Xenpozyme

Általános név: Olipudase Alfa-rpcp
Dózisforma: intravénás (infúziós) injekció
Kábítószer osztály: Lizoszomális enzimek

Használata Xenpozyme

A xenpozyme (olipudáz alfa-rpcp) egy enzimpótló terápia, amelyet a savas szfingomielináz-hiány (ASMD) kezelésére használnak. Az ASMD egy ritka, progresszív, öröklődő betegség, amelyet korábban A, A/B és B típusú Niemann-Pick-betegség néven ismertek.

Az ASMD a lizoszómális raktározási betegség egy fajtája, amelyet a megfelelően működő enzim, az úgynevezett savas szfingomielináz (ASM). Ennek az enzimnek a termelését az SMPD1 gén szabályozza. Az ASMD-ben szenvedő betegek SMPD1 génjében bekövetkezett változások azt jelentik, hogy nem termelnek elegendő ASM enzimet ahhoz, hogy lebontsák sejtjeikben a szfingomielin nevű zsíranyagot. Ez a szfingomielin felhalmozódásához vezet, amely számos szervet károsít, beleértve a májat, a tüdőt, a lépet és a szívet. Az ASMD hatással lehet az emésztőrendszerre és a vérre is.

A Xenpozyme az alfa-rpcp olipudáz ellátásával működik, amely ugyanúgy működik, mint a természetes ASM enzim.

Amikor a Xenpoyme-ot jóváhagyta a Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) 2022 augusztusában ez volt az első és egyetlen kezelés, amelyet jóváhagytak az ASMD nem központi idegrendszeri megnyilvánulásaira felnőtteknél és gyermekeknél.

Xenpozyme mellékhatások

A Xenpozyme súlyos mellékhatásai a következők:

Lásd fent a „Fontos információk” részt.

A Xenpozyme leggyakoribb mellékhatásai felnőtt betegeknél (előfordulási gyakorisága ≥10%) a következők:

Fejfájás

Köhögés

Hasmenés

Hypotenzió

Ocularis hyperemia

A Xenpozyme leggyakoribb mellékhatásai gyermekgyógyászati betegeknél (incidenciája ≥20%) a következők:

Pyrexia

Köhögés

Hasmenés

Rhinitis

Hasi fájdalom

Hányás

Fejfájás

Urticaria

Hányinger

Bőrkiütés

Arthralgia

Pruritus

Fáradtság

Faryngitis

Ezek nem minden lehetséges mellékhatás ennek a gyógyszernek. Hívja egészségügyi szakemberét orvosi tanácsért a mellékhatásokkal kapcsolatban. A mellékhatásokat bejelentheti az FDA-nak az 1-800-FDA-1088 számon.

Szedés előtt Xenpozyme

Mondja el orvosának, ha terhes vagy terhességet tervez. A Xenpozyme adagolásának megkezdése vagy növelése nem javasolt terhesség alatt, mivel ez növelheti a magzati rendellenességek kockázatát. Ha Ön terhes nő, a fenntartó adagolás folytatására vagy abbahagyására vonatkozó döntést Önnek és kezelőorvosának kell eldöntenie, és figyelembe kell vennie, hogy szüksége van-e erre a gyógyszerre, a magzatra gyakorolt potenciális gyógyszerekkel kapcsolatos kockázatokat, valamint a kezeletlen kezelésből adódó lehetséges kockázatokat. anyai ASMD-betegség.

Ha Ön nemzőképes nő, orvosa ellenőrizni fogja terhességi állapotát, mielőtt elkezdi a kezelést ezzel a gyógyszerrel. Hatékony fogamzásgátlást kell alkalmaznia a Xenpozyme-kezelés alatt és az utolsó adag bevétele után 14 napig, ha a kezelést abbahagyják.

Tájékoztassa kezelőorvosát, ha szoptat vagy szoptatni tervez. Valószínű, hogy a Xenpozyme megtalálható az anyatejben. Beszélje meg kezelőorvosával, hogyan táplálhatja legjobban babáját, miközben ezt a gyógyszert kapja.

Kapcsoljon gyógyszereket

Hogyan kell használni Xenpozyme

A Xenpozyme ajánlott felnőtt és gyermekkori adagja a dózisemelési és fenntartó fázisban a testtömegen alapul, az alábbi testtömegindexű (BMI) betegek esetében:

≤ 30 - a az adagolás a tényleges testsúlyon (kg) alapul.

> 30 - az adagolás a beállított testsúlyon (kg) alapul. Számítsa ki a beállított testsúlyt (kg) a méterben megadott magasság alapján. Korrigált testtömeg (kg) = (tényleges magasság m-ben) 2 x 30

Felnőttek

A Xenpozyme ajánlott felnőtt kezdő adagja 0,1 mg/ttkg. IV infúzió.

Az ajánlott Xenopzyme dózisemelési rend az alábbi táblázatban található.

18 éves és idősebb felnőtt betegek 0. hét/nap 1 Első adag 0,1 mg/kg 2. hét Második adag 0,3 mg /kg 4. hét Harmadik adag 0,3 mg/kg 6. hét Negyedik adag 0,6 mg/kg 8. hét Ötödik adag 0,6 mg/kg 10. hét Hatodik adag 1 mg/kg 12. hét Hetedik adag 2 mg/kg 14. hét Nyolcadik adag 3 mg/kg

A Xenopzyme ajánlott fenntartó adagja felnőtteknek 3 mg/ttkg IV infúzióban, kéthetente.

Gyermekbetegek

A Xenopozyme ajánlott kezdő adagja gyermekek számára 0,03 mg/ttkg. iv. infúzióként adják be.

Az ajánlott Xenopzyme dózisemelési rendet az alábbi táblázat sorolja fel.

Gyermekgyógyászati betegek 0-17 éves korig 0. hét/1. nap Első adag 0,03 mg/kg 2. hét Második adag 0,1 mg/kg 4. hét Harmadik adag 0,3 mg/kg 6. hét Negyedik adag 0,3 mg/kg 8. hét Ötödik adag 0,6 mg/kg 10. hét Hatodik adag 0,6 mg/kg 12. hét Hetedik adag 1 mg/ttkg 14. hét Nyolcadik adag 2 mg/kg 16. hét Kilencedik adag 3 mg/kg

A Xenopzyme javasolt gyermekgyógyászati fenntartó adagja 3 mg/ttkg IV infúzióban, kéthetente.

Figyelmeztetések

A xenpozyme súlyos mellékhatásokat okozhat, többek között:

1. Túlérzékenységi reakciók, beleértve az anafilaxiát Orvosa dönthet úgy, hogy antihisztamin, lázcsillapító és/vagy szteroid gyógyszereket ad Önnek az infúziók beadása előtt.

Ha súlyos túlérzékenységi reakció (pl. anafilaxia) lép fel, forduljon orvosához. azonnal abba kell hagynia a Xenpozyme alkalmazását, és meg kell kezdenie a megfelelő orvosi kezelést.

Ha enyhe vagy közepesen súlyos túlérzékenységi reakció lép fel, kezelőorvosa módosíthatja vagy átmenetileg felfüggesztheti az infúzió sebességét vagy a gyógyszer adagját. Túlérzékenységi reakciókat, köztük anafilaxiát jelentettek alfa-olipudázzal kezelt betegeknél.

Felnőtteknél a túlérzékenységi reakciók jelei közé tartozott a csalánkiütés, a bőrviszketés, a bőrpír, a kiütés, a bőr alatti duzzanat és a bőr alatti érzékeny dudorok.

A gyermekkori túlérzékenységi reakciók közé tartozott a csalánkiütés, bőrviszketés, bőrkiütés és helyi duzzanat.

2. Infúzióval összefüggő reakciók

Orvosa dönthet úgy, hogy antihisztamin, lázcsillapító és/vagy szteroid gyógyszereket ad be az infúziók beadása előtt, hogy csökkentse az infúzióval összefüggő reakciók (IAR) kockázatát. Azonban ezeknek a gyógyszereknek a bevétele után is előfordulhatnak IAR-ek.

Ha súlyos IAR-ek jelentkeznek, orvosának azonnal le kell állítania a Xenpozyme-kezelést, és meg kell kezdenie a megfelelő orvosi kezelést.

Ha enyhe vagy közepesen súlyos Ha IAR fordul elő, kezelőorvosa módosíthatja vagy ideiglenesen felfüggesztheti a gyógyszer infúziós sebességét vagy adagját.

A leggyakoribb IAR-ek:

felnőtt betegeknél a fejfájás , bőrkiütés, hányás és csalánkiütés;

a gyermekgyógyászati betegeknél csalánkiütés, duzzanat, fejfájás, hányinger, láz és hányás jelentkezett.

Akut fázisú reakció (APR), akut gyulladásos választ figyeltek meg a vérvizsgálatokból származó gyulladásos fehérjekoncentráció emelkedése kíséretében.

A legtöbb APR az infúzió után 48 órával fordult elő a dózisemelési időszakban.

Az APR-ek leggyakoribb tünetei a láz, a hányás és a hasmenés voltak.

Orvosa az Ön által tapasztalt egyéb IAR-ekhez hasonlóan kezelheti az APR-t.

3. Emelkedett transzaminázszint

A Xenpozyme emelkedett májenzim-szinttel, úgynevezett transzaminázokkal járhat az infúziót követő 24-48 órán belül.

Emelkedett transzaminázszintekről számoltak be a betegeknél a kezelés alatt. dózisemelési fázisban a klinikai vizsgálatokban.

Az emelkedett transzaminázszintek kockázatának kezelése érdekében kezelőorvosának vérvizsgálattal ellenőriznie kell májenzimszintjét:

a Xenpozyme megkezdése előtt egy hónapon belül;

72 órán belül bármely infúzió előtt a dózisemelési fázisban, vagy a következő ütemezett infúzió előtt, ha kihagyott egy adagot.

Alap A vérvizsgálatokból származó transzaminázok szintjét illetően kezelőorvosa módosíthatja az adagot vagy az infúziós ütemtervet.

A javasolt fenntartó adag elérésekor a transzamináz-vizsgálat folytatása javasolt a rutin klinikai kezelés részeként. ASMD.

4. A magzati fejlődési rendellenességek kockázata az adagolás megkezdése vagy terhesség alatti fokozása során

A xenpozyme adagolásának megkezdése vagy növelése nők számára a terhesség alatt bármikor nem javasolt, mivel növelheti a magzati rendellenességek kockázatát. Ha Ön terhes nő, a fenntartó adagolás folytatására vagy abbahagyására vonatkozó döntést Önnek és kezelőorvosának kell eldöntenie, és mérlegelnie kell, hogy szüksége van-e erre a gyógyszerre, a magzatra gyakorolt potenciális gyógyszerekkel összefüggő kockázatokat, valamint a kezeletlen kezelésből adódó lehetséges kockázatokat. anyai ASMD-betegség.

Ha Ön reproduktív képességű nő, orvosa ellenőrizni fogja terhességének állapotát, mielőtt elkezdi a Xenpozyme-kezelést. Hatékony fogamzásgátlást kell alkalmaznia a kezelés alatt és az utolsó adag bevétele után 14 napig, ha abbahagyja a gyógyszer szedését.

Milyen egyéb gyógyszerek befolyásolják Xenpozyme

Tájékoztassa egészségügyi szolgáltatóját az Ön által szedett összes gyógyszerről, beleértve a vényköteles és vény nélkül kapható gyógyszereket, vitaminokat és gyógynövény-kiegészítőket.

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.