Roctavian

Tên chung: Valoctocogene Roxaparvovec-rvox
Dạng bào chế: tiêm truyền
Nhóm thuốc: Các chất điều hòa đông máu khác

Cách sử dụng Roctavian

Roctavian (valoctocogene roxaparvovec-rvox) là một liệu pháp gen truyền liều đơn có thể được sử dụng để điều trị cho người lớn mắc bệnh máu khó đông A nặng đã được xét nghiệm máu để xác định rằng họ không có kháng thể đối với một loại huyết thanh adenovirus cụ thể, AAV5.

Roctavian sử dụng một loại virus đã được biến đổi, gọi là vectơ, để đưa một bản sao hoạt động của gen yếu tố VIII đến tế bào gan nhằm giúp cơ thể tự sản xuất ra yếu tố đông máu, giúp máu đông lại và ngăn ngừa hoặc làm giảm sự xuất hiện của chảy máu. Virus biến đổi gen không chứa DNA virus và không gây bệnh ở người.

Roctavian đã được FDA phê duyệt vào ngày 29 tháng 6 năm 2023.

Roctavian phản ứng phụ

Bác sĩ sẽ cung cấp trợ giúp y tế khẩn cấp nếu bạn có dấu hiệu phản ứng dị ứng với Roctavian như nổi mề đay; khó thở; sưng mặt, môi, lưỡi hoặc cổ họng của bạn.

Tác dụng phụ nghiêm trọng của Roctavian bao gồm:

  • Nhiễm độc gan
  • Phản ứng nghiêm trọng liên quan đến truyền dịch
  • Các biến cố do huyết khối.

    • Tác dụng phụ thường gặp nhất của ROCTAVIAN là:

  • Đau bụng
  • Mệt mỏi
  • Đau đầu
  • Phản ứng liên quan đến truyền dịch
  • Buồn nôn
  • Nôn mửa.

    • Thay đổi kết quả xét nghiệm cũng đã được báo cáo – một số trong số này phù hợp với cách Roctavian hoạt động trong cơ thể bạn.

    Đây không phải là tất cả các tác dụng phụ có thể xảy ra của ROCTAVIAN. Nói chuyện với bác sĩ của bạn để được tư vấn y tế về tác dụng phụ. Bạn có thể báo cáo tác dụng phụ cho BioMarin Pharmaceutical Inc. theo số 1-866-906-6100 hoặc FDA theo số 1-800-FDA-1088.

    Trước khi dùng Roctavian

    Bạn không nên dùng Roctavian nếu bạn bị dị ứng với mannitol hoặc bất kỳ thành phần nào khác trong dịch truyền.

    Đảm bảo tất cả các mũi tiêm chủng của bạn đều được cập nhật trước khi nhận Roctavian.

    Để đảm bảo Roctavian an toàn cho bạn, hãy báo cho bác sĩ nếu bạn có:

  • bất kỳ yếu tố nguy cơ chung nào gây ra cục máu đông không mong muốn và bệnh tim mạch, chẳng hạn như sử dụng thuốc tránh thai, tiền sử huyết khối tĩnh mạch sâu (DVT), huyết áp cao hoặc cholesterol, thừa cân
  • Nhiễm HIV
  • giảm khả năng miễn dịch
  • chất ức chế hoặc có tiền sử ức chế yếu tố VIII
  • bạn tình nữ dự định có thai trong vòng 6 tháng điều trị. DNA vectơ có thể được phát hiện trong ít nhất 182 ngày sau khi sử dụng.

    • Roctavian không được dùng cho phụ nữ.

    Không có dữ liệu về việc sử dụng Roctavian ở phụ nữ có thai hoặc đang cho con bú.

    Thuốc liên quan

    Cách sử dụng Roctavian

    Roctavian được dùng dưới dạng tiêm truyền một lần duy nhất và được chuyên gia chăm sóc sức khỏe đưa vào tĩnh mạch tại cơ sở y tế.

  • Liều lượng khuyến cáo là 6 x 1013 vector gen mỗi kg của trọng lượng cơ thể. Ví dụ: một người nặng 70kg sẽ nhận được 210mL Roctavian tương đương với 27 lọ (mỗi lọ chứa 16 × 1013 vg trong 8mL). Làm tròn đến lọ gần nhất.
  • Việc truyền sẽ mất từ ​​2 đến 5 giờ hoặc lâu hơn tùy thuộc vào cân nặng của bạn và cách bạn phản ứng với việc truyền.
  • Trong và sau khi truyền, bạn sẽ được theo dõi mọi tác dụng phụ có thể xảy ra. Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ xác định khi nào bạn có thể về nhà (thường là muộn hơn trong cùng ngày).
  • Vẫn chưa biết liệu phương pháp điều trị bằng Roctavian hoặc liệu pháp gen khác có thể được lặp lại hay không.

    • Sau khi điều trị bằng Roctavian, bạn sẽ được yêu cầu đăng ký đăng ký 15 năm để giúp nghiên cứu tính an toàn lâu dài của phương pháp điều trị và mức độ hiệu quả của phương pháp điều trị đó.

    Trong khi phần lớn bệnh nhân nhận được lợi ích từ Roctavian, phản ứng với việc điều trị có thể khác nhau và một số người không nhận được lợi ích. Bác sĩ sẽ theo dõi các xét nghiệm trong phòng thí nghiệm của bạn và trao đổi với bạn về việc liệu bạn có thể ngừng điều trị dự phòng hay không, liệu bạn có nên bắt đầu điều trị dự phòng lại hay không cũng như liệu bạn có nên điều trị bất kỳ cuộc phẫu thuật, thủ thuật, chấn thương hoặc chảy máu nào hay không và bằng cách nào.

    Cảnh báo

    Không dùng Roctavian nếu bạn:

  • đang bị nhiễm trùng hoặc nếu bạn bị nhiễm trùng lâu dài mà thuốc bạn dùng không kiểm soát được
  • có sẹo ở gan (xơ gan hoặc xơ gan đáng kể)
  • dị ứng với mannitol (một thành phần không hoạt động trong Roctavian).

    • Có thể gây ra liên quan đến truyền dịch phản ứng, bao gồm phản ứng quá mẫn và sốc phản vệ. Bạn sẽ cần được theo dõi ít ​​nhất 3 giờ sau khi dùng Roctavian. Nếu bạn xuất hiện các triệu chứng, bác sĩ sẽ làm chậm hoặc gián đoạn việc dùng thuốc và đưa ra phương pháp điều trị thích hợp, đồng thời bắt đầu lại với tốc độ chậm hơn sau khi các triệu chứng được giải quyết. Truyền dịch sẽ bị ngừng nếu sốc phản vệ xảy ra.

    Bác sĩ sẽ theo dõi chức năng gan của bạn, đặc biệt là alanine aminotransferase (ALT) hàng tuần trong ít nhất 26 tuần và tiến hành điều trị bằng corticosteroid để đáp ứng với mức tăng ALT theo yêu cầu. Tiếp tục theo dõi ALT cho đến khi nó trở về mức cơ bản. Mức độ hoạt động của yếu tố VIII và các giá trị khác trong phòng thí nghiệm cũng sẽ được theo dõi vì độ cao ALT có thể đi kèm với việc giảm hoạt động của yếu tố VIII.

    Các biến cố huyết khối có thể xảy ra khi hoạt động của yếu tố VIII tăng cao trên giới hạn trên của mức bình thường (ULN) ), đã được báo cáo sau khi truyền Roctavian. Những người có yếu tố nguy cơ huyết khối bao gồm yếu tố nguy cơ tim mạch có nguy cơ cao hơn.

    Siêu âm gan hàng năm rất quan trọng ở những người có yếu tố nguy cơ ung thư gan như viêm gan B hoặc C, bệnh gan nhiễm mỡ không do rượu, mãn tính uống rượu, viêm gan nhiễm mỡ không do rượu và tuổi cao). Xét nghiệm alpha-fetoprotein sẽ được thực hiện sau khi dùng thuốc.

    Những loại thuốc khác sẽ ảnh hưởng Roctavian

    Chưa có nghiên cứu tương tác nào được thực hiện với Roctavian. Trước khi dùng, hãy xem xét tất cả các loại thuốc hiện có để xem liệu có nên sửa đổi chúng để ngăn ngừa các tương tác có thể dự kiến ​​hay không, bao gồm ảnh hưởng của chúng lên chức năng gan và nguy cơ đông máu. Các loại thuốc sau đây không được khuyên dùng với Roctavian:

  • efavirenz
  • isotretinoin
  • vắc xin sống.

    • Đại lý làm giảm hoặc tăng nồng độ corticosteroid trong huyết tương (chẳng hạn như những thuốc gây ra cytochrome P450 3A4 có thể làm giảm hiệu quả của chế độ điều trị bằng corticosteroid được sử dụng với Roctavian hoặc làm tăng tác dụng phụ của chúng.

    Khi bắt đầu dùng một loại thuốc mới, hãy đóng cửa Nên theo dõi các xét nghiệm chức năng gan và hoạt động của yếu tố VIII (chẳng hạn như hàng tuần đến 2 tuần một lần trong tháng đầu tiên) để đánh giá tác động tiềm tàng ở cả hai cấp độ.

    Không phải tất cả các tương tác có thể xảy ra đều được liệt kê ở đây. Hãy cho bác sĩ của bạn biết về tất cả các loại thuốc hiện tại của bạn và bất kỳ loại thuốc nào bạn bắt đầu hoặc ngừng sử dụng hoặc có ý định sử dụng, bao gồm cả thuốc kê đơn và không kê đơn, vitamin, thảo dược bổ sung và vắc xin.

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến