Evrysdi vs Spinraza: Hogyan viszonyulnak egymáshoz?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Az Evrysdi (risdiplam) és a Spinraza (nusinersen) egyaránt olyan gyógyszerek, amelyeket a spinális izomsorvadás (SMA) kezelésére használnak felnőtteknél és gyermekeknél. Az SMA a motoros neuronok betegségének egy fajtája, amely elpusztítja a motoros neuronokat – az izom-szabályozó idegsejteket.

Az Evrysdi és a Spinraza az SMN2-t (a 2-es motoros neuron túlélését) célozza meg, és növeli az SMN fehérje szintjét az egész szervezetben. test azonban két kissé eltérő módon járnak el. Az SMN fehérje növelése segít az SMA-ban szenvedő betegek izom- és idegműködésének javításában.

Az egyik legfontosabb különbség ezek között a gyógyszerek között, hogy az Evrysdi-t szájon át kell bevenni, ellentétben a Spinrazával, amelyet intratekális injekció formájában adnak be. Amikor 2020 augusztusában engedélyezték az Evrysdi használatát, nemcsak alternatív kezelési lehetőséget biztosított a már kezelésben részesülő SMA-s betegek számára, hanem az első szájon át és otthoni kezelést is biztosította az SMA-ban szenvedő betegek számára, ami különösen fontos azok az emberek, akik nem kaphatnak intrathecalis injekciót.

Az alábbi táblázat összehasonlítja az Evrysdit és a Spinrazát számos területen.

< /tr> < /tr> < td> A később fellépő SMA leggyakoribb mellékhatásai, amelyek a betegek 10%-ánál fordulnak elő, a következők:
  • láz
  • hasmenés
  • kiütés

    • Hasonló reakciókat észleltek csecsemőkorban kezdődő SMA-ban szenvedő betegeknél, valamint a következők is előfordultak a betegek legalább 10%-ánál:

  • Felső légúti fertőzések
  • Alsó légúti fertőzések
  • Székrekedés
  • Hányás
  • Köhögés
    • Evrysdi (risdiplam) Spinraza (nusinersen)
    Vállalat Genentech Biogen
    Jóváhagyás dátuma Első jóváhagyás: 2020. augusztus Első jóváhagyás: 2016. december
    Adagolási forma Por belsőleges oldathoz Injekció egyadagos injekciós üvegben
    Alkalmazás Önadagolás szájfecskendőn, gasztrosztomán vagy nasogastricus szondán keresztül. A gyógyszert gyógyszerész állítja össze, majd az egészségügyi szolgáltató utasításait követve otthon is beadható Intratekális injekció (injekció a gerincvelő szubarachnoidális terébe/a cerebrospinális folyadékba)
    Adagolási ütemterv Naponta beadva Négy telítő adag szükséges:
  • Az első hármat 14 napos időközönként
  • A negyediket a harmadik után 30 nappal adják be.
    • Ezt követően négyhavonta egyszer egy fenntartó adagot kell beadni.
    Javallatok / felhasználás Gyermek- és felnőtt betegek spinális izomsorvadásának (SMA) kezelésére használják A spinális izomsorvadás (SMA) kezelésére használják gyermek- és felnőtt betegek
    Gyógyszertípus Kis molekulájú gyógyszer Egy antiszensz oligonukleotid
    Hatásmechanizmus A motoros neuron 2 (SMN2) splicing módosítójának túlélése. Úgy fejti ki hatását, hogy növeli az SMN2 gén azon képességét, hogy funkcionálisabb SMN fehérjét állítson elő, ami hiányzik az SMA-ban szenvedő emberekben. A motoros neuron 2 (SMN2) által irányított antiszensz oligonukleotid túlélése. Úgy működik, hogy a 7. exonnál újrakötődik, így az SMN2 gén által termelt SMN fehérje működőképessé válik
    Mellékhatások / káros hatások A leggyakoribb mellékhatások a betegek legalább 20%-a, és legalább 5%-kal gyakrabban, mint a Spinraza-t nem kapó kontrollcsoportok esetében:
  • Alsó légúti fertőzés és székrekedés csecsemőkorban kezdődő SMA-ban szenvedő betegeknél
  • Pirexia, fejfájás, hányás és hátfájás késõbbi SMA-ban szenvedõ betegeknél
    		•
    Hatékonyság
  • A klinikai vizsgálatok eredményei azt mutatják, hogy az Evrysdi-kezelés azt eredményezte, hogy 17 csecsemő közül 7 képes volt önállóan ülni ≥ 5 másodpercig, a Bayley Scales of Infant and Toddler Development - Third Edition 22. pontja szerint. BSID-III) bruttó motorskála. Kezelés nélkül az infantilis kezdetű SMA-ban szenvedő gyermekektől nem várható el, hogy önállóan üljenek. Kezelés nélkül az ilyen gyermekek legfeljebb 25%-a várhatóan túlélné állandó lélegeztetés nélkül 14 hónapos kor felett, azonban az Evrysdi-vel kezelt 21 betegből (átlagéletkor 32 hónap) 17 életben maradt állandó lélegeztetés nélkül. legalább 23 hónapos kezelés.
  • Egy olyan, tünetmentes csecsemőkön végzett időközi klinikai vizsgálat eredményei, akik legfeljebb 6 hetes korukban kapták meg az első Evrysdi adagot, azt mutatták, hogy a 6 beteg közül 2 vagy 3 másolat SMN2, 100% ülve ért el, 67% tudott állni és 50% tudott önállóan járni (12 hónapos HINE-2-vel mérve). Mindannyian életben voltak állandó lélegeztetés nélkül 12 hónapos korukban.
  • Később kialakuló SMA-ban szenvedő betegeknél a 12 hónapos Evrysdi-kezelés klinikailag jelentős és statisztikailag szignifikáns változást eredményezett a 32. motorfunkciós mérés (MFM32) pontszámában a placebóval kezelt betegekkel összehasonlítva.
    		•
  • A klinikai vizsgálatok eredményei azt mutatják, hogy a Spinraza-kezelés a halálozás vagy a végleges halálozás kockázatának 47%-os csökkenésével járt lélegeztetés a kontrollt kapott csecsemőkhöz képest. A kontrollcsoportban a halálozásig vagy az állandó lélegeztetésig eltelt medián idő 22,6 hét volt, de ezt az eseményt a Spinraza-val kezelt csoportban nem érték el. A motoros funkciók javulását is gyakrabban figyelték meg a Spinrazával kezelt csecsemőknél.
  • Később kialakult SMA-ban szenvedő betegeknél a Spinraza-kezelés statisztikailag szignifikáns javulást eredményezett a Hammersmith Functional Motor Scale – Expanded (HFMSE) pontszámában 15 hónapos korban a színlelt kontrollal kezelt betegekhez képest.
  • A Spinraza-kezelés hatásosnak bizonyult azon kisszámú, tünetmentes SMA-ban szenvedő csecsemő esetében is, akiket klinikai vizsgálatban kezeltek.
    		•
    Figyelmeztetések és óvintézkedések Minden egyes beadás előtt alaptesztet igényel, mert thrombocytopenia és véralvadási rendellenességek és vesetoxicitás
    Speciális betegcsoportok Magzati károsodást okozhat. Kerülni kell májkárosodás esetén Magzati károsodást okozhat.

    Kapcsolódó orvosi kérdések

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak