Evrysdi vs Spinraza: Họ so sánh như thế nào?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Evrysdi (risdiplam) và Spinraza (nusinersen) đều là thuốc được sử dụng để điều trị chứng teo cơ cột sống (SMA) ở người lớn và trẻ em. SMA là một loại bệnh thần kinh vận động phá hủy các tế bào thần kinh vận động - tế bào thần kinh điều khiển cơ.

Evrysdi và Spinraza hoạt động bằng cách nhắm mục tiêu SMN2 (sự sống sót của tế bào thần kinh vận động 2) và tăng mức độ protein SMN trong toàn bộ cơ thể. cơ thể, tuy nhiên, họ thực hiện nó theo hai cách hơi khác nhau. Tăng protein SMN giúp cải thiện chức năng cơ và thần kinh ở những người mắc bệnh SMA.

Một trong những điểm khác biệt chính giữa các loại thuốc này là Evrysdi được dùng bằng đường uống, không giống như Spinraza được dùng qua đường tiêm vào trong vỏ. Khi Evrysdi được phê duyệt sử dụng vào tháng 8 năm 2020, nó không chỉ cung cấp một lựa chọn điều trị thay thế cho những người mắc SMA đã được điều trị mà còn cung cấp lựa chọn điều trị bằng đường uống và tại nhà đầu tiên cho những người mắc SMA, điều này đặc biệt quan trọng đối với những người không thể tiêm thuốc vào vỏ.

Bảng dưới đây so sánh Evrysdi và Spinraza trên nhiều khu vực.

< /tr> < /tr> < td> Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất ở bệnh SMA khởi phát muộn xảy ra ở 10% bệnh nhân bao gồm:
  • Sốt
  • Tiêu chảy
  • Phát ban

    • Các phản ứng tương tự cũng được thấy ở những bệnh nhân mắc bệnh SMA khởi phát ở trẻ sơ sinh, cộng thêm những điều sau đây cũng xảy ra ở ít nhất 10% bệnh nhân:

  • Nhiễm trùng đường hô hấp trên
  • Nhiễm trùng đường hô hấp dưới
  • Táo bón
  • Nôn
  • Ho
    • Evrysdi (risdiplam) Spinraza (nusinersen)
    Công ty Genentech Biogen
    Ngày phê duyệt Phê duyệt lần đầu vào tháng 8 năm 2020 Phê duyệt lần đầu vào tháng 12 năm 2016
    Dạng bào chế Bột pha dung dịch uống Tiêm trong lọ đơn liều
    Quản lý Tự tiêm qua ống tiêm uống, ống thông dạ dày hoặc ống thông mũi dạ dày. Thuốc được dược sĩ pha chế và sau đó có thể được sử dụng tại nhà theo hướng dẫn của nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe Tiêm vào màng nhện (tiêm vào khoang dưới nhện của tủy sống/dịch não tủy)
    Lịch dùng thuốc Cho hàng ngày Cần bốn liều nạp:
  • Ba liều đầu tiên được tiêm vào lúc Khoảng thời gian 14 ngày
  • Liều thứ tư được tiêm sau liều thứ ba 30 ngày.
    • Sau đó, liều duy trì sẽ được tiêm bốn tháng một lần
    Chỉ định/cách sử dụng Dùng điều trị teo cơ tủy sống (SMA) ở trẻ em và người lớn Dùng điều trị teo cơ tủy sống (SMA) ở trẻ em và người lớn bệnh nhân người lớn
    Loại thuốc Thuốc phân tử nhỏ Một oligonucleotide antisense
    Cơ chế hoạt động Sự sống sót của bộ điều chỉnh ghép nối nơ-ron vận động 2 (SMN2). Nó hoạt động bằng cách tăng khả năng của gen SMN2 để tạo ra protein SMN có chức năng hơn, vốn bị thiếu ở những người mắc bệnh SMA Sự sống sót của antisense oligonucleotide được định hướng bởi tế bào thần kinh vận động 2 (SMN2). Nó hoạt động bằng cách gắn lại ở exon 7 để protein SMN do gen SMN2 tạo ra có chức năng
    Tác dụng phụ / tác dụng phụ Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất xảy ra ở ít nhất 20% bệnh nhân và với tần suất nhiều hơn ít nhất 5% so với nhóm đối chứng không dùng Spinraza bao gồm:
  • Nhiễm trùng đường hô hấp dưới và táo bón ở bệnh nhân mắc bệnh SMA khởi phát ở trẻ sơ sinh
  • Sốt, nhức đầu, nôn mửa và đau lưng ở bệnh nhân mắc bệnh SMA khởi phát muộn
    		•
    Hiệu quả
  • Kết quả thử nghiệm lâm sàng cho thấy rằng điều trị bằng Evrysdi đã giúp 7 trong số 17 trẻ sơ sinh có thể ngồi độc lập trong ≥ 5 giây được đo bằng Mục 22 của Thang đo Bayley về sự phát triển của trẻ sơ sinh và trẻ nhỏ - Ấn bản thứ ba ( BSID-III) quy mô động cơ tổng. Nếu không được điều trị, sẽ không có đứa trẻ mắc bệnh SMA khởi phát ở trẻ sơ sinh nào có thể ngồi độc lập được. Nếu không điều trị, không quá 25% số trẻ em như vậy có thể sống sót nếu không được thở máy vĩnh viễn trên 14 tháng tuổi, tuy nhiên, 17 trong số 21 bệnh nhân (tuổi trung bình là 32 tháng) được điều trị bằng Evrysdi vẫn sống sót mà không cần thở máy vĩnh viễn sau một đợt điều trị. điều trị tối thiểu 23 tháng.
  • Kết quả thử nghiệm lâm sàng tạm thời từ một thử nghiệm được tiến hành ở trẻ sơ sinh chưa có triệu chứng đã nhận được liều Evrysdi đầu tiên khi được 6 tuần tuổi cho thấy rằng trong số 6 bệnh nhân có 2 hoặc 3 bản SMN2, 100% ngồi được, 67% đứng được và 50% đi độc lập (đo bằng HINE-2 lúc 12 tháng). Tất cả đều sống sót mà không cần thở máy vĩnh viễn lúc 12 tháng.
  • Ở những bệnh nhân mắc bệnh SMA khởi phát muộn, 12 tháng điều trị bằng Evrysdi cũng dẫn đến sự thay đổi có ý nghĩa lâm sàng và có ý nghĩa thống kê về điểm số Đo lường Chức năng Vận động 32 (MFM32) so với những bệnh nhân được điều trị bằng giả dược.
    		•
  • Kết quả thử nghiệm lâm sàng cho thấy điều trị bằng Spinraza có liên quan đến việc giảm 47% nguy cơ tử vong hoặc tử vong vĩnh viễn thông khí so với trẻ sơ sinh nhận được sự kiểm soát. Ở nhóm đối chứng, thời gian trung bình cho đến khi tử vong hoặc thở máy vĩnh viễn là 22,6 tuần, nhưng điều này không đạt được ở nhóm được điều trị bằng Spinraza. Sự cải thiện về chức năng vận động cũng được quan sát thấy phổ biến hơn ở trẻ sơ sinh được điều trị bằng Spinraza.
  • Ở những bệnh nhân mắc bệnh SMA khởi phát muộn, việc điều trị bằng Spinraza đã mang lại sự cải thiện có ý nghĩa thống kê về điểm số Thang điểm chức năng vận động chức năng Hammersmith - Mở rộng (HFMSE) ở thời điểm 15 tháng so với bệnh nhân được điều trị bằng nhóm đối chứng giả.
  • Điều trị bằng Spinraza cũng được chứng minh là có hiệu quả ở một số ít trẻ sơ sinh mắc bệnh SMA không có triệu chứng được điều trị trong một thử nghiệm lâm sàng.
    		•
    Cảnh báo và biện pháp phòng ngừa Yêu cầu kiểm tra cơ bản trước mỗi lần dùng vì giảm tiểu cầu và bất thường đông máu và nhiễm độc thận
    Các nhóm bệnh nhân đặc biệt Có thể gây hại cho thai nhi Tránh suy gan Có thể gây hại cho thai nhi

    Các câu hỏi y tế liên quan

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến