Skysona

Általános név: Elivaldogene Autotemcel
Dózisforma: szuszpenzió intravénás infúzióhoz
Kábítószer osztály: Különféle, kategorizálatlan ügynökök

Használata Skysona

A Skysona egy egyszeri génterápia korai, aktív agyi adrenoleukodystrophiában (CALD) szenvedő fiúk kezelésére.

A CALD egy genetikai betegség, amelyet az ABCD1 gén mutációi okoznak, amelyek a felhalmozódáshoz vezetnek. nagyon hosszú láncú zsírsavak (VLCFA-k) az agyban. Ezek a VLCFA-k tönkretehetik az idegsejtek körüli védőburkolatot, és károsíthatják az agyat. Ha ez megtörténik, ez a károsodás az agy mágneses rezonancia képalkotásán (MRI) látható, amikor az adrenoleukodystrophia (CALD) agyi formáját diagnosztizálják.

A Skysona ajánlott lehet, ha ezt a károsodást megállapítják. hogy korai legyen (az MRI károsodásának kisebb mértéke alapján) és ha az agyi betegség aktív (az MRI kontrasztjavítása alapján, amely azt jelzi, hogy ez a károsodás folyamatban van).

Skysona mellékhatások

A kezelést követően fennáll a vérrák kockázata. Ennek érdekében legalább 6 havonta ellenőrizni fogják Önt legalább 15 éven keresztül.

A lehetséges vagy ésszerűen valószínű mellékhatások a következők:

Miközben kemoterápiát kap, hogy felkészítse szervezetét Skysona esetében:

Hányinger, hányás, csökkent étvágy, székrekedés, hasi fájdalom

Fejfájás

Kiütés

ul>

A Skysona-kezelés napján:

Életveszélyes allergiás reakció

Hányinger, hányás

A kezelést követően

Vérrák. Lásd: Fontos információk.

Az alacsony vérszám a vérzés és/vagy fertőzés. Amíg a vérképe (vérlemezkék, fehérvérsejtek, vörösvértestek) nem tér vissza a biztonságos szintre, vér- és vérlemezke-transzfúzióval és egyéb olyan gyógyszerekkel kezelhetik, amelyek megelőzik a vérzést és fertőzést azáltal, hogy növelik vérkép. A legtöbb beteg vérképe a kezelés után körülbelül egy hónapon belül visszatér a biztonságos szintre. Egyes betegek vérképe több mint 1 évig nem áll helyre. Azonnal értesítse egészségügyi szolgáltatóját, ha belázasodik, fáradtnak érzi magát, vagy könnyen vérzik vagy véraláfutásai vannak.

Életveszélyes fertőzések. A Skysona-val kezelt betegek súlyos vagy életveszélyes fertőzések, beleértve a véráram baktériumok vagy vírusok által okozott fertőzéseit. A fertőzések gyakran a kezelést követő első 1 vagy 2 hónapban jelentkeznek, de előfordulhatnak több mint 1 év múlva is. Azonnal értesítse egészségügyi szolgáltatóját, ha láza, hidegrázása vagy fertőzésre utaló jelek vagy tünetek jelentkeznek.

Gyulladt és fájdalmas száj (ez jellemzően a kezelést követő első 2 hónapban fordul elő)

Hányinger, hányás, csökkent étvágy, székrekedés, hasi fájdalom, hasmenés

Fejfájás

Új rohamok

Ez nem minden lehetséges mellékhatás. Az egészségügyi szolgáltatók más gyógyszereket is adhatnak Önnek a mellékhatások kezelésére. Hívja orvosát orvosi tanácsért a mellékhatásokkal kapcsolatban. A mellékhatásokat bejelentheti az FDA-nak az 1-800-FDA-1088-as telefonszámon vagy a bluebird bio-nak az 1-833-999-6378 telefonszámon.

Kapcsoljon gyógyszereket

Hogyan kell használni Skysona

Kezelés előtt: Egészségügyi szolgáltatója a Skysona beadása előtt más gyógyszereket is ad Önnek, beleértve a kemoterápiás gyógyszert is a kezelés részeként. Fontos, hogy Ön vagy gondozója beszéljen egészségügyi szolgáltatójával a kezelésében részt vevő összes gyógyszer kockázatairól és előnyeiről.

A kemoterápia után előfordulhat, hogy nem lesz lehetőség gyermeknemzésre. Önnek vagy gondozójának meg kell fontolnia, hogy a kezelés előtt megbeszélje orvosával a termékenység megőrzésének lehetőségeit.

1. LÉPÉS: A Skysona kifejezetten az Ön számára készült, saját vér-őssejtjéből. Egészségügyi szolgáltatója a mobilizációnak és aferézisnek (A-feh-REE-sis) nevezett folyamat során gyűjti össze a vér őssejtjeit. Ez a folyamat körülbelül egy hetet vesz igénybe.

A „tartalék” őssejteket (vagy „mentősejteket”) szintén a kórházban gyűjtik és tárolják. Ez óvintézkedés arra az esetre, ha a kezelési folyamat során probléma adódik. Ha ez megtörténik, a tartalék őssejteket visszaadjuk Önnek. Ha tartalék sejteket kap, nem lesz előnye a Skysona szolgáltatásból.

2. LÉPÉS: Vérőssejtjeit egy gyártóhelyre küldik, ahol gyártásra használják őket. Skysona. Körülbelül 51–65 napba telik a sejtek összegyűjtésétől számítva a Skysona elkészítése és tesztelése, mielőtt az egészségügyi szolgáltatóhoz eljuttatják, de az idő változhat.

3. LÉPÉS: > Mielőtt megkapná a Skysona-t, az egészségügyi szolgáltatók néhány napig kemoterápiát kapnak, hogy helyet csináljanak a csontvelőben. Ennél a lépésnél kórházba kerül, és a Skysona infúzió beadásáig a kórházban marad.

4. LÉPÉS: A Skysona-t intravénás infúzióban (a vénába) adják be. Kaphat egy vagy két zsák Skysonát. Mindegyik tasak beadása kevesebb, mint 60 perc alatt megtörténik.

Az infúzió beadása után legfeljebb körülbelül 2 hónapig maradhat a kórházban, hogy egészségügyi csapata szorosan figyelemmel kísérhesse gyógyulását. Az egészségügyi szolgáltatók határozzák meg, mikor mehet haza.

Figyelmeztetések

A Skysona vér- és csontvelőrákot okozhat, ami életveszélyes és halálhoz vezethet. Vérrák a Skysona-kezelés eredménye, mivel a génterápia bekapcsolta a rákot okozó géneket. A betegeknél már egy évvel a beadást követően rákos megbetegedés alakult ki, mielőtt a Skysonának lenne idejük segíteni CALD-jukon. A vérrák kialakulása is évekbe telhet, és csak 7,5 évvel később diagnosztizálják. Mivel a Skysona-t akkor hagyták jóvá, amikor a betegeknél még vizsgálták a rák kockázatát, nem ismert azon betegek százalékos aránya, akiknél rák alakul ki, és a Skysona által okozott rák kialakulásának maximális időtartama. A vérrákot általában őssejt-transzplantációval kezelik, és kemoterápiát és teljes test besugárzást is igényelhet. A donortól származó sejtek felhasználásával végzett őssejt-transzplantációt kemoterápiával és teljes test besugárzással együtt vagy anélkül alkalmaztak olyan gyermekek kezelésére, akiknél a Skysona által okozott vérrákot diagnosztizálták.

Mielőtt Skysona-kezelést kap, meg kell tennie részletes megbeszélést folytat kezelőorvosával a Skysona és az alternatív kezelési lehetőségek kockázatairól és előnyeiről. A Skysona által okozott rák kockázata miatt kezelőorvosa javasolhatja, hogy vizsgáltassa meg Önt hematológussal, hogy megállapítsa, vannak-e olyan mögöttes kockázati tényezők, amelyek tovább növelhetik a rák kockázatát, és megváltoztathatják, hogy a Skysona megfelelő-e az Ön számára.

A rák kockázata miatt fontos, hogy legalább 6 havonta legalább 15 éven keresztül ellenőrizzék a vérében bekövetkező változásokat. A monitorozás magában foglalja a vérvizsgálatokat, amelyek megvizsgálják az Ön vérsejtszámát és a vérsejtek azon helyét, ahol a génterápiát beillesztik. Ha az Ön vérképe túl alacsony vagy túl magas, vagy ha sok olyan sejtje van, amelyek ugyanazokkal a génterápiás beillesztési helyekkel rendelkeznek, további vizsgálatok javasoltak. A további vizsgálatok magukban foglalhatják a gyakoribb vérvizsgálatokat, hogy jobban megfigyeljék a vérben bekövetkező változásokat. A további vizsgálatok magukban foglalhatják a csontvelő-kiértékelést is, amely a vérvizsgálatoknál többet tud mondani kezelőorvosának a csontvelő egészségéről, és arról, hogy van-e rák kialakulása.

Ha a vérrák gyorsan fejlődik, vagy ha Ön még nem. az ajánlott vér- vagy csontvelővizsgálatokon átesett, előfordulhat, hogy a rák tüneteit észleli, mielőtt diagnosztizálják. Önnek vagy gondozójának azonnal hívnia kell egészségügyi szolgáltatóját az alábbi jelek vagy tünetek esetén:

Rendellenes zúzódások vagy vérzés (beleértve az orrvérzést is)

Vér a vizeletben, székletben, vagy hányás

Vérköhögés

Erős fejfájás

Szokatlan gyomor- vagy hátfájás

Láz (100,4°F/38°C vagy magasabb)

Duzzadt mirigyek

Abnormális fáradtság

Ha rákot diagnosztizálnak, kérje meg kezelőorvosát, hogy forduljon a bluebird bio-hoz az 1-833-as telefonszámon -999-6378.

A Skysona életveszélyes allergiás reakciókat okozhat, mivel DMSO-t, egy gyakran használt tartósítószert tartalmaz. Kérjük, tájékoztassa egészségügyi szolgáltatóját, ha azt mondták Önnek, hogy gyermeke DMSO-allergiában szenved, vagy reakciót tapasztalt egy DMSO-tartalmú termék beadása után.

Fontos, hogy Ön vagy gondozója közölje egészségügyi szolgáltatójával, hogy megkaptad a Skysonát.

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.