Evrysdi กับ Spinraza: พวกเขาเปรียบเทียบกันอย่างไร?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Evrysdi (risdiplam) และ Spinraza (nusinersen) เป็นยาที่ใช้รักษากระดูกสันหลังลีบ (SMA) ในผู้ใหญ่และเด็ก SMA เป็นโรคของเซลล์ประสาทสั่งการชนิดหนึ่งที่ทำลายเซลล์ประสาทสั่งการ ซึ่งเป็นเซลล์ประสาทที่ควบคุมกล้ามเนื้อ

Evrysdi และ Spinraza ทำงานโดยกำหนดเป้าหมายไปที่ SMN2 (การอยู่รอดของเซลล์ประสาทสั่งการ 2) และเพิ่มระดับของโปรตีน SMN ตลอด อย่างไรก็ตาม พวกมันดำเนินไปในสองวิธีที่แตกต่างกันเล็กน้อย การเพิ่มโปรตีน SMN ช่วยปรับปรุงการทำงานของกล้ามเนื้อและเส้นประสาทในผู้ที่มี SMA

ความแตกต่างที่สำคัญประการหนึ่งระหว่างยาเหล่านี้ก็คือ Evrysdi รับประทานทางปาก ต่างจาก Spinraza ที่ให้ผ่านการฉีดเข้าช่องไขสันหลัง เมื่อ Evrysdi ได้รับการอนุมัติให้ใช้ในเดือนสิงหาคม 2020 Evrysdi ไม่เพียงแต่เป็นทางเลือกในการรักษาสำหรับผู้ป่วยโรค SMA ที่ได้รับการรักษาอยู่แล้ว แต่ยังเป็นทางเลือกแรกในการรักษาผู้ป่วยโรค SMA ทางปากและที่บ้านด้วย ซึ่งมีความสำคัญอย่างยิ่งสำหรับ ผู้ที่ไม่สามารถรับการฉีดเข้าช่องไขสันหลังได้

ตารางด้านล่างเปรียบเทียบ Evrysdi และ Spinraza ในพื้นที่ต่างๆ

< /tr> < /tr> < td> อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุดใน SMA ที่เริ่มมีอาการในภายหลังที่เกิดขึ้นในผู้ป่วย 10% ได้แก่:
  • ไข้
  • ท้องเสีย
  • ผื่น

    • พบปฏิกิริยาที่คล้ายกันในผู้ป่วยที่มี SMA ที่เริ่มมีอาการในวัยแรกเกิด และเกิดสิ่งต่อไปนี้ในผู้ป่วยอย่างน้อย 10%:

  • การติดเชื้อทางเดินหายใจส่วนบน
  • การติดเชื้อทางเดินหายใจส่วนล่าง
  • ท้องผูก
  • อาเจียน
  • ไอ
    • Evrysdi (risdiplam) สปินราซา (นูซิเนอร์เซน)
    บริษัท Genentech ไบโอเจน
    วันที่อนุมัติ อนุมัติครั้งแรกเมื่อเดือนสิงหาคม 2020 อนุมัติครั้งแรกเมื่อเดือนธันวาคม 2016
    รูปแบบขนาดยา ผงสำหรับสารละลายในช่องปาก ฉีดในขวดขนาดเดียว
    การบริหารให้ ฉีดด้วยตนเองผ่านกระบอกฉีดยาในช่องปาก ระบบทางเดินอาหาร หรือท่อทางจมูก ยานี้จัดทำโดยเภสัชกรและสามารถให้ที่บ้านได้ตามคำแนะนำของผู้ให้บริการด้านการแพทย์ การฉีดเข้าช่องไขสันหลัง (การฉีดเข้าไปในช่องใต้เยื่อหุ้มสมองของไขสันหลัง/น้ำไขสันหลัง)
    ตารางการให้ยา ให้ทุกวัน ต้องใส่ปริมาณในการใส่สี่ครั้ง:
  • สามตัวแรกให้ที่ ช่วงเวลา 14 วัน
  • ครั้งที่สี่ ให้ 30 วันหลังจากวันที่สาม
    • จากนั้นให้ยาบำรุงรักษาทุกๆ สี่เดือน
    ข้อบ่งชี้ / การใช้ ใช้ในการรักษากระดูกสันหลังลีบ (SMA) ในผู้ป่วยเด็กและผู้ใหญ่ ใช้ในการรักษากล้ามเนื้อลีบกระดูกสันหลัง (SMA) ในเด็กและ ผู้ป่วยผู้ใหญ่
    ประเภทของยา ยาที่มีโมเลกุลขนาดเล็ก แอนติเซนส์โอลิโกนิวคลีโอไทด์
    กลไกการออกฤทธิ์ การอยู่รอดของตัวดัดแปลงการประกบของเซลล์ประสาทมอเตอร์ 2 (SMN2) มันทำงานโดยการเพิ่มความสามารถของยีน SMN2 ในการสร้างโปรตีน SMN ที่ทำงานได้มากขึ้น ซึ่งขาดแคลนในผู้ที่มี SMA การอยู่รอดของโอลิโกนิวคลีโอไทด์ที่ควบคุมการทำงานของเซลล์ประสาทสั่งการ 2 (SMN2) มันทำงานโดยการเชื่อมซ้ำที่ exon 7 เพื่อให้โปรตีน SMN ที่สร้างโดยยีน SMN2 สามารถทำงานได้
    ผลข้างเคียง / ผลข้างเคียง อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุดเกิดขึ้นใน ผู้ป่วยอย่างน้อย 20% และที่ความถี่มากกว่ากลุ่มควบคุมที่ไม่ได้รับ Spinraza อย่างน้อย 5% ได้แก่:
  • การติดเชื้อทางเดินหายใจส่วนล่างและท้องผูกในผู้ป่วยที่มี SMA ที่เริ่มมีอาการในวัยแรกเกิด
  • ไข้เร็กเซีย ปวดศีรษะ อาเจียน และปวดหลังในผู้ป่วยที่มี SMA ที่เริ่มมีอาการในภายหลัง
    		•
    ประสิทธิภาพ
  • ผลการทดลองทางคลินิกแสดงให้เห็นว่าการรักษาด้วย Evrysdi ส่งผลให้ทารก 7 รายจาก 17 รายสามารถนั่งได้อย่างอิสระเป็นเวลา ≥ 5 วินาที ตามที่วัดโดย Item 22 ของ Bayley Scales of Infant and Little Development - Third Edition ( BSID-III) มาตราส่วนรวมมอเตอร์ หากไม่มีการรักษา เด็กที่เริ่มมีอาการ SMA ในวัยแรกเกิดจะไม่สามารถนั่งได้อย่างอิสระ หากไม่มีการรักษา เด็กดังกล่าวคาดว่าจะมีชีวิตรอดได้ไม่เกิน 25% โดยไม่มีการช่วยหายใจถาวรเกินอายุ 14 เดือน อย่างไรก็ตาม ผู้ป่วย 17 รายจาก 21 ราย (อายุมัธยฐาน 32 เดือน) ที่ได้รับการรักษาด้วย Evrysdi ยังมีชีวิตอยู่ได้โดยไม่มีการช่วยหายใจอย่างถาวรหลังจาก การรักษาขั้นต่ำ 23 เดือน
  • ผลการทดลองทางคลินิกระหว่างกาลจากการทดลองในทารกก่อนแสดงอาการที่ได้รับ Evrysdi โดสแรกเมื่ออายุไม่เกิน 6 สัปดาห์ แสดงให้เห็นว่าในผู้ป่วย 6 รายที่ได้รับ 2 หรือ SMN2 จำนวน 3 ชุด สามารถนั่งได้ 100% สามารถยืนได้ 67% และเดินได้อิสระ 50% (วัดโดย HINE-2 ที่อายุ 12 เดือน) ทุกคนมีชีวิตอยู่ได้โดยไม่มีการช่วยหายใจอย่างถาวรเมื่ออายุได้ 12 เดือน
  • ในผู้ป่วยที่เริ่มมีอาการ SMA ในภายหลัง การรักษาด้วย Evrysdi เป็นเวลา 12 เดือนยังส่งผลให้เกิดการเปลี่ยนแปลงที่มีนัยสำคัญทางคลินิกและมีนัยสำคัญทางสถิติในคะแนน Motor Function Measure 32 (MFM32) เมื่อเทียบกับผู้ป่วยที่ได้รับยาหลอก
    		•
  • ผลการทดลองทางคลินิกแสดงให้เห็นว่าการรักษาด้วย Spinraza สัมพันธ์กับการลดความเสี่ยงต่อการเสียชีวิตหรือถาวรลง 47% การระบายอากาศเมื่อเทียบกับทารกที่ได้รับการควบคุม ในกลุ่มควบคุม ค่ามัธยฐานของเวลาเสียชีวิตหรือการช่วยหายใจอย่างถาวรคือ 22.6 สัปดาห์ แต่เหตุการณ์นี้ไม่ถึงในกลุ่มที่ได้รับการรักษาด้วย Spinraza การปรับปรุงการทำงานของมอเตอร์ยังพบได้บ่อยกว่าในทารกที่ได้รับการรักษาด้วย Spinraza
  • ในผู้ป่วยที่เริ่มมีอาการ SMA ในภายหลัง การรักษาด้วย Spinraza ส่งผลให้คะแนน Hammersmith Functional Motor Scale - Expanded (HFMSE) ดีขึ้นอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติ ที่ 15 เดือนเมื่อเทียบกับผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วยการควบคุมหลอก
  • การรักษาด้วย Spinraza ยังแสดงให้เห็นว่ามีประสิทธิผลในทารกจำนวนไม่มากที่มี SMA ก่อนแสดงอาการซึ่งได้รับการรักษาในการทดลองทางคลินิก
    		•
    คำเตือนและข้อควรระวัง ต้องมีการทดสอบพื้นฐานก่อนการบริหารแต่ละครั้งเนื่องจาก ภาวะเกล็ดเลือดต่ำและความผิดปกติของการแข็งตัวของเลือดและความเป็นพิษต่อไต
    ประชากรผู้ป่วยพิเศษ อาจเป็นอันตรายต่อทารกในครรภ์ หลีกเลี่ยงในภาวะตับบกพร่อง อาจเป็นอันตรายต่อทารกในครรภ์

    คำถามทางการแพทย์ที่เกี่ยวข้อง

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำหลักยอดนิยม