สามารถรักษากระดูกสันหลังลีบ (SMA) ได้หรือไม่?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Evrysdi ไม่ได้รักษากระดูกสันหลังลีบ (SMA) เพียงแต่ทดแทนโปรตีนที่มีน้อยหรือขาดหายไปในทารกแรกเกิด เด็ก หรือผู้ใหญ่ที่มีอาการดังกล่าว ปรับปรุงความแข็งแรงของกล้ามเนื้อ และช่วยบรรเทาอาการบางอย่างของ สมา. Evrysdi จะต้องถูกพรากไปตลอดชีวิตของบุคคล หากหยุด Evrysdi อาการ SMA ของทารกแรกเกิด เด็ก หรือผู้ใหญ่จะค่อยๆ แย่ลงในอัตราที่รวดเร็วยิ่งขึ้น

Evrysdi ทำงานอย่างไร

Evrysdi (risdiplam) ทำงานโดยกำหนดเป้าหมายไปที่ยีน SMN2 (ยีนเซลล์ประสาทสั่งการเอาชีวิตรอด 2) ทำให้สร้างโปรตีน SMN ที่ทำงานได้มากขึ้น ซึ่งจะเพิ่มระดับโปรตีน SMN ทั่วทั้งระบบประสาทส่วนกลางและร่างกาย ช่วยปรับปรุงการทำงานของเส้นประสาทยนต์และกล้ามเนื้อในเด็กและผู้ใหญ่ที่มี SMA

Evrysdi ได้รับการอนุมัติจาก FDA เมื่อวันที่ 7 สิงหาคม 2020) และมีจำหน่าย เป็นของเหลวที่ให้ทางปากหรือทางท่อทางเดินอาหาร (g-tube) วันละครั้งหลังอาหาร อาจใช้รักษากระดูกสันหลังลีบ (SMA) ทุกประเภทในผู้ใหญ่ เด็ก และทารกแรกเกิด การขยายป้ายกำกับสำหรับ Evrysdi ในเดือนพฤษภาคม 2022 เพื่อรวมทารกก่อนแสดงอาการที่มีอายุต่ำกว่า 2 เดือน (หรือทารกแรกเกิด) ช่วยให้ผู้ให้บริการด้านการแพทย์เข้ามาแทรกแซงการรักษาทารกที่มี SMA ได้โดยเร็วที่สุด

คำถามทางการแพทย์ที่เกี่ยวข้อง

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำหลักยอดนิยม