Soliris hoạt động như thế nào đối với PNH?

Soliris (eculizumab) là một loại thuốc theo toa đã được FDA phê chuẩn để điều trị bệnh tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm (PNH) ở người lớn từ 18 tuổi trở lên. Nó là một kháng thể đơn dòng và được phân loại là chất ức chế bổ sung C5. Người ta không biết liệu nó có an toàn và hiệu quả ở trẻ em hay không.

Đối với bệnh tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm (PNH) ở người lớn từ 18 tuổi trở lên, Soliris được tiêm dưới dạng tiêm tĩnh mạch (IV) vào tĩnh mạch ở cánh tay của bạn hàng tuần trong 5 tuần, sau đó truyền tĩnh mạch duy trì 2 tuần một lần sau đó.

PNH là gì?

Bệnh tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm (PNH) là một rối loạn máu di truyền hiếm gặp và nghiêm trọng có thể dẫn đến tử vong. Trong PNH, bệnh nhân thiếu một loại protein bảo vệ tế bào hồng cầu khỏi sự phá hủy từ phần bổ sung cuối cùng, một phần của hệ thống miễn dịch.

Sự phá hủy tế bào hồng cầu có thể gây ra các triệu chứng như:

Ngoài PNH, Soliris cũng được phê duyệt để điều trị:

Soliris mất bao lâu để có tác dụng trong PNH?

Khi kết thúc một nghiên cứu kéo dài 26 tuần, những bệnh nhân mắc chứng tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm (PNH) được điều trị bằng IV Soliris đã giảm đáng kể (p< 0,001) phá hủy hồng cầu (tan máu). Một số trường hợp tan máu giảm xảy ra trong vòng một tuần kể từ khi bắt đầu điều trị.

Điều này dẫn đến cải thiện tình trạng thiếu máu được thể hiện qua mức tăng huyết sắc tố và giảm nhu cầu truyền máu so với những bệnh nhân dùng giả dược (một chất không hoạt động). Ngoài ra, sau 3 tuần điều trị, bệnh nhân cho biết họ bớt mệt mỏi hơn và chất lượng cuộc sống liên quan đến sức khỏe được cải thiện.

Không thể xác định được tác dụng của Soliris đối với các sự kiện đông máu trong nghiên cứu kéo dài 26 tuần do những hạn chế về quy mô và thời gian nghiên cứu.

Trong một nghiên cứu mở rộng dài hạn ở 187 bệnh nhân dùng Soliris, tất cả các bệnh nhân đều duy trì mức giảm tan máu trong khoảng thời gian từ 10 đến 54 tháng. Có ít biến cố đông máu hơn so với cùng khoảng thời gian trước khi điều trị, nhưng hầu hết bệnh nhân cũng đang dùng thuốc chống đông máu (“làm loãng máu”). Các nhà nghiên cứu đã không nghiên cứu tác dụng của việc ngừng thuốc chống đông máu ở những bệnh nhân cũng dùng Soliris.

Đây không phải là tất cả thông tin bạn cần biết về Soliris (eculizumab) để sử dụng an toàn và hiệu quả và không thay thế cho chỉ dẫn của bác sĩ. Xem lại thông tin đầy đủ của Soliris và thảo luận thông tin này cũng như mọi thắc mắc của bạn với bác sĩ hoặc nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe khác.