Hogyan fejti ki hatását a Soliris a PNH-nál?

Drugs.com

Official answer

by Drugs.com
Mi a Soliris hatásmechanizmusa?

  • Paroxizmális éjszakai hemoglobinuria (PNH) esetén a betegekből hiányzik egy fehérje, amely normális esetben megvédi a vörösvérsejteket a terminális károsodástól komplement, az immunrendszer egyik összetevője.
  • Az ekulizumab, a Soliris hatóanyaga úgy fejti ki hatását, hogy erősen kötődik a C5 komplement fehérjéhez. Ez a kötődés segít megelőzni a C5a és C5b aktiválódását, és megakadályozza a C5b-9 terminális komplement komplex képződését.
  • A Soliris segíthet megállítani a vörösvértestek pusztulását és a tüneteket, például a vérszegénységet, a fáradtságot és a vérrögképződést. paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában (PNH) élő betegek.

    • A Soliris (ekulizumab) az FDA által jóváhagyott, vényköteles gyógyszer a paroxizmális éjszakai hemoglobinuria (PNH) kezelésére 18 éves és idősebb felnőtteknél. Ez egy monoklonális antitest, és C5 komplement inhibitorként van besorolva. Nem ismert, hogy biztonságos-e és hatásos-e gyermekeknél.

    18 éves és idősebb felnőttek paroxizmális éjszakai hemoglobinuria (PNH) kezelésére a Solirist intravénás (IV) infúzió formájában adják be a kar vénájába. hetente 5 héten keresztül, majd fenntartó IV infúzióként 2 hetente.

    Mi az a PNH?

    A paroxizmális éjszakai hemoglobinuria (PNH) egy ritka és súlyos genetikai betegség, amely halálhoz vezethet. A PNH-ban a betegekből hiányzik egy fehérje, amely megvédi a vörösvérsejteket a terminális komplementtől, az immunrendszer részeként történő elpusztulástól.

    A vörösvértestek pusztulása olyan tüneteket okozhat, mint:

  • súlyos vérszegénység
  • súlyos fáradtság
  • fájdalom
  • légzési nehézségek
  • magas vérnyomás a tüdőben
  • vesebetegség
  • sötét színű vizelet (hemoglobinuria)
  • vérrögök (amelyek szervkárosodáshoz és halálhoz vezethetnek)

    • Amellett, hogy A PNH, a Soliris a következők kezelésére is engedélyezett:

  • Atípusos hemolitikus urémiás szindróma (aHUS), ritka és hosszú távú vérbetegség felnőtteknél és gyermekeknél. A Soliris nem alkalmazható Shiga toxin E. coli-val kapcsolatos hemolitikus urémiás szindrómában (STECHUS) szenvedő betegek kezelésére.
  • Myasthenia Gravis bizonyos felnőtteknél
  • Neuromyelitis optica spektrumzavar (NMOSD) bizonyos felnőtteknél

    • Mennyi időbe telik, amíg a Soliris működik PNH-ban?

    Egy 26 hetes vizsgálat végén az IV Soliris-szal kezelt, paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában (PNH) szenvedő betegek száma jelentősen csökkent (p< 0,001) vörösvérsejt pusztulás (hemolízis). A hemolízis némi csökkenése a kezelés megkezdését követő egy héten belül következett be.

    Ez a vérszegénység javulásához vezetett, amit a megnövekedett hemoglobinszint és a vérátömlesztés iránti igény csökkenése mutatott a placebót (inaktív szert) kapó betegekhez képest. Ezenkívül 3 hetes kezelés után a betegek kevesebb fáradtságról és az egészséggel összefüggő életminőség javulásáról számoltak be.

    A Soliris véralvadási eseményekre gyakorolt ​​hatását a 26 hetes vizsgálatban a korlátok miatt nem lehetett meghatározni a vizsgálat méretére és időtartamára vonatkozóan.

    Egy hosszú távú kiterjesztett vizsgálatban, amelyben 187 Soliris-t kapó beteg vett részt, minden betegnél a hemolízis csökkenése 10-54 hónapon keresztül fennmaradt. Kevesebb alvadási esemény fordult elő, mint ugyanebben az időszakban a kezelést megelőzően, de a legtöbb beteg véralvadásgátló („vérhígító”) gyógyszert is kapott. A kutatók nem vizsgálták az antikoaguláns kezelés abbahagyásának hatását a Solirist is kapó betegeknél.

    Ez nem minden információ, amit a Solirisről (ekulizumab) tudnia kell a biztonságos és hatékony használathoz, és nem helyettesíti a orvosa utasításait. Tekintse át a teljes Soliris-információt, és beszélje meg ezt az információt, valamint minden kérdését orvosával vagy más egészségügyi szolgáltatóval.

    Kapcsolódó orvosi kérdések

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak