Nó có chữa được bệnh teo cơ cột sống (SMA) không?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Evrysdi không chữa khỏi chứng teo cơ cột sống (SMA), nó chỉ thay thế một loại protein bị thiếu hoặc bị thiếu ở trẻ sơ sinh, trẻ em hoặc người lớn mắc bệnh này, cải thiện sức mạnh cơ bắp và giúp giảm bớt một số triệu chứng của bệnh SMA. Evrysdi phải được sử dụng trong suốt cuộc đời của một người; nếu ngừng sử dụng Evrysdi, các triệu chứng SMA của trẻ sơ sinh, trẻ em hoặc người lớn sẽ ngày càng trầm trọng hơn với tốc độ nhanh hơn.

Evrysdi hoạt động như thế nào?

Evrysdi (risdiplam) hoạt động bằng cách nhắm mục tiêu gen SMN2 (gen tế bào thần kinh vận động sống sót số 2), khiến nó tạo ra nhiều protein SMN có chức năng hơn. Điều này làm tăng nồng độ protein SMN trên khắp hệ thần kinh trung ương và cơ thể, giúp cải thiện chức năng cơ và thần kinh vận động ở trẻ em và người lớn mắc bệnh SMA.

Evrysdi đã được FDA chấp thuận vào ngày 7 tháng 8 năm 2020) và có sẵn dưới dạng chất lỏng được cho qua đường miệng hoặc qua ống thông dạ dày (ống g) mỗi ngày một lần sau bữa ăn. Nó có thể được sử dụng để điều trị tất cả các loại bệnh teo cơ cột sống (SMA) ở người lớn, trẻ em và trẻ sơ sinh. Việc mở rộng nhãn cho Evrysdi vào tháng 5 năm 2022 để bao gồm trẻ sơ sinh dưới 2 tháng tuổi (hoặc trẻ sơ sinh) chưa có triệu chứng cho phép các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe can thiệp sớm nhất có thể trong việc điều trị trẻ sơ sinh mắc bệnh SMA.

Các câu hỏi y tế liên quan

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến