasztalnak előnyt. Kezelőorvosa figyelemmel kíséri laboratóriumi vizsgálatait, és megbeszéli Önnel, hogy abbahagyhatja-e a profilaxist, újra kell-e kezdenie a profilaxist, és kezelnie kell-e és hogyan kell bármilyen műtétet, beavatkozást, sérülést vagy vérzést.

    Figyelmeztetések

    Ne szedje a Roctavian-t, ha:

  • aktív fertőzése van, vagy ha olyan hosszan tartó fertőzése van, amelyet az Ön által szedett gyógyszerekkel nem kontrollálnak.
  • hegesedik a mája (jelentős májfibrózis vagy cirrhosis)
  • allergiás a mannitra (a Roctavian inaktív összetevője).

    • Infúzióval összefüggő betegséget okozhat reakciók, beleértve a túlérzékenységi reakciókat és az anafilaxiát. A Roctavian beadását követően legalább 3 órán keresztül megfigyelés alatt kell tartani. Ha tünetei jelentkeznek, kezelőorvosa lelassítja vagy megszakítja az adagolást, és megfelelő kezelést ír elő, majd a tünetek megszűnése után lassabban kezdi újra. Az infúziót leállítják, ha anafilaxiás sokk lép fel.

    Orvosa legalább 26 héten keresztül hetente ellenőrizni fogja az Ön májműködését, különösen az alanin-aminotranszferáz (ALT) szintjét, és szükség szerint kortikoszteroid-kezelést indít az ALT-emelkedésre válaszul. Folytassa az ALT monitorozását, amíg az vissza nem tér az alapértékre. A VIII-as faktor aktivitási szintjét és egyéb laboratóriumi értékeket is ellenőrizni fogják, mivel az ALT-emelkedés a VIII-as faktor aktivitásának csökkenésével járhat.

    Thromboemboliás események fordulhatnak elő, ha a VIII-as faktor aktivitása a normálérték felső határa (ULN) fölé emelkedik. ), amelyet Roctavian infúziót követően jelentettek. Azok az emberek, akiknél fennáll a trombózis kockázati tényezői, beleértve a szív- és érrendszeri kockázati tényezőket, nagyobb a kockázatnak.

    Az éves máj-ultrahang fontos azoknál az embereknél, akiknél májrák kockázati tényezői vannak, például hepatitis B vagy C, nem alkoholos zsírmájbetegség, krónikus alkoholfogyasztás, nem alkoholos steatohepatitis és előrehaladott életkor). A beadást követően alfa-fetoprotein vizsgálatot végeznek.

    Milyen egyéb gyógyszerek befolyásolják Roctavian

    A Roctaviannal nem végeztek interakciós vizsgálatokat. Beadás előtt tekintse át az összes meglévő gyógyszert, hogy megtudja, módosítani kell-e azokat a várható kölcsönhatások megelőzése érdekében, beleértve a májfunkcióra és az alvadási kockázatra gyakorolt ​​hatásukat. A következő gyógyszerek nem javasoltak a Roctavian-nal:

  • efavirenz
  • izotretinoin
  • élő vakcinák.

    • A szerek amelyek csökkentik vagy növelik a kortikoszteroidok plazmakoncentrációját (például azok, amelyek a citokróm P450 3A4-et indukálják, csökkenthetik a Roctavian-nal együtt alkalmazott kortikoszteroid kezelési rend hatékonyságát vagy fokozhatják azok mellékhatásait.

    Amikor új gyógyszert kezdenek, zárja be A májfunkciós tesztek és a VIII-as faktor aktivitásának monitorozása javasolt (például hetente vagy 2 hetente az első hónapban), hogy felmérjük a lehetséges hatásokat mindkét szinten.

    Nem minden lehetséges kölcsönhatás szerepel itt. Tájékoztassa kezelőorvosát az összes jelenlegi gyógyszeréről és minden olyan gyógyszerről, amelyet elkezd, abbahagy, vagy szándékozik használni, beleértve a vényköteles és nem vényköteles gyógyszereket, vitaminokat, gyógynövény-kiegészítőket és vakcinákat.

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak