Roctavian

ชื่อสามัญ: Valoctocogene Roxaparvovec-rvox
รูปแบบการให้ยา: การฉีดยา
ชั้นยา: ตัวดัดแปลงการแข็งตัวของเบ็ดเตล็ด

การใช้งานของ Roctavian

Roctavian (valoctocogene roxaparvovec-rvox) เป็นการฉีดยาด้วยยีนบำบัดขนาดเดียวที่อาจใช้ในการรักษาผู้ใหญ่ที่เป็นโรคฮีโมฟีเลีย A ชนิดรุนแรง ซึ่งได้รับการตรวจเลือดเพื่อตรวจสอบว่าไม่มีแอนติบอดีต่อซีโรไทป์ของ adenovirus โดยเฉพาะ AAV5

Roctavian ใช้ไวรัสที่ได้รับการดัดแปลงซึ่งเรียกว่าเวกเตอร์ ในการส่งสำเนาการทำงานของยีน factor VIII ไปยังเซลล์ตับ เพื่อให้ร่างกายผลิตปัจจัยการแข็งตัวของเลือดได้เอง ซึ่งช่วยให้เลือดแข็งตัว และป้องกันหรือลดการเกิดภาวะเลือดออก ไวรัสที่ได้รับการดัดแปลงไม่มี DNA ของไวรัสและไม่ก่อให้เกิดโรคในมนุษย์

Roctavian ได้รับการอนุมัติจาก FDA เมื่อวันที่ 29 มิถุนายน 2023

Roctavian ผลข้างเคียง

แพทย์ของคุณจะให้ความช่วยเหลือทางการแพทย์ฉุกเฉิน หากคุณมีสัญญาณของอาการแพ้ต่อ Roctavian เช่น ลมพิษ หายใจลำบาก; อาการบวมที่ใบหน้า ริมฝีปาก ลิ้น หรือลำคอ

ผลข้างเคียงที่ร้ายแรงของ Roctavian ได้แก่:

  • พิษต่อตับ
  • ปฏิกิริยาที่เกี่ยวข้องกับการให้ยาอย่างรุนแรง
  • เหตุการณ์ลิ่มเลือดอุดตัน

    • ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดของ ROCTAVIAN คือ:

  • อาการปวดท้อง
  • ความเหนื่อยล้า
  • อาการปวดหัว
  • ปฏิกิริยาที่เกี่ยวข้องกับการให้ยา
  • คลื่นไส้
  • การอาเจียน

    • การเปลี่ยนแปลงผลการตรวจทางห้องปฏิบัติการ มีการรายงานด้วยเช่นกัน สิ่งเหล่านี้บางส่วนสอดคล้องกับวิธีการทำงานของ Roctavian ในร่างกายของคุณ

    สิ่งเหล่านี้ไม่ใช่ผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมดของ ROCTAVIAN พูดคุยกับแพทย์ของคุณเพื่อขอคำแนะนำทางการแพทย์เกี่ยวกับผลข้างเคียง คุณสามารถรายงานผลข้างเคียงต่อ BioMarin Pharmaceutical Inc. ได้ที่ 1-866-906-6100 หรือ FDA ที่ 1-800-FDA-1088

    ก่อนรับประทาน Roctavian

    คุณไม่ควรได้รับ Roctavian หากคุณแพ้แมนนิทอลหรือส่วนผสมอื่นใดในการชง

    ตรวจสอบให้แน่ใจว่าการฉีดวัคซีนทั้งหมดของคุณเป็นข้อมูลล่าสุดก่อนที่จะรับ Roctavian

    เพื่อให้แน่ใจว่า Roctavian ปลอดภัยสำหรับคุณ โปรดแจ้งให้แพทย์ทราบหากคุณมี:

  • ปัจจัยเสี่ยงทั่วไปสำหรับลิ่มเลือดที่ไม่พึงประสงค์และโรคหลอดเลือดหัวใจ เช่น การใช้ยาคุมกำเนิด ประวัติการเกิดลิ่มเลือดอุดตันในหลอดเลือดดำส่วนลึก (DVT) ความดันโลหิตสูง หรือคอเลสเตอรอล มีน้ำหนักเกิน
  • การติดเชื้อ HIV
  • ภูมิคุ้มกันลดลง
  • สารยับยั้งหรือมีประวัติของสารยับยั้งปัจจัย VIII
  • คู่นอนหญิงที่วางแผนจะตั้งครรภ์ภายใน 6 เดือนของการรักษา สามารถตรวจพบ DNA เวกเตอร์ได้เป็นเวลาอย่างน้อย 182 วันหลังการให้ยา

    • Roctavian ไม่ได้มีไว้สำหรับการบริหารในสตรี

    ไม่มีข้อมูลเกี่ยวกับการใช้ Roctavian ในสตรีมีครรภ์หรือให้นมบุตร

    เกี่ยวข้องกับยาเสพติด

    วิธีใช้ Roctavian

    Roctavian ได้รับการฉีดเข้าเส้นเลือดครั้งเดียวในสถานพยาบาลโดยผู้เชี่ยวชาญด้านสุขภาพ

  • ปริมาณที่แนะนำคือ 6 x 1,013 จีโนมเวกเตอร์ต่อกิโลกรัม ของน้ำหนักตัว ตัวอย่างเช่น คนที่มีน้ำหนัก 70 กิโลกรัม ควรได้รับ Roctavian 210 มล. ซึ่งเท่ากับ 27 ขวด (แต่ละขวดประกอบด้วย 16 × 1,013 vg ใน 8 มล.) ปัดขึ้นเป็นขวดที่ใกล้ที่สุด
  • การแช่ยาจะใช้เวลา 2 ถึง 5 ชั่วโมงหรือนานกว่านั้น ขึ้นอยู่กับน้ำหนักของคุณและวิธีที่คุณตอบสนองต่อการให้ยา
  • ในระหว่างและหลังการให้ยา คุณ จะได้รับการตรวจสอบผลข้างเคียงที่อาจเกิดขึ้น ผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณจะเป็นผู้กำหนดว่าคุณสามารถกลับบ้านได้เมื่อใด (โดยปกติคือหลังของวันเดียวกัน)
  • ยังไม่ทราบว่าการรักษาด้วย Roctavian หรือการรักษาด้วยยีนบำบัดอื่นๆ สามารถทำซ้ำได้หรือไม่

    • หลังจากการรักษาด้วย Roctavian คุณจะถูกขอให้ลงทะเบียนในทะเบียน 15 ปีเพื่อช่วยศึกษาความปลอดภัยในระยะยาวของการรักษาและประสิทธิภาพของการรักษาต่อไป

    ในขณะที่ผู้ป่วยส่วนใหญ่ ได้รับประโยชน์จาก Roctavian การตอบสนองต่อการรักษาอาจแตกต่างกันไป และบางคนอาจไม่ได้รับประโยชน์ แพทย์ของคุณจะตรวจสอบการทดสอบในห้องปฏิบัติการของคุณและพูดคุยกับคุณว่าคุณสามารถหยุดการป้องกันได้หรือไม่ คุณควรเริ่มการป้องกันอีกครั้งหรือไม่ และคุณควรรักษาการผ่าตัด การทำหัตถการ การบาดเจ็บ หรือมีเลือดออกหรือไม่และอย่างไร

    คำเตือน

    อย่ารับประทาน Roctavian หากคุณ:

  • มีการติดเชื้อ หรือหากคุณมีการติดเชื้อระยะยาวที่ไม่ได้รับการควบคุมโดยยาที่คุณใช้
  • มีรอยแผลเป็นที่ตับ (เป็นพังผืดในตับหรือโรคตับแข็งอย่างมีนัยสำคัญ)
  • แพ้แมนนิทอล (ส่วนประกอบที่ไม่ใช้งานใน Roctavian)

    • อาจทำให้เกิดอาการที่เกี่ยวข้องกับการให้ยาเข้าเส้นเลือด ปฏิกิริยารวมถึงปฏิกิริยาภูมิไวเกินและภูมิแพ้ คุณจะต้องได้รับการตรวจสอบอย่างน้อย 3 ชั่วโมงหลังการบริหารของ Roctavian หากคุณมีอาการ แพทย์จะชะลอหรือขัดขวางการให้ยาและให้การรักษาที่เหมาะสม และรีสตาร์ทในอัตราที่ช้าลงเมื่ออาการหายไป การให้ยาจะยุติลงหากเกิดภูมิแพ้ขึ้น

    แพทย์ของคุณจะตรวจสอบการทำงานของตับ โดยเฉพาะอะลานีนอะมิโนทรานสเฟอเรส (ALT) ทุกสัปดาห์เป็นเวลาอย่างน้อย 26 สัปดาห์ และทำการรักษาด้วยคอร์ติโคสเตียรอยด์เพื่อตอบสนองต่อการเพิ่มขึ้นของ ALT ตามที่จำเป็น ติดตาม ALT ต่อไปจนกว่าจะกลับสู่ค่าพื้นฐาน ระดับกิจกรรมของปัจจัย VIII และค่าห้องปฏิบัติการอื่นๆ จะถูกติดตามด้วย เนื่องจากการเพิ่มขึ้นของ ALT อาจมาพร้อมกับการลดลงของกิจกรรมของปัจจัย VIII

    เหตุการณ์ลิ่มเลือดอุดตันอาจเกิดขึ้นโดยมีกิจกรรมของปัจจัย VIII ที่เพิ่มขึ้นสูงกว่าขีดจำกัดด้านบนของปกติ (ULN ) ซึ่งได้รับการรายงานภายหลังการฉีดยา Roctavian ผู้ที่มีปัจจัยเสี่ยงต่อการเกิดลิ่มเลือดอุดตัน รวมถึงปัจจัยเสี่ยงโรคหัวใจและหลอดเลือดจะมีความเสี่ยงมากกว่า

    อัลตราซาวนด์ตับประจำปีมีความสำคัญในผู้ที่มีปัจจัยเสี่ยงต่อการเกิดมะเร็งตับ เช่น โรคตับอักเสบบีหรือซี โรคไขมันพอกตับที่ไม่มีแอลกอฮอล์ โรคเรื้อรัง การบริโภคเครื่องดื่มแอลกอฮอล์ ไขมันพอกตับอักเสบที่ไม่มีแอลกอฮอล์ และอายุขั้นสูง) การทดสอบอัลฟ่า-ฟีโตโปรตีนจะดำเนินการหลังการให้ยา

    ยาตัวอื่นจะส่งผลต่ออะไร Roctavian

    ไม่มีการศึกษาปฏิสัมพันธ์กับ Roctavian ก่อนให้ยา ให้ทบทวนยาที่มีอยู่ทั้งหมดเพื่อดูว่าควรปรับเปลี่ยนยาเพื่อป้องกันปฏิกิริยาที่คาดหวังหรือไม่ รวมถึงผลกระทบต่อการทำงานของตับและความเสี่ยงในการแข็งตัวของเลือด ไม่แนะนำให้ใช้ยาต่อไปนี้กับ Roctavian:

  • efavirenz
  • isotretinoin
  • วัคซีนที่มีชีวิต

    • ตัวแทน ที่ลดหรือเพิ่มความเข้มข้นในพลาสมาของคอร์ติโคสเตอรอยด์ (เช่น คอร์ติโคสเตียรอยด์ที่กระตุ้นให้เกิดไซโตโครม พี450 3เอ4 สามารถลดประสิทธิภาพของแผนการรักษาคอร์ติโคสเตียรอยด์ที่ใช้ร่วมกับร็อคตาเวียน หรือเพิ่มผลข้างเคียงได้

    เมื่อเริ่มใช้ยาตัวใหม่ ให้ปิด แนะนำให้ติดตามการทดสอบการทำงานของตับและกิจกรรมของปัจจัย VIII (เช่น ทุกสัปดาห์ถึงทุก 2 สัปดาห์ในเดือนแรก) เพื่อประเมินผลกระทบที่อาจเกิดขึ้นกับทั้งสองระดับ

    การโต้ตอบที่เป็นไปได้ทั้งหมดไม่ได้ระบุไว้ที่นี่ แจ้งให้แพทย์ของคุณทราบ เกี่ยวกับยาปัจจุบันทั้งหมดของคุณและยาใดๆ ที่คุณเริ่มหรือหยุดใช้หรือตั้งใจจะใช้ รวมถึงยาที่ต้องสั่งโดยแพทย์และไม่ต้องสั่งโดยแพทย์ วิตามิน อาหารเสริมสมุนไพร และวัคซีน

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำสำคัญยอดนิยม