Skysona

Tên chung: Elivaldogene Autotemcel
Dạng bào chế: hỗn dịch truyền tĩnh mạch
Nhóm thuốc: Các đại lý khác chưa được phân loại

Cách sử dụng Skysona

Skysona là liệu pháp gen dùng một lần để điều trị cho các bé trai mắc chứng loạn dưỡng tuyến thượng thận hoạt động sớm (CALD).

CALD là một bệnh di truyền do đột biến gen ABCD1 dẫn đến sự tích tụ của các axit béo chuỗi rất dài (VLCFA) trong não. Những VLCFA này có thể phá hủy lớp vỏ bảo vệ xung quanh tế bào thần kinh và gây tổn thương não. Một khi điều này xảy ra, tổn thương này có thể được nhìn thấy trên hình ảnh cộng hưởng từ (MRI) của não, đó là khi chẩn đoán dạng bệnh loạn dưỡng tuyến thượng thận (CALD) ở não.

Skysona có thể được đề nghị nếu tổn thương này được xác định đến sớm (dựa trên mức độ tổn thương thấp hơn trên MRI) và liệu bệnh não có đang hoạt động hay không (dựa trên sự hiện diện của độ tương phản tăng cường trên MRI cho thấy tổn thương này đang diễn ra).

Skysona phản ứng phụ

Có nguy cơ bị ung thư máu sau khi điều trị. Bạn sẽ được theo dõi ít ​​nhất 6 tháng một lần trong tối thiểu 15 năm cho việc này.

Các tác dụng phụ có thể xảy ra hoặc có khả năng xảy ra hợp lý là:

  • Trong khi hóa trị để chuẩn bị cho cơ thể bạn đối với Skysona:
  • Buồn nôn, nôn, chán ăn, táo bón, đau bụng
  • Nhức đầu
  • Phát ban
  • Vào ngày điều trị bằng Skysona:
  • Phản ứng dị ứng đe dọa tính mạng
  • Buồn nôn, nôn
  • Sau điều trị
  • Ung thư máu. Tham khảo Thông tin quan trọng.
  • Số lượng máu thấp dẫn đến nguy cơ mắc bệnh chảy máu và/hoặc nhiễm trùng. Cho đến khi số lượng máu của bạn (tiểu cầu, bạch cầu, hồng cầu) trở lại mức an toàn, bạn có thể được điều trị bằng truyền máu và tiểu cầu cũng như các loại thuốc khác ngăn ngừa chảy máu và nhiễm trùng bằng cách tăng lượng máu của bạn. số lượng máu. Hầu hết lượng máu của bệnh nhân sẽ trở lại mức an toàn trong khoảng một tháng sau khi điều trị. Công thức máu của một số bệnh nhân có thể không phục hồi trong > 1 năm. Hãy báo ngay cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn nếu bạn bị sốt, cảm thấy mệt mỏi hoặc dễ chảy máu hoặc bầm tím.
  • Nhiễm trùng đe dọa tính mạng. Bệnh nhân được điều trị bằng Skysona có thể gặp phải tình trạng nghiêm trọng hoặc nghiêm trọng. nhiễm trùng đe dọa tính mạng, bao gồm nhiễm trùng máu do vi khuẩn hoặc vi rút. Nhiễm trùng thường xảy ra trong 1 hoặc 2 tháng đầu sau khi điều trị, nhưng có thể xảy ra > 1 năm sau đó. Hãy báo cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn ngay lập tức nếu bạn bị sốt, ớn lạnh hoặc có bất kỳ dấu hiệu hay triệu chứng nào của nhiễm trùng.
  • Viêm và đau miệng (điều này thường xảy ra trong 2 tháng đầu sau khi điều trị)
  • Buồn nôn, nôn, chán ăn, táo bón, đau bụng, tiêu chảy
  • Đau đầu
  • Co giật mới khởi phát

    • Đây không phải là tất cả các tác dụng phụ có thể xảy ra. Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn có thể cung cấp cho bạn các loại thuốc khác để điều trị các tác dụng phụ của bạn. Gọi cho bác sĩ để được tư vấn y tế về tác dụng phụ. Bạn có thể báo cáo tác dụng phụ cho FDA theo số 1-800-FDA-1088 hoặc bluebird bio theo số 1-833-999-6378.

    Thuốc liên quan

    Cách sử dụng Skysona

    Trước khi điều trị: Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ cung cấp cho bạn các loại thuốc khác, bao gồm cả thuốc hóa trị, như một phần của quá trình điều trị trước khi bạn dùng Skysona. Điều quan trọng là bạn hoặc người chăm sóc của bạn phải nói chuyện với nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn về những rủi ro và lợi ích của tất cả các loại thuốc liên quan đến việc điều trị của bạn.

    Sau khi được hóa trị, bạn có thể không có khả năng làm cha. Bạn hoặc người chăm sóc của bạn nên cân nhắc thảo luận về các lựa chọn để bảo tồn khả năng sinh sản với bác sĩ trước khi điều trị.

    BƯỚC 1: Skysona được tạo ra dành riêng cho bạn từ tế bào gốc máu của chính bạn. Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ thu thập tế bào gốc máu của bạn thông qua một quá trình được gọi là huy động và phân tách (A-feh-REE-sis). Quá trình này mất khoảng một tuần.

    Các tế bào gốc 'dự phòng' (hay 'tế bào cứu hộ') cũng được thu thập và lưu trữ tại bệnh viện. Đây là biện pháp phòng ngừa đề phòng trường hợp có vấn đề trong quá trình điều trị. Nếu điều này xảy ra, tế bào gốc dự phòng sẽ được trả lại cho bạn. Nếu bạn nhận được tế bào dự phòng, bạn sẽ không được hưởng lợi gì từ Skysona.

    BƯỚC 2: Tế bào gốc máu của bạn sẽ được gửi đến địa điểm sản xuất nơi chúng được sử dụng để tạo ra Skysona. Mất khoảng 51 – 65 ngày kể từ khi tế bào của bạn được thu thập để tạo và kiểm tra Skysona trước khi được chuyển đến nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn, nhưng thời gian có thể thay đổi.

    BƯỚC 3: Trước khi bạn nhận Skysona, nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ tiến hành hóa trị cho bạn trong vài ngày để nhường chỗ cho tủy xương. Bạn sẽ được nhập viện để thực hiện bước này và ở lại bệnh viện cho đến sau khi truyền Skysona.

    BƯỚC 4: Skysona được truyền tĩnh mạch (vào tĩnh mạch của bạn). Bạn có thể nhận được một hoặc hai túi Skysona. Mỗi túi được truyền trong vòng chưa đầy 60 phút.

    Sau khi truyền, bạn có thể ở lại bệnh viện tối đa khoảng 2 tháng để nhóm chăm sóc sức khỏe có thể theo dõi chặt chẽ quá trình hồi phục của bạn. Nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn sẽ xác định khi nào bạn có thể về nhà.

    Cảnh báo

    Skysona có thể gây ung thư máu và tủy xương, đe dọa tính mạng và dẫn đến tử vong. Ung thư máu là kết quả của việc điều trị bằng Skysona vì các gen gây ung thư đã được kích hoạt bằng liệu pháp gen. Bệnh nhân đã phát triển ung thư sớm nhất là một năm sau khi dùng thuốc, trước khi Skysona có thời gian để giúp đỡ CALD của họ. Ung thư máu cũng có thể mất nhiều năm để phát triển và được chẩn đoán muộn nhất là 7,5 năm sau đó. Bởi vì Skysona đã được phê duyệt trong khi bệnh nhân vẫn đang được đánh giá về nguy cơ mắc bệnh ung thư, nên vẫn chưa xác định được phần trăm bệnh nhân sẽ phát triển ung thư và khung thời gian tối đa khi bệnh ung thư do Skysona gây ra có thể phát triển. Ung thư máu thường được điều trị bằng ghép tế bào gốc và cũng có thể cần hóa trị và chiếu xạ toàn thân. Ghép tế bào gốc sử dụng tế bào từ người hiến tặng, có hoặc không có hóa trị và chiếu xạ toàn thân, đã được sử dụng để điều trị cho trẻ em được chẩn đoán mắc bệnh ung thư máu do Skysona gây ra.

    Trước khi điều trị bằng Skysona, bạn nên thảo luận chi tiết với bác sĩ của bạn về những rủi ro và lợi ích của Skysona và các lựa chọn điều trị thay thế. Do nguy cơ ung thư do Skysona gây ra, bác sĩ có thể khuyên bạn nên đến bác sĩ huyết học đánh giá để xác định xem bạn có các yếu tố nguy cơ tiềm ẩn có thể làm tăng thêm nguy cơ mắc bệnh ung thư hay không và thay đổi xem Skysona có phù hợp với bạn hay không.

    Vì nguy cơ mắc bệnh ung thư, điều quan trọng là bạn phải được theo dõi ít ​​nhất 6 tháng một lần trong tối thiểu 15 năm để phát hiện bất kỳ thay đổi nào đối với máu của mình. Việc theo dõi sẽ bao gồm các xét nghiệm máu xem xét số lượng tế bào máu của bạn và các vị trí trong tế bào máu nơi liệu pháp gen được đưa vào. Nếu số lượng máu của bạn quá thấp hoặc quá cao hoặc nếu bạn có nhiều tế bào có cùng vị trí chèn liệu pháp gen, có thể nên thực hiện xét nghiệm bổ sung. Xét nghiệm bổ sung có thể bao gồm xét nghiệm máu thường xuyên hơn để theo dõi bạn chặt chẽ hơn về những thay đổi trong máu. Xét nghiệm bổ sung cũng có thể bao gồm đánh giá tủy xương, xét nghiệm này có thể cho bác sĩ biết nhiều thông tin hơn ngoài xét nghiệm máu về tình trạng sức khỏe của tủy xương và liệu có hình thành ung thư hay không.

    Nếu ung thư máu phát triển nhanh chóng hoặc nếu bạn chưa phát hiện đang thực hiện các xét nghiệm máu hoặc tủy xương được khuyến nghị, bạn có thể gặp các triệu chứng của bệnh ung thư trước khi được chẩn đoán. Bạn hoặc người chăm sóc của bạn nên gọi cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn ngay lập tức khi có bất kỳ dấu hiệu hoặc triệu chứng nào sau đây:

  • Bầm tím hoặc chảy máu bất thường (bao gồm chảy máu cam)
  • Máu trong nước tiểu, phân, hoặc nôn mửa
  • Ho ra máu
  • Nhức đầu dữ dội
  • Đau bụng hoặc đau lưng bất thường
  • Sốt (100,4°F/38°C hoặc cao hơn)
  • Các tuyến bị sưng
  • Mệt mỏi bất thường

    • Nếu bạn được chẩn đoán mắc bệnh ung thư, hãy nhờ bác sĩ điều trị của bạn liên hệ với bluebird bio theo số 1-833 -999-6378.

    Skysona có thể gây phản ứng dị ứng đe dọa tính mạng vì nó chứa DMSO, một chất bảo quản thường được sử dụng. Vui lòng thông báo cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn nếu bạn được thông báo rằng con bạn bị dị ứng DMSO hoặc đã bị phản ứng sau khi nhận sản phẩm có chứa DMSO.

    Điều quan trọng là bạn hoặc người chăm sóc của bạn phải báo cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn biết rằng bạn đã nhận được Skysona.

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến