Ultomiris so sánh với Soliris cho PNH như thế nào?

Official answer

by Drugs.com

Những điểm chính

Ultomiris (ravulizumab) và Soliris (eculizumab) đều là những loại thuốc kê đơn được FDA phê chuẩn để điều trị cho những bệnh nhân mắc bệnh tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm (PNH).

Cả hai sản phẩm đều được phân loại là chất ức chế bổ sung C5, nhưng Ultomiris có thời gian bán hủy dài hơn, nghĩa là nó lưu lại trong máu của bạn lâu hơn và không cần phải dùng thuốc thường xuyên. Xem liều lượng tại đây.

Trong các nghiên cứu về PNH được FDA đánh giá, hiệu quả của Ultomiris được cho là “không thua kém” so với Soliris. Một thử nghiệm không thua kém cố gắng chỉ ra rằng thuốc thử nghiệm không hoạt động kém hơn thuốc so sánh nhiều hơn một mức chênh lệch nhỏ được xác định trước. Hồ sơ an toàn của Ultomiris cũng được cho là tương tự như Soliris.

Tuy nhiên, Ultomiris có thể được nhiều nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân ưa thích hơn vì ít phải truyền tĩnh mạch (IV) hơn, tan máu đột ngột ít phổ biến hơn, ít yêu cầu hơn truyền máu và chi phí tổng thể thấp hơn. Ngoài ra, các nghiên cứu đã báo cáo chất lượng cuộc sống được cải thiện ở những bệnh nhân dùng Ultomiris để điều trị PNH.

Ultomiris và Soliris được dùng để điều trị những bệnh gì?

Soliris được chấp thuận để điều trị:

bệnh nhân mắc chứng tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm (PNH) để giảm tan máu

bệnh nhân mắc hội chứng urê huyết tán huyết không điển hình (aHUS) để ức chế bệnh lý vi mạch huyết khối qua trung gian bổ thể

bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh nhược cơ toàn thân (gMG) có kháng thể kháng thụ thể kháng acetylcholine (AchR) dương tính

Rối loạn phổ viêm thần kinh tủy thị giác (NMOSD) ở bệnh nhân trưởng thành có kháng thể kháng aquaporin-4 (AQP4) dương tính.

Ultomiris được phê duyệt để điều trị:

bệnh nhân người lớn và trẻ em từ một tháng tuổi trở lên mắc bệnh tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm (PNH).

bệnh nhân người lớn và trẻ em từ một tháng tuổi trở lên mắc hội chứng urê huyết tán huyết không điển hình (aHUS) đến ức chế bệnh vi mạch huyết khối qua trung gian bổ sung (TMA).

bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh nhược cơ toàn thân (gMG) có kháng thể dương tính với thụ thể kháng acetylcholine (AChR).

Hạn chế sử dụng: Ultomiris không được chỉ định để điều trị cho bệnh nhân mắc hội chứng urê huyết tán huyết liên quan đến độc tố Shiga E. coli (STEC-HUS).

Cả hai loại thuốc này chỉ được cung cấp theo một chương trình đặc biệt để giám sát an toàn thuốc. Bạn phải đăng ký tham gia chương trình và hiểu rõ những rủi ro cũng như lợi ích của loại thuốc này.

Cả Ultomiris và Soliris đều do Alexion Pharmaceuticals sản xuất.

PNH là gì và các triệu chứng là gì?

Bệnh tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm (PNH) là một rối loạn máu di truyền hiếm gặp và đe dọa tính mạng được xác định bởi sự phá hủy tế bào hồng cầu mãn tính hoặc tan máu. Bệnh nhân đang thiếu một loại protein bảo vệ tế bào hồng cầu khỏi sự phá hủy (tan máu) từ bổ thể cuối cùng.

Soliris và Ultomiris ngăn chặn có chọn lọc bổ thể cuối cùng để giúp ngăn ngừa tan máu. Cả hai loại thuốc này đều được phân loại là thuốc ức chế bổ sung C5, có tác dụng làm giảm quá trình tan máu xảy ra ở PNH.

Tán huyết có thể dẫn đến các triệu chứng như thiếu máu trầm trọng, mệt mỏi trầm trọng, đau đớn, khó thở, tăng huyết áp ở phổi động mạch, bệnh thận, nước tiểu sẫm màu (hemoglobin niệu) và cục máu đông (huyết khối). Huyết khối có thể xảy ra khắp cơ thể, dẫn đến tổn thương nội tạng và tử vong sớm.

Tần suất dùng thuốc trong PNH

Cả Ultomiris và Soliris đều đã được chứng minh trong các nghiên cứu lâm sàng là có hiệu quả trong điều trị bệnh tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm (PNH).

Một số bác sĩ lâm sàng và bệnh nhân có thể thích Ultomiris hơn Soliris do ít được truyền tĩnh mạch hơn, một lợi thế lớn. Liều duy trì truyền tĩnh mạch (IV) của Soliris được tiêm 2 tuần một lần, trong khi liều duy trì truyền tĩnh mạch của Ultomiris được tiêm 8 tuần một lần. Điều này có thể dẫn đến số lần truyền Ultomiris ít hơn tới 20 lần trong một năm so với Soliris.

Ultomiris lưu lại trong máu của bạn lâu hơn so với Soliris, do đó bạn không cần nhiều lần truyền mỗi năm.

Tần suất dùng thuốc PNH như sau:

Ultomiris: Bắt đầu 2 tuần sau liều nạp ban đầu, liều duy trì được tiêm 8 tuần một lần cho người lớn và mọi người. 4 hoặc 8 tuần đối với bệnh nhi (tùy thuộc vào trọng lượng cơ thể).

Soliris: Dùng cho người lớn mắc PNH như liều nạp ban đầu hàng tuần trong 5 tuần, sau đó tiêm tĩnh mạch truyền duy trì 2 tuần một lần.

Tìm hiểu thêm:

Liều dùng và tác dụng phụ của Ultomiris (chi tiết)

Liều dùng và tác dụng phụ của Soliris (chi tiết)

Ultomiris có ít tan máu đột ngột hơn không?

Một “sự kiện đột phá” trong quá trình điều trị PNH là khi ít nhất một dấu hiệu hoặc triệu chứng tan máu mới hoặc trầm trọng hơn xảy ra cùng với với sự gia tăng lactate dehydrogenase (LDH).

Trong các nghiên cứu được báo cáo bởi nhà sản xuất, Ultomiris được chứng minh là có ít biến cố đột phá hơn trong quá trình điều trị khi so sánh với Soliris. Các biến cố tan máu đột phá có thể dẫn đến các triệu chứng như mệt mỏi, đau dạ dày, khó thở, nước tiểu sẫm màu và thiếu máu.

Trong một nghiên cứu trên những người chưa bao giờ được điều trị PNH, 4% bệnh nhân (4 trong số 100 người) dùng Ultomiris bị tan máu đột ngột so với 10,7% số người dùng Soliris.

Trong một thử nghiệm lâm sàng khác đánh giá những người đã được điều trị PNH trước đó, không có bệnh nhân nào (0%) trong nhóm Ultomiris bị tan máu đột ngột so với 5,1% ở nhóm Soliris.

Sau 26 tuần, không có sự khác biệt nào được quan sát thấy về tình trạng mệt mỏi do bệnh nhân báo cáo giữa nhóm Ultomiris và Soliris.

Độ đột phá của Ultomiris có thể kém hơn so với Soliris do thời gian tác dụng dài hơn (thời gian bán hủy) và liều lượng dựa trên trọng lượng, cùng các yếu tố khác.

Chi phí của Ultomiris so với Soliris

Ultomiris có giá khoảng 6.695 USD mỗi lọ, so với 6.820 USD mỗi lọ của Soliris. Tuy nhiên, chi phí điều trị tổng thể cho Ultomiris thấp hơn so với Soliris do chi phí truyền và quản lý ít hơn.

Chi phí cho dung dịch tiêm tĩnh mạch Ultomiris (100 mg/mL) là khoảng 6.695 USD cho một nguồn cung cấp 3 ml.

Chi phí cho dung dịch tiêm tĩnh mạch Soliris (10 mg/mL) là khoảng $6,820 cho nguồn cung cấp 30 ml.

Những mức giá này chỉ dành cho khách hàng thanh toán bằng tiền mặt và không phải hợp lệ với các chương trình bảo hiểm. Những mức giá này có thể thay đổi tùy theo mức giảm giá, địa điểm và hiệu thuốc.

Hầu hết bệnh nhân không trả tiền mặt cho những loại thuốc này. Chi phí điều trị của bạn sẽ phụ thuộc vào liều lượng, tần suất, thời gian điều trị và chi phí truyền dịch của bạn. Chương trình sức khỏe và khoản đồng thanh toán sẽ xác định chi phí cuối cùng của bạn.

Nếu cần hỗ trợ thanh toán tiền thuốc, bạn có thể liên hệ với Alexion theo số 1-888-765-4747 hoặc trực tuyến để xác định khả năng hội đủ điều kiện của mình. Chương trình đồng thanh toán Alexion OneSource cung cấp hỗ trợ tài chính bằng cách chi trả chi phí thuốc tự chi trả và dịch truyền liên quan đến Ultomiris hoặc Soliris, nếu bạn đủ điều kiện.

Đây không phải là tất cả thông tin bạn cần biết về Soliris và Ultomiris để sử dụng an toàn và hiệu quả và không thay thế việc nói chuyện với bác sĩ về việc điều trị của bạn. Xem lại thông tin sản phẩm đầy đủ tại đây và thảo luận thông tin này cũng như mọi thắc mắc của bạn với bác sĩ hoặc nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe khác.

Các câu hỏi y tế liên quan

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.