Vyjuvek

Tên chung: Beremagene-geperpavec-svdt
Dạng bào chế: Gel bôi
Nhóm thuốc: Các chất bôi ngoài da khác

Cách sử dụng Vyjuvek

Vyjuvek (beremagene-geperpavec-svdt) là một liệu pháp gen dựa trên vectơ tại chỗ có thể được sử dụng để điều trị vết thương ở những bệnh nhân từ 6 tháng tuổi trở lên mắc bệnh ly thượng bì bóng nước loạn dưỡng (DEB). Nó sửa chữa các khiếm khuyết cơ bản trên da của DEB bằng cách khôi phục các bản sao chức năng của gen COL7A1 để biểu hiện COL7 và tập hợp lại các sợi cơ neo liên kết lớp hạ bì với lớp biểu bì.

DEB là một rối loạn di truyền nghiêm trọng, hiếm gặp. một trong bốn dạng di truyền của Epidermolysis Bullosa. Nguyên nhân là do một hoặc nhiều đột biến ở gen COL7A1, dẫn đến thiếu sản xuất protein collagen loại VII (COL7) chức năng. Protein COL7 hình thành các sợi cơ neo cần thiết để liên kết lớp hạ bì (lớp bên trong của da) với lớp biểu bì (lớp ngoài của da). Khi không có các sợi cơ neo giữ, da trở nên cực kỳ mỏng manh, chỉ cần ma sát hoặc chấn thương nhỏ (chẳng hạn như mặc áo) sẽ gây phồng rộp và rách. Các vùng cơ thể bị ảnh hưởng chủ yếu bao gồm bàn tay, bàn chân, đầu gối và khuỷu tay.

Các triệu chứng của DEB bao gồm các vết thương hở, dẫn đến nhiễm trùng da tái phát và xơ hóa có thể gây ra sự kết hợp giữa ngón tay và ngón chân, đồng thời tăng nguy cơ phát triển một dạng ung thư biểu mô tế bào vảy (SCC) tiến triển mạnh.

Vyjuvek đã được phê duyệt vào ngày 19 tháng 5 năm 2023 và là phương pháp điều trị DEB đầu tiên được FDA phê duyệt.

Vyjuvek phản ứng phụ

Vyjuvek được dung nạp tốt và các tác dụng phụ thường gặp bao gồm ngứa, ớn lạnh, mẩn đỏ, phát ban, ho và sổ mũi. Trong các thử nghiệm lâm sàng, không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào liên quan đến thuốc hoặc ngừng thuốc do các tác dụng phụ liên quan đến điều trị.

Để báo cáo các phản ứng bất lợi nghi ngờ, hãy liên hệ với Krystal Biotech, Inc. theo số 1-844-557-9782 hoặc FDA theo số 1-800-FDA-1088 hoặc http://www.fda.gov/medwatch.

Thuốc liên quan

Cách sử dụng Vyjuvek

Vyjuvek là một loại gel bôi ngoài da được nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe bôi lên vết thương của bệnh nhân mắc DEB mỗi tuần một lần, tại nhà hoặc cơ sở chăm sóc sức khỏe. Sau khi gel được trộn với huyền phù sinh học, gel được chấm đều lên vết thương theo hình lưới (cách nhau 1cm x 1cm) rồi phủ lại bằng băng.

Có thể dùng liều hàng tuần áp dụng tùy thuộc vào độ tuổi của bệnh nhân.

  • 6 tháng đến <3 tuổi: 1,6 x 109 PFU hoặc 0,8mL gel hoàn nguyên
  • 3 tuổi trở lên: 3,2 x 109  PFU hoặc 1,6mL gel hoàn nguyên.

    • Lượng cần dùng cho mỗi vết thương tùy thuộc vào kích thước vết thương.

    Diện tích vết thương (cm2) < mạnh>Liều (PFU) Thể tích (mL) <20 4 x 108 0,2 20 đến <40 8 x 108 0,4 40 đến <60 1,2 x 109 0,6

    Vyjuvek có thể tái phát -dùng hàng tuần khi cần thiết.

    Cảnh báo

    Không có chống chỉ định nào đối với việc sử dụng Vyjuvek.

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến