Xenpozyme

Tên chung: Olipudase Alfa-rpcp
Dạng bào chế: tiêm tĩnh mạch (truyền tĩnh mạch)
Nhóm thuốc: Enzyme lysosome

Cách sử dụng Xenpozyme

Xenpozyme (Olipudase alfa-rpcp) là một liệu pháp thay thế enzyme được sử dụng để điều trị chứng thiếu hụt Acid Sphingomyelinase (ASMD). ASMD là một bệnh di truyền hiếm gặp, tiến triển, trước đây được gọi là bệnh Niemann-Pick loại A, A/B và B.

ASMD là một loại bệnh lưu trữ lysosomal gây ra do thiếu một enzyme hoạt động bình thường được gọi là axit sphingomyelinase (ASM). Việc sản xuất enzyme này được kiểm soát bởi một gen có tên SMPD1. Những thay đổi trong gen SMPD1 ở những người mắc ASMD có nghĩa là họ không sản xuất đủ enzyme ASM để phá vỡ chất béo trong tế bào gọi là sphingomyelin. Điều này dẫn đến sự tích tụ sphingomyelin, gây tổn thương nhiều cơ quan bao gồm gan, phổi, lá lách và tim. ASMD cũng có thể ảnh hưởng đến hệ tiêu hóa và máu.

Xenpozyme hoạt động bằng cách cung cấp Olipudase alfa-rpcp, hoạt động giống như cách enzyme ASM tự nhiên thực hiện.

Khi Xenpoyme được phê duyệt Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) vào tháng 8 năm 2022, đây là phương pháp điều trị đầu tiên và duy nhất được phê duyệt cho các biểu hiện ASMD ngoài hệ thần kinh trung ương ở người lớn và trẻ em.

Xenpozyme phản ứng phụ

Các tác dụng phụ nghiêm trọng của Xenpozyme bao gồm:

  • Xem 'Thông tin quan trọng' ở trên

    • Các tác dụng phụ thường gặp nhất của Xenpozyme ở bệnh nhân người lớn (tỷ lệ mắc ≥10%) là:

  • Đau đầu
  • Ho
  • Tiêu chảy
  • Hạ huyết áp
  • Tăng huyết áp ở mắt

    • Tác dụng phụ thường gặp nhất của Xenpozyme ở bệnh nhi (tỷ lệ mắc ≥20%) là:

  • Sốt
  • Ho
  • Tiêu chảy
  • Viêm mũi
  • Đau bụng
  • Nôn
  • Nhức đầu
  • Mề đay
  • Buồn nôn
  • Phát ban
  • Đau khớp
  • Ngứa
  • Mệt mỏi
  • Viêm họng

    • Đây không phải là tất cả các tác dụng phụ có thể xảy ra của thuốc này. Gọi cho chuyên gia chăm sóc sức khỏe của bạn để được tư vấn y tế về các tác dụng phụ. Bạn có thể báo cáo tác dụng phụ cho FDA theo số 1-800-FDA-1088.

    Trước khi dùng Xenpozyme

    Hãy cho bác sĩ biết nếu bạn đang mang thai hoặc dự định có thai. Việc bắt đầu hoặc tăng liều Xenpozyme không được khuyến cáo trong thời kỳ mang thai vì nó có thể làm tăng nguy cơ dị tật ở thai nhi. Quyết định tiếp tục hoặc ngừng dùng thuốc duy trì, nếu bạn là phụ nữ mang thai, phải do bạn và bác sĩ xác định và nên xem xét nhu cầu sử dụng thuốc này, những nguy cơ tiềm ẩn liên quan đến thuốc đối với thai nhi và những nguy cơ tiềm ẩn do không được điều trị. bệnh ASMD của mẹ.

    Nếu bạn là phụ nữ có khả năng sinh sản, bác sĩ sẽ xác minh tình trạng mang thai của bạn trước khi bạn bắt đầu điều trị bằng thuốc này. Bạn nên sử dụng biện pháp tránh thai hiệu quả trong quá trình điều trị Xenpozyme và trong 14 ngày sau liều cuối cùng nếu ngừng điều trị.

    Hãy cho bác sĩ biết nếu bạn đang cho con bú hoặc dự định cho con bú. Có khả năng Xenpozyme được tìm thấy trong sữa mẹ. Hãy trao đổi với bác sĩ về cách tốt nhất để cho con bạn ăn khi đang dùng thuốc này.

    Thuốc liên quan

    Cách sử dụng Xenpozyme

    Liều Xenpozyme được khuyến nghị cho người lớn và trẻ em trong giai đoạn tăng liều và duy trì dựa trên trọng lượng cơ thể như sau đối với bệnh nhân có chỉ số khối cơ thể (BMI):

  • ≤ 30 - liều lượng dựa trên trọng lượng cơ thể thực tế (kg)
  • > 30 - liều lượng dựa trên trọng lượng cơ thể đã điều chỉnh (kg). Tính trọng lượng cơ thể đã điều chỉnh (kg) dựa trên chiều cao tính bằng mét. Trọng lượng cơ thể điều chỉnh (kg) = (chiều cao thực tế tính bằng m)2 x 30

    • Người lớn

    Liều khởi đầu được khuyến nghị của Xenpozyme dành cho người lớn là 0,1 mg/kg dùng dưới dạng Truyền tĩnh mạch.

    Chế độ tăng liều Xenopzyme được khuyến nghị được liệt kê trong bảng bên dưới.

    Bệnh nhân người lớn từ 18 tuổi trở lên Tuần 0/Ngày 1 Liều đầu tiên 0,1 mg/kg Tuần 2 Liều thứ hai 0,3 mg /kg Tuần 4 Liều thứ ba 0,3 mg/kg Tuần 6 Liều thứ tư 0,6 mg/kg Tuần 8 Liều thứ năm 0,6 mg/kg Tuần 10 Liều thứ sáu 1 mg/kg Tuần 12 Liều thứ bảy 2 mg/kg Tuần 14 Liều thứ tám 3 mg/kg

    Liều duy trì Xenopzyme được khuyến nghị cho người lớn là 3 mg/kg qua truyền tĩnh mạch mỗi 2 tuần.

    Bệnh nhân nhi khoa

    Liều khởi đầu được khuyến nghị cho trẻ em của Xenopozyme là 0,03 mg/kg được dùng dưới dạng truyền tĩnh mạch.

    Phác đồ tăng liều Xenopzyme được khuyến nghị được liệt kê trong bảng dưới đây.

    Bệnh nhân nhi từ 0 đến 17 tuổi Tuần 0/Ngày 1 Liều đầu tiên 0,03 mg/kg Tuần 2 Thứ hai liều 0,1 mg/kg Tuần 4 Liều thứ ba 0,3 mg/kg Tuần 6 Liều thứ tư 0,3 mg/kg Tuần 8 Liều thứ năm 0,6 mg/kg Tuần 10 Liều thứ sáu 0,6 mg/kg Tuần 12 Liều thứ bảy 1 mg/kg Tuần 14 Liều thứ tám 2 mg/kg Tuần 16 Liều thứ chín 3 mg/kg

    Liều duy trì Xenopzyme được khuyến nghị cho trẻ em là 3 mg/kg qua truyền tĩnh mạch mỗi 2 tuần.

    Cảnh báo

    Xenpozyme có thể gây ra các tác dụng phụ nghiêm trọng bao gồm:

    1. Phản ứng quá mẫn bao gồm sốc phản vệ Bác sĩ có thể quyết định cho bạn thuốc kháng Histamine, thuốc hạ sốt và/hoặc thuốc steroid trước khi truyền.

  • Nếu xảy ra phản ứng quá mẫn nghiêm trọng (ví dụ: sốc phản vệ), bác sĩ của bạn nên ngừng Xenpozyme ngay lập tức và bắt đầu điều trị y tế thích hợp.
  • Nếu xảy ra phản ứng quá mẫn nhẹ hoặc trung bình, bác sĩ có thể điều chỉnh hoặc tạm thời giữ lại tốc độ truyền hoặc liều lượng thuốc này. Phản ứng quá mẫn, bao gồm sốc phản vệ, đã được báo cáo ở những bệnh nhân điều trị bằng olipudase alfa.
  • Các dấu hiệu của phản ứng quá mẫn ở người lớn bao gồm nổi mề đay, ngứa da, đỏ da, phát ban, sưng tấy dưới da và nổi mụn dưới da.
  • Phản ứng quá mẫn ở bệnh nhi bao gồm nổi mề đay, ngứa da, phát ban và sưng tấy cục bộ.

    • 2. Phản ứng liên quan đến tiêm truyền

    Bác sĩ có thể quyết định cho bạn thuốc kháng histamine, thuốc hạ sốt và/hoặc thuốc steroid trước khi truyền để giảm nguy cơ phản ứng liên quan đến tiêm truyền (IAR). Tuy nhiên, IAR vẫn có thể xảy ra sau khi nhận các loại thuốc này.

  • Nếu IAR nghiêm trọng xảy ra, bác sĩ của bạn nên ngừng Xenpozyme ngay lập tức và bắt đầu điều trị y tế thích hợp.
  • Nếu ở mức độ nhẹ hoặc trung bình IAR xảy ra, bác sĩ có thể điều chỉnh hoặc tạm thời giữ lại tốc độ truyền hoặc liều thuốc này của bạn.

    • IAR thường gặp nhất ở:

  • bệnh nhân người lớn bị đau đầu , phát ban, nôn mửa và nổi mề đay;
  • bệnh nhi bị nổi mề đay, sưng tấy, nhức đầu, buồn nôn, sốt và nôn.

    • Phản ứng giai đoạn cấp tính (APR), phản ứng viêm cấp tính kèm theo sự gia tăng nồng độ protein gây viêm từ xét nghiệm máu đã được quan sát.

  • Hầu hết các APR xảy ra vào lúc 48 giờ sau khi truyền trong giai đoạn tăng liều.
  • Các triệu chứng phổ biến nhất của APR là sốt, nôn mửa và tiêu chảy.
  • Bác sĩ của bạn có thể quản lý APR giống như các IAR khác mà bạn có thể gặp phải.

    • 3. Mức độ Transaminase tăng cao

    Xenpozyme có thể liên quan đến tình trạng men gan tăng cao, được gọi là transaminase, trong vòng 24 đến 48 giờ sau khi truyền.

  • Nồng độ transaminase tăng cao đã được báo cáo ở bệnh nhân trong thời gian điều trị giai đoạn tăng liều trong các thử nghiệm lâm sàng.

    • Để kiểm soát nguy cơ tăng nồng độ transaminase, bác sĩ nên kiểm tra nồng độ men gan của bạn bằng xét nghiệm máu:

  • trong vòng một tháng trước khi bắt đầu Xenpozyme;
  • trong vòng 72 giờ trước bất kỳ lần truyền nào trong giai đoạn tăng liều hoặc trước lần truyền theo lịch tiếp theo nếu bạn bỏ lỡ một liều.

    • Dựa trên về mức độ transaminase từ xét nghiệm máu của bạn, bác sĩ có thể thay đổi liều lượng hoặc lịch tiêm truyền của bạn.

    Sau khi đạt đến liều duy trì được khuyến nghị, nên tiếp tục xét nghiệm transaminase như một phần của quản lý lâm sàng thường quy đối với bệnh ASMD.

    4. Nguy cơ dị tật thai nhi khi bắt đầu hoặc tăng liều trong thai kỳ

    Việc bắt đầu hoặc tăng liều Xenpozyme đối với phụ nữ vào bất kỳ thời điểm nào trong thời kỳ mang thai không được khuyến khích vì nó có thể làm tăng nguy cơ dị tật ở thai nhi. Quyết định tiếp tục hoặc ngừng dùng thuốc duy trì, nếu bạn là phụ nữ mang thai, phải do bạn và bác sĩ xác định và nên xem xét nhu cầu sử dụng thuốc này, những nguy cơ tiềm ẩn liên quan đến thuốc đối với thai nhi và những nguy cơ tiềm ẩn do không được điều trị. bệnh ASMD của mẹ.

    Nếu bạn là phụ nữ có khả năng sinh sản, bác sĩ sẽ xác minh tình trạng mang thai của bạn trước khi bạn bắt đầu điều trị bằng Xenpozyme. Bạn nên sử dụng biện pháp tránh thai hiệu quả trong quá trình điều trị và trong 14 ngày sau liều cuối cùng nếu ngừng dùng thuốc này.

    Những loại thuốc khác sẽ ảnh hưởng Xenpozyme

    Hãy cho nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe của bạn biết về tất cả các loại thuốc bạn dùng, bao gồm thuốc kê đơn và thuốc không kê đơn, vitamin và thảo dược bổ sung.

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến