Skysona

ชื่อสามัญ: Elivaldogene Autotemcel
รูปแบบการให้ยา: ระงับการฉีดยาทางหลอดเลือดดำ
ชั้นยา: ตัวแทนไม่มีหมวดหมู่เบ็ดเตล็ด

การใช้งานของ Skysona

Skysona คือการบำบัดด้วยยีนเพียงครั้งเดียวเพื่อรักษาเด็กผู้ชายที่มีภาวะต่อมหมวกไตในสมองโต (CALD) ในระยะเริ่มแรก

CALD เป็นโรคทางพันธุกรรมที่เกิดจากการกลายพันธุ์ในยีน ABCD1 ที่นำไปสู่การสะสมตัว ของกรดไขมันสายยาวมาก (VLCFAs) ในสมอง VLCFA เหล่านี้อาจทำลายชั้นป้องกันรอบๆ เซลล์ประสาท และทำให้สมองเสียหายได้ เมื่อเกิดเหตุการณ์นี้ขึ้น ความเสียหายนี้สามารถเห็นได้จากการถ่ายภาพด้วยคลื่นสนามแม่เหล็ก (MRI) ของสมอง ซึ่งเป็นช่วงที่มีการวินิจฉัยรูปแบบต่อมหมวกไตในสมอง (CALD) ในสมอง

อาจแนะนำให้ใช้ Skysona หากพิจารณาความเสียหายนี้แล้ว ในระยะเริ่มต้น (ขึ้นอยู่กับระดับความเสียหายที่น้อยกว่าของ MRI) และหากโรคสมองทำงานอยู่ (ขึ้นอยู่กับการเพิ่มประสิทธิภาพของความคมชัดใน MRI ที่บ่งชี้ว่าความเสียหายนี้ยังคงดำเนินอยู่)

Skysona ผลข้างเคียง

มีความเสี่ยงของมะเร็งเม็ดเลือดหลังการรักษา คุณจะได้รับการตรวจสอบอย่างน้อยทุก 6 เดือนเป็นเวลาอย่างน้อย 15 ปีสำหรับสิ่งนี้

ผลข้างเคียงที่เป็นไปได้หรือมีแนวโน้มสมเหตุสมผลคือ:

  • ในขณะที่ได้รับเคมีบำบัดเพื่อเตรียมร่างกายของคุณ สำหรับสกายโซนา:
  • คลื่นไส้ อาเจียน ความอยากอาหารลดลง ท้องผูก ปวดท้อง
  • ปวดศีรษะ
  • ผื่น
    • ul>
  • ในวันที่ทำการรักษาด้วยสกายโซนา:
  • ปฏิกิริยาการแพ้ที่คุกคามถึงชีวิต
  • คลื่นไส้ อาเจียน
  • ภายหลังการรักษา
  • มะเร็งเลือด โปรดดูข้อมูลที่สำคัญ
  • จำนวนเลือดต่ำทำให้เกิดความเสี่ยงต่อ มีเลือดออกและ/หรือการติดเชื้อ จนกว่าจำนวนเม็ดเลือดของคุณ (เกล็ดเลือด เม็ดเลือดขาว เซลล์เม็ดเลือดแดง) กลับสู่ระดับที่ปลอดภัย คุณอาจได้รับการรักษาด้วยการถ่ายเลือดและเกล็ดเลือดและยาอื่น ๆ ที่ป้องกันการตกเลือดและการติดเชื้อโดยการเพิ่มปริมาณเลือดและเกล็ดเลือดของคุณ จำนวนเลือด จำนวนเม็ดเลือดของผู้ป่วยส่วนใหญ่จะกลับสู่ระดับที่ปลอดภัยในเวลาประมาณหนึ่งเดือนหลังการรักษา การตรวจนับเม็ดเลือดของผู้ป่วยบางรายอาจไม่ฟื้นตัวเป็นเวลา > 1 ปี แจ้งผู้ให้บริการด้านการรักษาพยาบาลของคุณทันทีหากคุณมีไข้ รู้สึกเหนื่อย หรือมีเลือดออกง่ายหรือมีรอยช้ำ
  • การติดเชื้อที่คุกคามถึงชีวิต ผู้ป่วยที่รักษาด้วย Skysona อาจมีอาการร้ายแรงหรือ การติดเชื้อที่คุกคามถึงชีวิต รวมถึงการติดเชื้อในกระแสเลือดด้วยแบคทีเรียหรือไวรัส การติดเชื้อมักเกิดขึ้นในช่วง 1 หรือ 2 เดือนแรกหลังการรักษา แต่สามารถเกิดขึ้นได้ > 1 ปีให้หลัง แจ้งผู้ให้บริการดูแลสุขภาพของคุณทันที หากคุณมีไข้ หนาวสั่น หรือมีอาการหรืออาการแสดงของการติดเชื้อ
  • ปากอักเสบและเจ็บปวด (มักเกิดขึ้นในช่วง 2 เดือนแรกหลังการรักษา)
  • คลื่นไส้ อาเจียน ความอยากอาหารลดลง ท้องผูก ปวดท้อง ท้องเสีย
  • ปวดศีรษะ
  • อาการชักเริ่มใหม่

    • สิ่งเหล่านี้ไม่ใช่ผลข้างเคียงที่อาจเกิดขึ้นได้ทั้งหมด ผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณอาจให้ยาอื่นแก่คุณเพื่อรักษาผลข้างเคียงของคุณ โทรปรึกษาแพทย์ของคุณเพื่อขอคำแนะนำทางการแพทย์เกี่ยวกับผลข้างเคียง คุณสามารถรายงานผลข้างเคียงต่อ FDA ได้ที่ 1-800-FDA-1088 หรือไปที่ bluebird bio ที่ 1-833-999-6378

    เกี่ยวข้องกับยาเสพติด

    วิธีใช้ Skysona

    ก่อนการรักษา: ผู้ให้บริการด้านการแพทย์จะให้ยาอื่นๆ แก่คุณ รวมถึงยาเคมีบำบัด โดยเป็นส่วนหนึ่งของการรักษาก่อนที่คุณจะได้รับสกายโซนา สิ่งสำคัญคือคุณหรือผู้ดูแลต้องพูดคุยกับผู้ให้บริการด้านสุขภาพของคุณเกี่ยวกับความเสี่ยงและประโยชน์ของยาทั้งหมดที่เกี่ยวข้องกับการรักษาของคุณ

    หลังจากได้รับเคมีบำบัด คุณอาจไม่สามารถเป็นพ่อของลูกได้ คุณหรือผู้ดูแลควรพิจารณาหารือเกี่ยวกับทางเลือกในการรักษาภาวะเจริญพันธุ์กับแพทย์ก่อนการรักษา

    ขั้นตอนที่ 1: Skysona ผลิตขึ้นสำหรับคุณโดยเฉพาะจากเซลล์ต้นกำเนิดจากเลือดของคุณเอง ผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณจะรวบรวมเซลล์ต้นกำเนิดจากเลือดของคุณผ่านกระบวนการที่เรียกว่าการระดมพลและอะฟีเรซิส (A-feh-REE-sis) กระบวนการนี้ใช้เวลาประมาณหนึ่งสัปดาห์

    เซลล์ต้นกำเนิด "สำรอง" (หรือ "เซลล์ช่วยชีวิต") จะถูกรวบรวมและเก็บไว้ที่โรงพยาบาลด้วย นี่เป็นข้อควรระวังในกรณีที่เกิดปัญหาระหว่างการรักษา หากสิ่งนี้เกิดขึ้น สเต็มเซลล์สำรองของคุณจะถูกส่งคืนให้กับคุณ หากคุณได้รับเซลล์สำรอง คุณจะไม่ได้รับประโยชน์จาก Skysona

    ขั้นตอนที่ 2: เซลล์ต้นกำเนิดจากเลือดของคุณจะถูกส่งไปยังสถานที่ผลิตเพื่อใช้ในการผลิต สกายโซนา จะใช้เวลาประมาณ 51 – 65 วันนับจากเวลาที่เซลล์ของคุณถูกรวบรวมเพื่อสร้างและทดสอบ Skysona ก่อนที่จะถูกส่งไปยังผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณ แต่เวลาอาจแตกต่างกันไป

    ขั้นตอนที่ 3: ก่อนที่คุณจะรับสกายโซนา ผู้ให้บริการด้านการแพทย์จะให้เคมีบำบัดแก่คุณเป็นเวลาสองสามวันเพื่อให้มีพื้นที่ในไขกระดูก คุณจะเข้ารับการรักษาในโรงพยาบาลสำหรับขั้นตอนนี้ และอยู่ในโรงพยาบาลจนกระทั่งหลังการฉีดยา Skysona

    ขั้นตอนที่ 4: Skysona ได้รับการฉีดเข้าเส้นเลือดดำ (เข้าเส้นเลือดดำของคุณ) คุณอาจได้รับ Skysona หนึ่งหรือสองถุง แต่ละถุงจะถูกฉีดภายในเวลาไม่ถึง 60 นาที

    หลังการให้ยา คุณอาจอยู่ในโรงพยาบาลได้นานถึงประมาณ 2 เดือน เพื่อให้ทีมดูแลสุขภาพของคุณสามารถติดตามการฟื้นตัวของคุณได้อย่างใกล้ชิด ผู้ให้บริการด้านการแพทย์จะเป็นผู้กำหนดว่าคุณสามารถกลับบ้านได้เมื่อใด

    คำเตือน

    สกายโซนาอาจทำให้เกิดมะเร็งในเลือดและไขกระดูก ซึ่งอาจเป็นอันตรายถึงชีวิตและอาจถึงแก่ชีวิตได้ มะเร็งเลือดเป็นผลมาจากการรักษาด้วย Skysona เนื่องจากยีนที่ก่อให้เกิดมะเร็งได้รับการกระตุ้นโดยการบำบัดด้วยยีน ผู้ป่วยเป็นมะเร็งอย่างรวดเร็วภายในหนึ่งปีหลังการให้ยา ก่อนที่ Skysona จะมีเวลาในการช่วย CALD ของพวกเขา มะเร็งเลือดอาจใช้เวลาหลายปีในการพัฒนา และได้รับการวินิจฉัยในช่วงปลายปี 7.5 เนื่องจาก Skysona ได้รับการอนุมัติในขณะที่ผู้ป่วยยังคงได้รับการประเมินความเสี่ยงของโรคมะเร็ง จึงไม่ทราบเปอร์เซ็นต์ของผู้ป่วยที่จะเป็นมะเร็งและกรอบเวลาสูงสุดที่มะเร็งที่เกิดจาก Skysona สามารถพัฒนาได้ มะเร็งเลือดมักรักษาได้ด้วยการปลูกถ่ายสเต็มเซลล์ และอาจต้องใช้เคมีบำบัดและการฉายรังสีทั่วร่างกาย การปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดโดยใช้เซลล์จากผู้บริจาค โดยมีหรือไม่มีเคมีบำบัดและการฉายรังสีทั้งร่างกาย ถูกนำมาใช้เพื่อรักษาเด็กที่ได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นมะเร็งเลือดที่เกิดจาก Skysona

    ก่อนที่คุณจะได้รับการรักษาด้วย Skysona คุณควร ปรึกษาหารือโดยละเอียดกับแพทย์ของคุณเกี่ยวกับความเสี่ยงและประโยชน์ของ Skysona และทางเลือกการรักษาอื่น ๆ เนื่องจากความเสี่ยงของโรคมะเร็งที่เกิดจาก Skysona แพทย์ของคุณอาจแนะนำให้คุณรับการประเมินโดยนักโลหิตวิทยาเพื่อตรวจสอบว่าคุณมีปัจจัยเสี่ยงที่ซ่อนอยู่ซึ่งอาจเพิ่มความเสี่ยงต่อโรคมะเร็ง และเปลี่ยนแปลงว่า Skysona เหมาะสมกับคุณหรือไม่

    เนื่องจากมีความเสี่ยงต่อโรคมะเร็ง จึงเป็นสิ่งสำคัญที่คุณจะต้องติดตามการเปลี่ยนแปลงใดๆ ในเลือดของคุณอย่างน้อยทุกๆ 6 เดือนเป็นเวลาอย่างน้อย 15 ปี การติดตามจะรวมถึงการตรวจเลือดเพื่อดูจำนวนเม็ดเลือดของคุณและตำแหน่งในเซลล์เม็ดเลือดที่มีการใส่ยีนบำบัดเข้าไป หากจำนวนเม็ดเลือดของคุณต่ำหรือสูงเกินไป หรือหากคุณมีเซลล์จำนวนมากที่มีตำแหน่งการใส่ยีนบำบัดเหมือนกัน อาจแนะนำให้ทำการทดสอบเพิ่มเติม การทดสอบเพิ่มเติมอาจรวมถึงการตรวจเลือดบ่อยขึ้นเพื่อเฝ้าดูการเปลี่ยนแปลงในเลือดของคุณอย่างใกล้ชิดยิ่งขึ้น การทดสอบเพิ่มเติมอาจรวมถึงการประเมินไขกระดูก ซึ่งสามารถบอกแพทย์ของคุณได้มากกว่าการตรวจเลือดเกี่ยวกับสุขภาพของไขกระดูกของคุณและหากมีการก่อตัวของมะเร็ง

    หากมะเร็งในเลือดพัฒนาอย่างรวดเร็วหรือถ้าคุณไม่ การตรวจเลือดหรือไขกระดูกตามที่แนะนำ คุณอาจพบอาการของโรคมะเร็งก่อนที่จะได้รับการวินิจฉัย คุณหรือผู้ดูแลของคุณควรโทรหาผู้ให้บริการดูแลสุขภาพของคุณทันทีสำหรับอาการหรืออาการใดๆ เหล่านี้:

  • รอยช้ำหรือเลือดออกผิดปกติ (รวมถึงเลือดกำเดาไหล)
  • เลือดในปัสสาวะ อุจจาระ หรืออาเจียน
  • ไอเป็นเลือด
  • ปวดศีรษะรุนแรง
  • ปวดท้องหรือปวดหลังผิดปกติ
  • มีไข้ (100.4°F/38°C หรือ สูงกว่า)
  • ต่อมบวม
  • เหนื่อยล้าผิดปกติ

    • หากคุณได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นมะเร็ง ให้แพทย์ที่ทำการรักษาติดต่อประวัติของ bluebird ที่หมายเลข 1-833 -999-6378

    สกายโซนาอาจทำให้เกิดอาการแพ้ที่เป็นอันตรายถึงชีวิตได้เนื่องจากมี DMSO ซึ่งเป็นสารกันเสียที่ใช้กันทั่วไป โปรดแจ้งผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพของคุณ หากคุณได้รับแจ้งว่าบุตรหลานของคุณมีอาการแพ้ DMSO หรือประสบกับปฏิกิริยาหลังจากได้รับผลิตภัณฑ์ที่มี DMSO

    สิ่งสำคัญคือคุณหรือผู้ดูแลจะต้องบอกผู้ให้บริการดูแลสุขภาพของคุณว่า คุณได้รับสกายโซน่าแล้ว

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำสำคัญยอดนิยม